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NeuExcell和Spark達成研究合作,為亨廷頓舞蹈癥開發(fā)新型基因療法

NeuExcell
2021-09-07 13:32 17502
  • 該合作旨在利用 NeuExcell 的神經(jīng)再生基因治療平臺,為亨廷頓舞蹈癥患者開發(fā)有效且安全的治療方法。
  • Spark Therapeutic 擁有卓越的研發(fā)能力和專有的腺相關病毒 (AAV) 載體基因治療平臺,這將推動該計劃的發(fā)展并克服病毒載體用于基因治療的障礙和挑戰(zhàn)。
  • NeuExcell 將獲得高達約 1.9 億美元的預付款、許可費、研發(fā)和銷售里程碑付款以及產品特許權使用費。

上海2021年9月7日 /美通社/ -- NeuExcell Therapeutics 和羅氏集團子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一項基因治療合作協(xié)議,旨在為亨廷頓舞蹈癥(HD)患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。

根據(jù)協(xié)議條款,Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell專有的神經(jīng)再生基因治療平臺的使用權。NeuExcell 的研發(fā)團隊將與 Spark Therapeutics 密切合作以推進該計劃。根據(jù)期權許可,NeuExcell 將獲得高達約 1.9 億美元的預付款、許可費、研發(fā)和銷售里程碑付款以及產品特許權使用費。根據(jù)本協(xié)議,Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的 HD 計劃的全球獨家授權許可。

NeuExcell Therapeutics 首席執(zhí)行官 Ronald Lorijn 說:“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。他們擁有開發(fā)基因療法的專業(yè)知識和能力,這些療法可能有減緩、阻止或治愈神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力,并致力于提高 AAV 工程的行業(yè)標準,因而Spark是我們理想的合作伙伴來加速推動 HD 計劃?!?/span>

“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法,包括亨廷頓舞蹈病患者,來挑戰(zhàn)難以避免的遺傳疾病。我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨特的神經(jīng)再生基因治療平臺?!盨park Therapeutics 首席科學官 Federico Mingozzi 博士說。

NeuExcell Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學顧問陳功教授說:“既往普遍認為哺乳動物的成熟神經(jīng)元不能被替換,因此腦部疾病的治療方法往往側重于減緩疾病的進展。NeuExcell Therapeutics 可能已經(jīng)找到了再生神經(jīng)組織的新方法。我們的神經(jīng)再生基因治療平臺是基于轉錄因子介導的轉分化技術而構建。該平臺旨在將內源性膠質細胞原位直接轉分化為功能性的新神經(jīng)元。這些膠質細胞圍繞著神經(jīng)元,并且在神經(jīng)元受傷或死亡后通常會產生應激反應。雖然神經(jīng)元不能分裂自我再生,但膠質細胞在損傷部位可以分裂再生,因此是產生新神經(jīng)元的可持續(xù)來源,并且能夠產生大量的新神經(jīng)元,從而達到有臨床意義的治療效果。NeuExcell 正在開發(fā)基于腺相關病毒 (AAV) 的神經(jīng)再生基因療法,能夠在神經(jīng)變性部位原位再生功能性新神經(jīng)元?!?/p>

“為了打破遺傳疾病給患者和家庭所造成的障礙,Spark需要與志同道合的伙伴合作,將創(chuàng)新技術與我們先進的專有 AAV 載體平臺相結合”,Spark Therapeutics 的首席商務官Joseph La Barge說,“利用我們在基因治療開發(fā)方面的專業(yè)知識和 NeuExcell 的神經(jīng)再生基因治療平臺和能力,我們可以共同努力,為亨廷頓病患者提供有潛力的新型基因療法?!?/p>

Spark Therapeutic 針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)的先進專有 AAV 載體平臺對 HD 研發(fā)計劃有顯著的優(yōu)勢。多年來,Spark Therapeutics 一直處于基因治療研究的前沿,在該領域擁有廣泛的知識和能力,可用于推動 HD 計劃的發(fā)展。

消息來源:NeuExcell
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