关于磷酸肌醇<\/b>3<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ过度活化综合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，每百万人大约有1至2人感染。它也被称为PASLI，由两种调节白血球成熟度的基因（PIK3CD<\/i>或PIK3R1<\/i>）的任意一种发生变异而引起。这些基因发生变异会导致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德尔塔）通路过度活化。1,2<\/sup>PI3Kδ通路中的平衡信号对于生理免疫功能至关重要。当这一通路过度活化时，免疫细胞无法成熟和正常工作，导致免疫缺陷和调节异常。1<\/sup>、<\/sup>3<\/sup>APDS的主要特征是严重复发性窦肺感染、淋巴细胞增殖、自身免疫和肠道病变。4<\/sup>、<\/sup>5<\/sup>由于这些症状可能与包括其他原发性免疫缺陷在内的各种病况相关，APDS患者经常被误诊并遭受7年的平均诊断延迟。6<\/sup>由于APDS是一种进行性疾病，诊断延迟可能会导致身体损伤随着时间的推移而不断积累，包括永久肺损伤和淋巴瘤。4-7<\/sup>确诊这种疾病的唯一方法就是进行基因检测。<\/p> \n 关于<\/b>Leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是一种IA类PI3K催化亚基110kDa德尔塔异构体的小分子抑制剂，具有免疫调节活性和潜在的抗肿瘤活性。Leniolisib能够抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作为一种重要的细胞信使专门通过PDK1激活AKT，同时调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子生产、细胞生存、血管生成和代谢。与普遍表达的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血细胞中表达。PI3Kẟ的核心作用是调节适应性免疫系统（B细胞以及少部分T细胞）和先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞以及巨噬细胞）的多种细胞功能，这强烈表明PI3Kẟ是几种免疫疾病可行且可能有效的治疗靶标。迄今为止，在对健康受试者进行的1期首次人类试验以及II\/III期允许注册研究中，Leniolisib均表现出良好耐受性。<\/p> \n 关于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM\/纳斯达克股票代码：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者生活。Pharming正在开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新组合并将其商业化，包括处于早期到后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。要了解更多信息，请访问www.pharming.com<\/a>。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陈述<\/b><\/p> \n 本新<\/i>闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述可能涉及<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>临床前研究及候选产品临床试验的时间和进展、<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>临床和商业前景、<\/i>Pharming<\/i>克服新冠肺炎疫情<\/i>对其业务运营构成之各项挑战的能力，以及<\/i>Pharming<\/i>对其预计营运资本需求和现金资源的相关预期，这些陈述受到多种风险、不确定性<\/i>和假<\/i>设的影响，包括但不限于<\/i>Pharming<\/i>临床试验的范围、进展和扩展以及由此产生的成本后果；以及临床、科学、监管和技术的发展。鉴于这些风险和不确定性，以及<\/i>Pharming<\/i>在提交<\/i>给美国证券交易委员会（<\/i>SEC<\/i>）的<\/i>2021<\/i>年度<\/i>报告和截止到<\/i>2021<\/i>年<\/i>12<\/i>月<\/i>31<\/i>日的表格<\/i>20-F<\/i>年度<\/i>报告中所描述的其他风险和不确定性，这些前瞻性陈述中所讨论的事件和情况可能不会发生，故而<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>实际业绩表现可能与预期或暗示的表现存在重大不利差异。任何前瞻性陈述仅于本新闻稿发布之日作出，并且基于截止本新闻稿发布之日可供<\/i>Pharming<\/i>使用的信息。<\/i><\/p> \n 内幕信息<\/b> <\/p> \n 本新<\/i>闻稿涉及符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第<\/i>7<\/i>条第<\/i>1<\/i>款所定<\/i>义的<\/i>"<\/i>内幕信息<\/i>"<\/i>的信息披露。<\/i><\/p> \n 参考文献<\/b> <\/p> \n 1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
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7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/p>"];
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