DMD<\/b>杜氏肌营养不良症<\/b>简介<\/b><\/p> \n
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的肌肉疾病，但却是最常见的遗传病之一，主要患者为男性。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力，患儿在大约12岁时丧失行走能力。心肌病是DMD患者发病和死亡的常见原因。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1\/ 3500 ~ 1\/5000；在中国, 这一比例约为1\/4560。<\/p> \n
华盛顿大学神经学系<\/b>Chamberlain<\/b>实验室<\/b>简介<\/b><\/p> \n
该实验室致力于肌营养不良症研究，有两个主要目标：一是更好地了解疾病病理生理学的分子基础，二是开发可矫正和治疗肌营养不良症的基因和细胞疗法。这些疗法的主要治疗对象包括杜氏肌营养不良症和2I型肢带型肌营养不良症.<\/p> \n
华盛顿大学神经学系<\/b>Odom<\/b>实验室<\/b>简介<\/b><\/p> \n
该实验室致力于更深入地了解肌营养不良症进展过程中的内在肌肉生物学机理。因此，该实验室的研究通常涉及开发或改进基于基因的疗法。<\/p> \n
北海康成制药有限公司简介<\/b><\/p> \n
北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。<\/p> \n
北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。<\/p> \n
北海康成战略性地将全球合作和国内研究结合起来，以建立和丰富其药物组合，同时投入到罕见病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 和 LogicBio等。<\/p> \n
如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请前往：www.canbridgepharma.com<\/a> <\/p>"]; $("#dvExtra").html(content_array[0]);})();