上海2020年6月30日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負(fù)責(zé)Ascendis藥業(yè)旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis藥業(yè)于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生長激素產(chǎn)品在美國成功遞交針對于兒童生長激素缺乏癥的生物制品上市申請，這是一款每周注射一次的長效人生長激素，擬用于治療兒童生長激素缺乏癥（PGHD）。
目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應(yīng)用于臨床[1]。TransCon人生長激素已獲得美國和歐洲針對生長激素缺乏癥的孤兒藥認(rèn)證。Ascendis藥業(yè)預(yù)計(jì)于今年第三季度向歐洲藥監(jiān)局（EMA）遞交TransCon人生長激素的上市許可（MAA），同樣也是針對兒童生長激素缺乏的適應(yīng)癥。除此之外，Ascendis期待于今年四季度在日本開展TransCon人生長激素針對兒童生長激素缺乏癥的III期臨床試驗(yàn)；中國III期臨床實(shí)驗(yàn)正在進(jìn)行中，由Ascendis戰(zhàn)略投資公司維昇藥業(yè)負(fù)責(zé)。
“TransCon人生長激素利用‘暫時(shí)性連接’技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用?！比A中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員羅小平教授指出，“在全球III期臨床試驗(yàn)中，以TransCon人生長激素治療生長激素缺乏的兒童每周一次給藥共52周后，年化生長速率顯著優(yōu)于每日給藥制劑。這一結(jié)果為長效制劑的進(jìn)一步優(yōu)化帶來了曙光。目前中國III期臨床正在進(jìn)行中，期待這一創(chuàng)新藥物給中國患者帶來新的選擇?！?nbsp;
TransCon人生長激素是Ascendis第一款源于概念，最終成功完成多項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)，并且已經(jīng)正式遞交生物制品上市申請的產(chǎn)品。TransCon技術(shù)平臺(tái)的潛力也由此得到了充分證實(shí)，能夠有效解決未被滿足的臨床醫(yī)療需求。此外，Ascendis旗下其他內(nèi)分泌疾病藥物（TransCon甲狀旁腺素和TransCon C型利鈉肽）的相關(guān)臨床研究也正在進(jìn)行中。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出，“我們非常高興看到TransCon人生長激素在美國上市申請的最新進(jìn)展，也非常期待中國III期臨床試驗(yàn)研究的良好數(shù)據(jù)結(jié)果。維昇藥業(yè)將努力使TransCon人生長激素早日進(jìn)入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”
關(guān)于TransConTM技術(shù)
TransCon是指“暫時(shí)連接”（Transient Conjugation）。TransCon技術(shù)平臺(tái)通過創(chuàng)新的技術(shù)開發(fā)新的治療方案，以優(yōu)化包括有效性、安全性和給藥頻率在內(nèi)的治療效果。
TransCon分子包括3個(gè)部分：未經(jīng)修飾的原型藥物，保護(hù)原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時(shí)連接起來的連接結(jié)構(gòu)。當(dāng)3部分結(jié)合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護(hù)其不被人體清除。當(dāng)注射至人體內(nèi)，在生理?xiàng)l件的pH和體溫下，有活性的、未經(jīng)修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來。由于原型藥物是未經(jīng)修飾的，因此可以保持其原有的作用機(jī)制。TransCon技術(shù)可以廣泛的應(yīng)用于多種治療領(lǐng)域的蛋白質(zhì)、多肽或小分子，可以全身或局部應(yīng)用。
關(guān)于兒童生長激素缺乏癥
兒童生長激素缺乏癥是一種腺垂體無法產(chǎn)生足夠生長激素的嚴(yán)重罕見病。GHD兒童不僅表現(xiàn)為矮身材，還存在代謝異常、社會(huì)心理障礙、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量下降。
數(shù)十年以來，GHD兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護(hù)者而言，沉重的每日注射治療負(fù)擔(dān)，導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。
[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
