上海2016年12月20日電 /美通社/ -- 12月16日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）藥品審評中心對外發(fā)布了關(guān)于《細胞制品研究與評價技術(shù)指導原則》（征求意見稿）的通知，引發(fā)業(yè)界廣泛熱議。斯丹賽認為，此次征求意見稿充分認可了細胞治療產(chǎn)品與傳統(tǒng)小分子化藥、大分子生物藥和醫(yī)療器械管理的不同之處和特殊性，不再要求照搬傳統(tǒng)、標準的藥品評審的技術(shù)要求和評價方法，反復強調(diào)“具體情況具體分析”，反映CFDA正在一步一步建立更加靈活務(wù)實、積極應(yīng)對醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展的開放態(tài)度。征求意見稿全文邏輯嚴密，考慮周到，充分適應(yīng)了細胞治療的創(chuàng)新和變化，體現(xiàn)出非常高的專業(yè)和政策水平。
CFDA此次邁出的一小步，將有望成為未來促進中國創(chuàng)新醫(yī)藥技術(shù)實現(xiàn)跨越式發(fā)展的歷史性關(guān)鍵一步，國內(nèi)細胞治療行業(yè)迎來整體利好。目前來看，CFDA這一指導性原則在正式落地過程中仍需要具體的研究和評價方法的完善，以及相應(yīng)評審決策機制的確定，解決可能尚需時日。
更加靈活務(wù)實的管理模式
包括此次征求意見稿在內(nèi)，從CFDA近來公布的一系列藥品審評審批改革措施可以明顯看出，國家藥品審批部門正在努力鼓勵、支持和促進旨在解決民眾重大醫(yī)療需求的創(chuàng)新前沿領(lǐng)域的醫(yī)藥技術(shù)研發(fā)和臨床應(yīng)用。
此次CFDA征求意見稿明確了細胞治療采用更加靈活務(wù)實的管理模式，“具體情況具體分析”。縱觀全文，無論是細胞制備過程中的風險控制，不同細胞制品的研制生產(chǎn)，還是對每種細胞治療產(chǎn)品的臨床評價要求，意見稿中反復強調(diào)“具體情況具體分析”的靈活原則， 這為創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)和CFDA的溝通打下了非常良好的基礎(chǔ)，反映CFDA正在建立新的評審理念，體現(xiàn)出CFDA和國家藥審中心應(yīng)對國內(nèi)外創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)蓬勃發(fā)展的靈活調(diào)整能力。
意見稿只是第一步，形成完整執(zhí)行鏈條尚待完成方法和決策機制的建立
不過，正如藥審中心此次征求意見稿中指出，“細胞制品種類多、差異大、進展快，其風險程度不同、性質(zhì)復雜多變、技術(shù)更新迅速”，指導原則的最終執(zhí)行和成功落地，仍需要：
1. 建立完成研究和評價方法
全球主要發(fā)達國家在創(chuàng)新細胞治療領(lǐng)域均由相關(guān)企業(yè)、行業(yè)專家和政府監(jiān)管部門共同制定和完善針對不同細胞制品的研究評價方法。相信我國一些具有國際視野、嚴謹?shù)募夹g(shù)領(lǐng)先企業(yè)同樣有能力有意愿配合政府主管部門建立和完善相關(guān)領(lǐng)域的研究和評價方法。
2. 可行且可靠的決策機制
面對細胞治療領(lǐng)域大量的“具體情況具體分析”情況，以及快速發(fā)展、不斷變化的前沿技術(shù)，由傳統(tǒng)的藥品評審員制度來承擔審批責任的機制是否仍然具有可行性？恐怕我國同樣也需要借鑒國外發(fā)達國家普遍做法，在難以達成共識的創(chuàng)新醫(yī)藥領(lǐng)域探索建立專家委員會的投票決策制度，為我國細胞治療技術(shù)審批建立可行、可靠的決策機制。
因此，CFDA這一文件的建立，可能只是為我國細胞制品的研究和評價的成功實現(xiàn)建立了第一步的指導原則。而只有建立了完善的研究和評價方法和可行的決策機制，才能形成一個完整的創(chuàng)新醫(yī)藥技術(shù)的評審鏈條。
目前全球的細胞治療主要有兩套評審機制：以美國FDA歐洲EMA為代表的傾向按藥品原則評審的模式和以日本厚生省為代表的按照醫(yī)療技術(shù)評審的模式。業(yè)內(nèi)普遍認為，日本的管理模式更有利于干細胞和細胞治療技術(shù)的創(chuàng)新、應(yīng)用和造福病患。
我國由于歷史的原因，細胞治療技術(shù)按衛(wèi)生部2009年公布的《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》歸為第三類醫(yī)療技術(shù)，此后未發(fā)布新的劃分細胞治療領(lǐng)域的分類和監(jiān)管權(quán)限的指導文件。未來什么是最適合中國國情以及最能促進創(chuàng)新、實現(xiàn)創(chuàng)新中國和健康中國目標的管理模式，仍然需要管理部門和領(lǐng)域的開拓者積極探索。
