(function(){ var content_array=["

关于活化磷脂<\/b>酰肌醇<\/b>3-<\/b>激<\/b>酶<\/b>δ<\/b>综合征（<\/b>APDS<\/b>）<\/b><\/p> \n

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，每百万人中约有1至2人患病。 APDS是由调节白细胞成熟的两个基因PIK3CD或PIK3R1中的一个发生变异而引起的。这些基因的变异导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路的过度激活。^{2,3<\/sup> PI3Kδ通路的平衡信号通路对生理免疫功能至关重要。当这一途径过度活跃时，免疫细胞不能成熟和正常发挥功能，导致免疫缺陷和调节失调。^{2,4 <\/sup>APDS的特点是严重、反复的肺感染，淋巴增生，自身免疫和肠病。^{5,6<\/sup> 由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原发性免疫缺陷，所以APDS患者经常被误诊，诊断延迟中位数为7年。^{7<\/sup> 由于APDS是一种进行性疾病，随着时间的推移，这种延迟可能导致损伤的累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。^{5-8<\/sup> 明确诊断这种疾病的唯一方法是通过基因检测。<\/p> \n}}}}}

关于<\/b>leniolisib<\/b><\/p> \n

Leniolisib是IA PI3K类110 kDa催化亚基δ异构体的小分子抑制剂。PI3Kδ主要在造血细胞中表达，通过将磷脂酰肌醇-4-5-三磷酸（PIP2）转化为磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）对正常免疫系统功能发挥至关重要的作用。 Leniolisib抑制PIP3的产生，PIP3作为重要的细胞信使激活AKT（通过PDK1）并调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。与普遍表达的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血细胞中表达。 PI3Kẟ在调节适应性免疫系统（B细胞和较小程度上的T细胞）以及先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞）的众多细胞功能中发挥核心作用，着强烈表明PI3Kẟ是针对APDS等免疫疾病的可行且潜在有效的治疗靶点。迄今为止，在健康受试者的1期首次人体试验和APDS患者的II\/III期注册许可研究中，leniolisib均表现出良好的耐受性。<\/p> \n

关于<\/b>Pharming Group N.V.<\/b><\/p> \n

Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所交易代码：PHARM\/纳斯达克交易代码：PHAR）是一家全球性生物制药公司，致力于为罕见病、致人衰弱疾病和危及生命疾病的患者改善生活。 Pharming正在开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新组合并将其商业化，包括处于早期到后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。 Pharming总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。<\/p> \n

欲了解更多信息，请访问 www.pharming.com<\/a> 或通过 LinkedIn<\/a> 关注我们。<\/p> \n

前瞻性<\/b>陈述<\/b><\/p> \n

本新闻稿可能包括"前瞻性陈述"。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的对未来预期的陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容之间产生重大差异。此类前瞻性陈述可通过其中使用的"旨在"、"雄心"、"预计"、"相信"、"可能"、"估计"、"预期"、"目标"、"打算"、"也许"、"里程碑"、"目的"、"展望"、"计划"、"或许"、"预测"、"风险"、"安排"、"寻求"、"瞄准"、"宗旨"、"将要"和类似术语及短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括关于以下内容的陈述：Pharming候选产品的临床前研究和临床试验的时间和进展，Pharming的临床和商业前景，以及Pharming对其预计的营运资金需求和现金资源的预期。这些陈述受到很多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming的临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及Pharming提交给美国证券交易委员会的2021年年度报告和截至2021年12月31日的20-F表年度报告中描述的其他风险和不确定性，这些前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，且Pharming的实际结果与文中预期或暗示结果相比可能有重大和趋于不利的差异。本新闻稿中所含的所有前瞻性陈述均受本节中所含或提及的警示性声明的明确限制。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅针截至本新闻稿发布之日的情形，并基于Pharming截至本新闻稿发布之日可获得的信息。 Pharming对公开更新或修订任何内容概不承担任何义务。<\/p> \n

内幕信息<\/b> <\/p> \n

本新闻稿涉及符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7(1)条含义的内幕信息的披露。<\/p> \n

参考文献<\/b> <\/p> \n

1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https:\/\/doi.org\/10.1182\/blood.2022018546<\/a>.<\/p> \n

2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.<\/p> \n

3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.<\/p> \n

4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.<\/p> \n

5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.<\/p> \n

6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.<\/p> \n