北京2018年9月18日電 /美通社/ -- 今日,由中華慈善總會(huì)發(fā)起、安進(jìn)公司支持的瑞百安慈善援助項(xiàng)目簽約儀式在北京成功舉行。中華慈善總會(huì)常務(wù)副會(huì)長(zhǎng)王樹峰、中華慈善總會(huì)秘書長(zhǎng)邊志偉、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝、安進(jìn)公司全球商業(yè)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行副總裁穆爾多·戈登、安進(jìn)公司中國(guó)區(qū)總經(jīng)理張文杰、上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)、上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病??品謺?huì)主任委員李定國(guó)教授以及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院動(dòng)脈粥樣硬化研究室研究員王綠婭教授共同見證了此次啟動(dòng)儀式。該項(xiàng)目旨在幫助純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者免費(fèi)獲得創(chuàng)新型降膽固醇藥物瑞百安(依洛尤單抗)的治療,幫助患者延長(zhǎng)生命、改善生活質(zhì)量,同時(shí)減輕患者及其家庭因治療而產(chǎn)生的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種罕見的遺傳性疾病,其發(fā)病率約為1/16萬(wàn)~1/100萬(wàn)[1]?;颊邚某錾吞幱诟哐宓兔芏戎鞍啄懝檀迹↙DL-C)水平暴露狀態(tài),因此動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)明顯增高。若不接受適當(dāng)治療,可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死,并于20-30歲之前死亡[2]。
上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)、上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病??品謺?huì)主任委員李定國(guó)教授指出:“HoFH患者是心血管疾病的高危人群,由于現(xiàn)有治療方式較為局限,大多數(shù)患者無(wú)法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件,這給患者帶來(lái)極大的危害?!?/p>
瑞百安于今年7月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),成為唯一一個(gè)在中國(guó)獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。中華慈善總會(huì)本著最利于患者的原則,以患者急迫需求為出發(fā)點(diǎn),在安進(jìn)公司的支持下,于瑞百安獲批后快速推動(dòng)慈善援助項(xiàng)目,進(jìn)一步減輕患者疾病和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
中華慈善總會(huì)王樹峰常務(wù)副會(huì)長(zhǎng)對(duì)瑞百安慈善援助項(xiàng)目給予充分肯定,他表示:“瑞百安項(xiàng)目一定能夠進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高,使更多的患者特別是罹患疾病的青少年患者能夠健康成長(zhǎng),成為自食其力乃至對(duì)家庭和社會(huì)有所貢獻(xiàn)的人。積極踐行健康中國(guó)2030戰(zhàn)略,需要全社會(huì)的共同努力。瑞百安慈善援助項(xiàng)目的正式啟動(dòng)也標(biāo)志著中華慈善總會(huì)在罕見病領(lǐng)域的又一建樹!”
國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長(zhǎng)焦雅輝女士表示:“希望通過瑞百安慈善援助項(xiàng)目,為社會(huì)起到一個(gè)示范作用,讓更多的企業(yè)參與進(jìn)來(lái),支持公益項(xiàng)目,履行社會(huì)責(zé)任。大家一起來(lái)關(guān)注罕見病群體,讓這個(gè)群體的健康權(quán)益能夠得到更好的保障?!?/p>
安進(jìn)公司全球商業(yè)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行副總裁穆爾多·戈登表示:“純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿足。我們非常高興能與中華慈善總會(huì)及其他行業(yè)伙伴一同并肩合作,為不幸罹患此種罕見病的中國(guó)患者帶來(lái)新的希望。作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司,安進(jìn)致力于研發(fā)突破性治療手段,幫助身患嚴(yán)重疾病的患者。我們將同中華慈善總會(huì)持續(xù)合作,盡己所能將瑞百安帶給更多中國(guó)HoFH患者?!?/p>
瑞百安慈善援助項(xiàng)目面向符合申請(qǐng)條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者提供為期兩年的免費(fèi)藥品援助,詳細(xì)的項(xiàng)目申請(qǐng)信息可參見瑞百安慈善援助項(xiàng)目官方網(wǎng)站。
[1] Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve |
[2] 家族性高膽固醇血癥篩查與診治中國(guó)專家共識(shí)[J].臨床醫(yī)學(xué)研究與實(shí)踐,2018,3(09):201. |