omniture

百時(shí)美施貴寶血液病創(chuàng)新藥Luspatercept上市申請(qǐng)獲CDE優(yōu)先審評(píng)

百時(shí)美施貴寶
2021-02-04 09:56 8954
百時(shí)美施貴寶中國(guó)宣布,其紅細(xì)胞成熟劑Luspatercept的上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)正式受理并被授予優(yōu)先審評(píng)資格,用于需要定期輸注紅細(xì)胞(RBC)的成人β-地中海貧血患者。

中國(guó)上海2021年2月4日 /美通社/ -- 百時(shí)美施貴寶中國(guó)宣布,其紅細(xì)胞成熟劑Luspatercept(英文商品名Reblozyl;自擬中文通用名:注射用羅特西普;自擬中文商品名:利布洛澤)的上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)正式受理并被授予優(yōu)先審評(píng)資格,用于需要定期輸注紅細(xì)胞(RBC)的成人β-地中海貧血患者。

“自2018年以來(lái),我們有幸見(jiàn)證‘中國(guó)新藥速度’被不斷刷新。我們由衷感謝中國(guó)政府對(duì)優(yōu)化藥品審評(píng)審批、加速臨床亟需藥物研發(fā)的創(chuàng)新政策支持。百時(shí)美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國(guó)區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示,“Luspatercept是百時(shí)美施貴寶中國(guó)首個(gè)向CDE提交境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評(píng)的血液病創(chuàng)新藥。我們相信該創(chuàng)新藥將填補(bǔ)中國(guó)地中海貧血藥物治療的空白,改變患者生命?!?/p>

終身輸血難以保障,地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類(lèi)由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病[1]。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血的罕見(jiàn)疾病?;颊吣壳耙蕾?lài)于終身輸血、祛鐵治療或造血干細(xì)胞移植來(lái)維持生命。

但現(xiàn)實(shí)中,中國(guó)重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定,且長(zhǎng)期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負(fù)荷、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重和潛在感染風(fēng)險(xiǎn),這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對(duì)于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。

全球首創(chuàng)作用機(jī)制,“手”護(hù)中國(guó)患者生命

Luspatercept的出現(xiàn)將有望打破中國(guó)β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首個(gè)的重組融合蛋白類(lèi)藥物,Luspatercept通過(guò)促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟,提高血紅蛋白水平。

它的全新機(jī)制將有望降低患者對(duì)輸血及祛鐵治療的依賴(lài),提高治療依從性,同時(shí)還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險(xiǎn),比如長(zhǎng)期鐵過(guò)載導(dǎo)致鐵元素沉積于心臟、肝臟等,繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等,甚至死亡。

根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評(píng)所基于的一項(xiàng)名為BELIEVE的全球III期臨床研究,經(jīng)Luspatercept治療后,有21.4%的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線(xiàn)相比降低超過(guò)33%[2],顯著優(yōu)于安慰劑組(4.5%),且患者鐵過(guò)載顯著降低,由此可能改善患者生活質(zhì)量[3]。

“此次Luspatercept被納入優(yōu)先審評(píng)也標(biāo)志著百時(shí)美施貴寶‘中國(guó)戰(zhàn)略2030’的順利推進(jìn)?!?b> 百時(shí)美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國(guó)區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示,“隨著‘中國(guó)戰(zhàn)略2030’于近期正式落地,我們致力于成為腫瘤、血液學(xué)、免疫學(xué)等核心治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。未來(lái)5年,我們將加速引進(jìn)近30個(gè)創(chuàng)新藥或適應(yīng)。它們多數(shù)具有潛力成為相關(guān)領(lǐng)域的首個(gè)(first-in-class)或最佳(best-in-class)產(chǎn)品。我們將以實(shí)際行動(dòng)‘引領(lǐng)科學(xué),改變患者生命’,助推‘健康中國(guó)2030’國(guó)家戰(zhàn)略的實(shí)施?!?/p>

關(guān)于Luspatercept

Luspatercept是一種全球首創(chuàng)的紅細(xì)胞成熟劑,用于調(diào)節(jié)晚期紅細(xì)胞成熟。新基公司在與百時(shí)美施貴寶整合前,曾與Acceleron聯(lián)合開(kāi)發(fā)Luspatercept。

目前,Luspatercept已在美國(guó)、加拿大和歐盟獲批用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞(RBC)的成人β-地中海貧血患者;并在美國(guó)和歐盟獲批治療骨髓增生異常綜合征(MDS)伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞或骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞和血小板增多相關(guān)貧血。

關(guān)于BELIEVE研究

BELEVE是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期臨床研究,比較了Luspatercept+最佳支持治療(BSC)與安慰劑+BSC對(duì)需要定期輸注紅細(xì)胞的成人β地中海貧血患者的療效。兩組患者的中位年齡均為30歲。336名患者被隨機(jī)分為兩組,一組接受1.0mg/kg的Luspatercept(224名患者),另一組接受安慰劑(112名患者),每21天皮下注射一次,持續(xù)48周。根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù)安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)的建議,在揭盲后允許交叉使用Luspatercept進(jìn)行治療。接受Luspatercept治療的患者將隨訪(fǎng)3年。這項(xiàng)研究在15個(gè)國(guó)家的65個(gè)臨床試驗(yàn)中心展開(kāi)。

關(guān)于β-地中海貧血

β-地中海貧血是全球范圍內(nèi)最常見(jiàn)的遺傳性血紅蛋白疾病之一,是由于β-珠蛋白的基因發(fā)生突變,導(dǎo)致紅細(xì)胞生成過(guò)程中這種蛋白的缺失或低水平合成。

我國(guó)整體人群的患病率為0.67%,而在南方高發(fā)地區(qū)(廣東,廣西,福建,湖南,云南,貴州,四川等),平均患病率約為2%。臨床根據(jù)病情的嚴(yán)重程度,β-地貧可分為輕型、中間型和重型。輕型者一般無(wú)癥狀或輕度貧血,因此容易被忽略或在家系調(diào)查時(shí)被篩查發(fā)現(xiàn)。重型者呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血,嚴(yán)重影響患者生存質(zhì)量甚至生命。

[1] 胡章雪等,β-地中海貧血與先天性軟骨發(fā)育不全診斷性基因芯片的構(gòu)建. 第三軍醫(yī)大學(xué)學(xué)報(bào),2008,30(3)

[2] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce Results of the Phase 3 BELIEVE Trial Evaluating Luspatercept in Adult Patients with Beta-Thalassemia at ASH 2018. Retrieved December 3, 2018, from https://ir.celgene.com/press-releases/press-release-details/2018/Celgene-Corporation-and-Acceleron-Pharma-Announce-Results-of-the-Phase-3-BELIEVE-Trial-Evaluating-Luspatercept-in-Adult-Patients-with-Beta-Thalassemia-at-ASH-2018/default.aspx

[3] Cappellini M D , Taher A T , Piga A , et al. Health-Related Quality of Life Outcomes for Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia Treated with Luspatercept in the Believe Trial[J]. Blood, 2020, 136(Supplement 1):8-9.

 

消息來(lái)源:百時(shí)美施貴寶
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號(hào)“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經(jīng)營(yíng)動(dòng)態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection