上海2020年6月30日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內分泌相關治療領域，將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負責Ascendis藥業(yè)旗下的內分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis藥業(yè)于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生長激素產品在美國成功遞交針對于兒童生長激素缺乏癥的生物制品上市申請，這是一款每周注射一次的長效人生長激素，擬用于治療兒童生長激素缺乏癥（PGHD）。
目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應用于臨床[1]。TransCon人生長激素已獲得美國和歐洲針對生長激素缺乏癥的孤兒藥認證。Ascendis藥業(yè)預計于今年第三季度向歐洲藥監(jiān)局（EMA）遞交TransCon人生長激素的上市許可（MAA），同樣也是針對兒童生長激素缺乏的適應癥。除此之外，Ascendis期待于今年四季度在日本開展TransCon人生長激素針對兒童生長激素缺乏癥的III期臨床試驗；中國III期臨床實驗正在進行中，由Ascendis戰(zhàn)略投資公司維昇藥業(yè)負責。
“TransCon人生長激素利用‘暫時性連接’技術，以可控方式釋放未經修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用?！比A中科技大學同濟醫(yī)院兒科學系主任、中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員羅小平教授指出，“在全球III期臨床試驗中，以TransCon人生長激素治療生長激素缺乏的兒童每周一次給藥共52周后，年化生長速率顯著優(yōu)于每日給藥制劑。這一結果為長效制劑的進一步優(yōu)化帶來了曙光。目前中國III期臨床正在進行中，期待這一創(chuàng)新藥物給中國患者帶來新的選擇?！?nbsp;
TransCon人生長激素是Ascendis第一款源于概念，最終成功完成多項III期臨床試驗，并且已經正式遞交生物制品上市申請的產品。TransCon技術平臺的潛力也由此得到了充分證實，能夠有效解決未被滿足的臨床醫(yī)療需求。此外，Ascendis旗下其他內分泌疾病藥物（TransCon甲狀旁腺素和TransCon C型利鈉肽）的相關臨床研究也正在進行中。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出，“我們非常高興看到TransCon人生長激素在美國上市申請的最新進展，也非常期待中國III期臨床試驗研究的良好數據結果。維昇藥業(yè)將努力使TransCon人生長激素早日進入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”
關于TransConTM技術
TransCon是指“暫時連接”（Transient Conjugation）。TransCon技術平臺通過創(chuàng)新的技術開發(fā)新的治療方案，以優(yōu)化包括有效性、安全性和給藥頻率在內的治療效果。
TransCon分子包括3個部分：未經修飾的原型藥物，保護原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的連接結構。當3部分結合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護其不被人體清除。當注射至人體內，在生理條件的pH和體溫下，有活性的、未經修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來。由于原型藥物是未經修飾的，因此可以保持其原有的作用機制。TransCon技術可以廣泛的應用于多種治療領域的蛋白質、多肽或小分子，可以全身或局部應用。
關于兒童生長激素缺乏癥
兒童生長激素缺乏癥是一種腺垂體無法產生足夠生長激素的嚴重罕見病。GHD兒童不僅表現為矮身材，還存在代謝異常、社會心理障礙、認知缺陷和生活質量下降。
數十年以來，GHD兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護者而言，沉重的每日注射治療負擔，導致依從性不佳和總體的治療效果下降。
[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
