上海2021年11月15日 /美通社/ -- 北京時(shí)間2021年11月15日,君實(shí)生物(1877.HK,688180.SH)宣布,由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療食管癌(EC)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan-drug Designation)。這是特瑞普利單抗獲得的第四個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定,此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及軟組織肉瘤已分別獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
孤兒藥(Orphan-drug)又稱為罕見病藥,指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)地區(qū)針對(duì)少于20萬患者的罕見病的藥物和生物制劑。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定,有助于特瑞普利單抗在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持,包括但不限于(1)臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免;(2)免除新藥申請(qǐng)費(fèi);(3)上市后享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)且不受專利的影響。本次認(rèn)定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入,加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度。
食管癌是最常見的消化道惡性腫瘤之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)2020年,食管癌是全球第七大常見惡性腫瘤和第六大癌癥死亡原因[1]。其中,中國(guó)食管癌新發(fā)病例數(shù)高達(dá)32萬,約占全球的50%,而死亡病例數(shù)也高達(dá)30萬,約占全球的56%[2][3]。根據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)統(tǒng)計(jì),2021年美國(guó)預(yù)計(jì)約有食管癌新發(fā)病例19,000例及死亡病例15,000例[4]。晚期食管癌患者的預(yù)后較差,以鉑類為基礎(chǔ)的一線化療方案,5年總生存率仍小于20%[5]。
目前,君實(shí)生物針對(duì)食管癌開展了2項(xiàng)特瑞普利單抗的III期注冊(cè)臨床研究。其中,JUPITER-06研究(NCT03829969)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期研究,旨在比較特瑞普利單抗聯(lián)合紫杉醇/順鉑(TP化療)與安慰劑聯(lián)合TP化療在晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌一線治療中的有效性和安全性。2021年9月,JUPITER-06研究在2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)首次公布結(jié)果(相關(guān)閱讀)。該研究達(dá)到了復(fù)合主要終點(diǎn),與單純化療相比,接受特瑞普利單抗聯(lián)合化療治療的患者在無進(jìn)展生存期(PFS)和總生存期(OS)方面均獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的顯著改善?;贘UPITER-06研究,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已于2021年7月受理了特瑞普利單抗聯(lián)合含鉑化療一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)(相關(guān)閱讀)。君實(shí)生物也計(jì)劃與海外合作伙伴Coherus于2022年向美國(guó)FDA提交特瑞普利單抗聯(lián)合含鉑化療一線治療晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌適應(yīng)癥的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)。
此外,一項(xiàng)圍手術(shù)期特瑞普利單抗聯(lián)合新輔助化療治療可切除局部晚期胸段食管鱗癌的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心的III期臨床研究(NCT04848753)正在開展中。
關(guān)于特瑞普利單抗注射液(拓益®)
特瑞普利單抗注射液(拓益®)作為我國(guó)批準(zhǔn)上市的首個(gè)國(guó)產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物,獲得國(guó)家科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目支持。本品獲批的第一個(gè)適應(yīng)癥為用于既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的治療。2020年12月,特瑞普利單抗成功通過國(guó)家醫(yī)保談判,被納入新版目錄。2021年2月,特瑞普利單抗獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn),用于既往接受過二線及以上系統(tǒng)治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的治療。2021年4月,特瑞普利單抗獲得NMPA批準(zhǔn),用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的治療。此外,特瑞普利單抗還獲得了《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)黑色素瘤診療指南》、《CSCO頭頸部腫瘤診療指南》、《CSCO鼻咽癌診療指南》、《CSCO尿路上皮癌診療指南》及《CSCO免疫檢查點(diǎn)抑制劑臨床應(yīng)用指南》推薦。
2021年2月,特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑和吉西他濱用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得NMPA受理。2021年3月,特瑞普利單抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一線治療被國(guó)家藥監(jiān)局納入突破性治療藥物程序。2021年7月,特瑞普利單抗聯(lián)合含鉑化療一線治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲得NMPA受理。在國(guó)際化布局方面,特瑞普利單抗在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的首個(gè)上市申請(qǐng)(BLA)已獲受理并被授予優(yōu)先審評(píng),特瑞普利單抗也是首個(gè)向FDA提交BLA的國(guó)產(chǎn)抗PD-1單抗。目前,特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌領(lǐng)域獲得FDA授予2項(xiàng)突破性療法認(rèn)定、1項(xiàng)快速通道認(rèn)定、1項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定和4項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。
特瑞普利單抗自2016年初開始臨床研發(fā),至今已在全球開展了覆蓋超過15個(gè)適應(yīng)癥的30多項(xiàng)臨床研究,積極探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、膽管癌、乳腺癌、腎癌等適應(yīng)癥的療效和安全性,與國(guó)內(nèi)外領(lǐng)先創(chuàng)新藥企的聯(lián)合療法合作也在進(jìn)行當(dāng)中,期待讓更多中國(guó)以及其它國(guó)家的患者獲得國(guó)際先進(jìn)水平的腫瘤免疫治療。
關(guān)于君實(shí)生物
君實(shí)生物(688180.SH,1877.HK)成立于2012年12月,是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng),致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司。公司具有由45項(xiàng)在研產(chǎn)品組成的豐富的研發(fā)管線,覆蓋五大治療領(lǐng)域,包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病、神經(jīng)系統(tǒng)類疾病以及感染性疾病。
憑借蛋白質(zhì)工程核心平臺(tái)技術(shù),君實(shí)生物身處國(guó)際大分子藥物研發(fā)前沿,獲得了首個(gè)國(guó)產(chǎn)抗PD-1單克隆抗體NMPA上市批準(zhǔn)、國(guó)產(chǎn)抗PCSK9單克隆抗體NMPA臨床申請(qǐng)批準(zhǔn)、全球首個(gè)治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA的臨床申請(qǐng)批準(zhǔn),在中美兩地進(jìn)行I期臨床研究。2020年,君實(shí)生物還與國(guó)內(nèi)科研機(jī)構(gòu)攜手抗疫,共同開發(fā)的JS016已作為國(guó)內(nèi)首個(gè)抗新冠病毒單克隆中和抗體進(jìn)入臨床試驗(yàn),目前已在全球15個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得緊急使用授權(quán),用本土創(chuàng)新為中國(guó)和世界疾病預(yù)防控制貢獻(xiàn)力量。目前君實(shí)生物在全球擁有兩千五百多名員工,分布在美國(guó)舊金山和馬里蘭,中國(guó)上海、蘇州、北京和廣州。
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