关于磷酸肌醇<\/b>3<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ过度活化综合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，每百万人大约有1至2人感染。APDS由两种调节白血球成熟度的基因（PIK3CD<\/i>或PIK3R1<\/i>）的任意一种发生变异而引起。这些基因发生变异会导致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德尔塔）通路过度活化。1,2<\/sup>PI3Kδ通路中的平衡信号对于生理免疫功能至关重要。当这一通路过度活化时，免疫细胞无法成熟和正常工作，导致免疫缺陷和调节异常。1<\/sup>、<\/sup>3<\/sup>APDS的主要特征是严重复发性窦肺感染、淋巴细胞增殖、自身免疫和肠道病变。4<\/sup>、<\/sup>5<\/sup>由于这些症状可能与包括其他原发性免疫缺陷在内的各种病况相关，APDS患者经常被误诊并遭受7年的平均诊断延迟。6<\/sup>由于APDS是一种进行性疾病，诊断延迟可能会导致身体损伤随着时间的推移而不断积累，包括永久肺损伤和淋巴瘤。4-7<\/sup>确诊这种疾病的唯一方法就是进行基因检测。<\/p> \n 关于<\/b>Leniolisib<\/b><\/p> \n Leniolisib是IA PI3K类110 kDa催化亚基德尔塔异构体的小分子抑制剂。PI3Kδ主要在血液细胞中表达，将磷酸酯肌醇-4-5-三磷酸肌醇（PIP2）转换为磷酸酯肌醇-3-4-5-三磷酸肌醇（PIP3），对正常免疫系统功能至关重要。Leniolisib可以抑制PIP3的产生。PIP3作为一种重要的细胞信使，通过PDK1激活AKT，同时调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子生产、细胞生存、血管生成和代谢。与普遍表达的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血细胞中表达。PI3Kẟ的核心作用是调节适应性免疫系统（B细胞以及少部分T细胞）和先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞以及巨噬细胞）的多种细胞功能，这强烈表明PI3Kẟ是针对APDS等免疫疾病可行且可能有效的治疗靶标。迄今为止，在对健康受试者进行的1期首次人类试验以及对APDS患者的II\/III期允许注册研究中，Leniolisib均表现出良好耐受性。<\/p> \n 关于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM\/纳斯达克股票代码：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新组合并将其商业化，包括处于早期到后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。<\/p> \n 要了解更多信息，请访问www.pharming.com<\/a>。<\/p> \n 前瞻性<\/b>陈述<\/b><\/p> \n 本新<\/i>闻稿可能包括<\/i>"<\/i>前瞻性<\/i>陈述<\/i>"<\/i>。前瞻性<\/i>陈述是管理层<\/i>基于当前<\/i>预期和假设对未来预期的陈述，受到风险和不确定性的影响。这些风险和不确定性可能导致实际结果、表现获活动与陈述中所明示或暗示的结果有重大差异。这些前瞻性陈述可通过其中使用的<\/i>"<\/i>旨在<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>雄心<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>预计<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>相信<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可以<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>估<\/i>计<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>期待<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>目<\/i>标<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>打算<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可能<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>里程碑<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>对向<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>展望<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>计划<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>可能<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>预测<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>风险<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>时间表<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>寻求<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>应该<\/i>"<\/i>、<\/i>"<\/i>目的<\/i>"<\/i>，<\/i>"<\/i>将要<\/i>"<\/i>和<\/i>类似的术语和短语来识别。<\/i> 前瞻性<\/i>陈述的示例包括涉及以下内容的陈述：<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>临床前研究及候选产品临床试验的时间和进展、<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>临床和商业前景，以及<\/i>Pharming<\/i>对其预计营运资本需求和现金资源的相关预期，这些陈述受到多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于<\/i>Pharming<\/i>临床试验的范围、进展和扩展以及由此产生的成本后果；以及临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及<\/i>Pharming<\/i>在提交<\/i>给美国证券交易委员会（<\/i>SEC<\/i>）的<\/i>2021<\/i>年度<\/i>报告和截止到<\/i>2021<\/i>年<\/i>12<\/i>月<\/i>31<\/i>日的表格<\/i>20-F<\/i>年度<\/i>报告中所描述的其他风险和不确定性，这些前瞻性陈述中所讨论的事件和情况可能不会发生，故而<\/i>Pharming<\/i>的<\/i>实际业绩表现可能与预期或暗示的表现存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均由本节中包含或提及的警告声明明确限定。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅于本新闻稿发布之日作出，并且基于截止本新闻稿发布之日可供<\/i>Pharming<\/i>使用的信息。无<\/i>论是由于新信息、未来事件或其他原因，<\/i>Pharming<\/i>不承担<\/i>对任何前瞻性陈述进行公开更新或修订的义务。<\/i><\/p> \n 内幕信息<\/b> <\/p> \n 本新<\/i>闻稿涉及符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第<\/i>7<\/i>条第<\/i>1<\/i>款所定<\/i>义的<\/i>"<\/i>内幕信息<\/i>"<\/i>的信息披露。<\/i><\/p> \n 参考文献<\/b> <\/p> \n 1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97. 如需了解更多公开信息，<\/b>请联系：<\/b><\/p> \n Pharming Group<\/i>，荷<\/i>兰莱顿<\/i> Heather Robertson，投资者关系及企业传播经理 FTI Consulting<\/i>，英国<\/i>伦敦<\/i> Victoria Foster Mitchell\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span> LifeSpring Life Sciences Communications<\/i>，荷<\/i>兰阿姆斯特丹<\/i> Leon Melens 美国公关： 欧盟公关： <\/p>"];
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2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
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6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21<\/span>.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/p> \n
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