馬薩諸塞州沃爾瑟姆2018年12月6日電 /美通社/ --
Ropeginterferon alfa-2b在治療PV方面保持有效性和安全性
Ropeginterferon alfa-2b是一種處于臨床開發(fā)階段的新型單一異構(gòu)體長(zhǎng)效型聚乙二醇干擾素，用于治療PV患者。在2018年美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上，來(lái)自?shī)W地利維也納醫(yī)科大學(xué)的Heinz Gisslinger教授公布了ropeginterferon alfa-2b用于治療PV患者的36個(gè)月最新進(jìn)展(http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/579)。
藥華醫(yī)藥首席執(zhí)行官林國(guó)鐘博士表示：“我們很高興看到ropeginterferon在36個(gè)月時(shí)依然保持強(qiáng)大的療效和良好的耐受性。我們真的相信ropeginterferon是更好的下一代干擾素。我們想設(shè)計(jì)一種具有較長(zhǎng)半衰期和更好耐受性的分子，以便在更高的劑量下使用，并充分發(fā)揮其治療潛力。我相信我們的設(shè)計(jì)取得了成功。PROUD-PV/CONTINUATION-PV試驗(yàn)中的半數(shù)維持劑量為450mcg?，F(xiàn)在我們正在努力將它帶給美國(guó)及美國(guó)境外的PV患者?！?/p>
治療36個(gè)月后，相比羥基脲/較佳可用療法(HU/BAT)，ropeginterferon alfa-2b組的CHR（70.5% vs. 51.4%；p=0.0122）和CHR+癥狀改善（52.6% vs. 37.8%；p=0.0437）更高（全分析集）。相比HU/BAT，ropeginterferon組的反應(yīng)率在24個(gè)月的治療過(guò)程中穩(wěn)步提高，并且在36個(gè)月后保持不變。在JAK2突變等位基因減少方面的顯著分子學(xué)反應(yīng)，以及減少非JAK2突變克隆負(fù)荷的能力，顯示出潛在的疾病緩解能力。重要的是，分子學(xué)反應(yīng)與CHR密切相關(guān)，強(qiáng)調(diào)了JAK2突變等位基因負(fù)荷減少的臨床相關(guān)性。
安全性與先前的報(bào)告相似，未出現(xiàn)新的安全信號(hào)。ropeginterferon alfa-2b與HU/BAT兩組的不良反應(yīng)率(89.8% vs 90.6%)和治療相關(guān)不良反應(yīng)率(74.8% vs 78.7%)相近。治療第三年未出現(xiàn)新的安全信號(hào)。
向EMA提交的將ropeginterferon alfa-2b用于治療PV的上市申請(qǐng)進(jìn)入最后審查階段
藥華醫(yī)藥獨(dú)家授權(quán)AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan)在歐洲、獨(dú)聯(lián)體和中東市場(chǎng)開發(fā)和商業(yè)推廣ropeginterferon alfa-2b，用于治療PV、其他骨髓增殖性腫瘤(MPN)和慢性髓性白血病(CML)。
AOP Orphan是PROUD-PV/CONTINUATION-PV臨床項(xiàng)目的贊助商，該公司提交的ropeginterferon alfa-2b歐盟上市申請(qǐng)正處在歐洲藥品管理局(EMA)監(jiān)管審查的最后階段。
與美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正在討論中
藥華醫(yī)藥正在與FDA討論將ropeginterferon alfa-2b帶給美國(guó)患者的較佳途徑。
藥華醫(yī)藥美國(guó)業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Craig Zimmerman博士表示：“我們與FDA就將ropeginterferon帶給美國(guó)PV患者的較佳途徑進(jìn)行了卓有成效的討論。我們與MPN業(yè)內(nèi)人士和醫(yī)學(xué)專家合作，并得到他們的大力支持，我們知道這個(gè)患者群體存在大量未得到滿足的需求。我們正在盡一切努力將這款產(chǎn)品成功推向市場(chǎng)?！?/p>
在MPN領(lǐng)域拓展ropeginterferon alfa-2b臨床項(xiàng)目
在2018年美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)期間，公布了使用干擾素和干擾素聯(lián)合療法治療PV、ET、纖維化前期骨髓纖維化(MF)和慢性髓性白血病(CML)的幾項(xiàng)臨床試驗(yàn)最新進(jìn)展。這些試驗(yàn)表明干擾素有望用于多種適應(yīng)癥。
藥華醫(yī)藥將于2018年12月與FDA就在HU抗藥/不耐受ET患者中進(jìn)行關(guān)鍵III期全球臨床研究的可行性進(jìn)行初步討論。
此外，由于ropeginterferon alfa-2可以在明顯更高的劑量下使用，該公司現(xiàn)在可以研究其在某些實(shí)體瘤適應(yīng)癥方面的潛在療效。
Ropeginterferon alfa-2b簡(jiǎn)介
Ropeginterferon alfa-2b是一種新型長(zhǎng)效型(>98%)單一異構(gòu)體聚乙二醇脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)，代動(dòng)力學(xué)特征有所改善，并且具有耐受性和便利性。在長(zhǎng)期維持治療的過(guò)程中，每?jī)芍苁┐蛞粍?，或每四周施打一劑，預(yù)計(jì)將成為全球首款獲批用于治療PV的干擾素。
Ropeginterferon alfa-2b由藥華醫(yī)藥發(fā)現(xiàn)并在一家位于臺(tái)中的工廠生產(chǎn)，該工廠于2018年1月通過(guò)EMA的cGMP認(rèn)證。
Ropeginterferon alfa-2b在歐盟、瑞士和美國(guó)擁有孤兒藥資格認(rèn)定。
真性紅細(xì)胞增多癥簡(jiǎn)介
真性紅細(xì)胞增多癥(PV)是一種源于骨髓中致病干細(xì)胞的癌癥，導(dǎo)致紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板的慢性增加。這種疾病可能引發(fā)心血管并發(fā)癥，如血栓和栓塞，甚至轉(zhuǎn)化為繼發(fā)性骨髓纖維化或白血病。雖然PV的分子機(jī)制還需要進(jìn)行大量的研究，但目前的結(jié)果指向一組獲得性突變，重要的是一種JAK2突變形式。
藥華醫(yī)藥簡(jiǎn)介
藥華醫(yī)藥股份有限公司(Taipei Exchange: 6446)是一家全球性的生物制藥公司，提供高效、安全且具有成本效益的人類疾病治療產(chǎn)品，其目標(biāo)是為利益相關(guān)者帶來(lái)長(zhǎng)期價(jià)值。藥華醫(yī)藥由美國(guó)領(lǐng)先生物技術(shù)與制藥公司的臺(tái)灣裔美國(guó)高管和知名科學(xué)家于2003年創(chuàng)立，旨在開發(fā)骨髓增殖性腫瘤、肝炎等疾病的治療方法。該公司致力于改善這些疾病患者的健康與生活質(zhì)量。該公司位于臺(tái)中的世界級(jí)cGMP生物制劑工廠于2018年1月獲得歐洲藥品管理局(EMA)的認(rèn)證，并于2017年12月獲得臺(tái)灣食品藥物管理署(TFDA)的認(rèn)證。臺(tái)中工廠還根據(jù)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的所有要求進(jìn)行設(shè)計(jì)與運(yùn)營(yíng)。
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