國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果發(fā)布暨耐立克?全球首發(fā)上市會(huì)召開

中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2021年12月19日 /美通社/ -- 昨日，由中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)主辦、亞盛醫(yī)藥（6855.HK）承辦的國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)成果發(fā)布暨奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）全球首發(fā)上市會(huì)在北京、蘇州兩地同步召開。中國(guó)科學(xué)院院士陳凱先、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖，與北京大學(xué)血液病研究所黃曉軍教授、江倩教授，上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授，哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授，四川大學(xué)華西醫(yī)院牛挺教授等眾多血液腫瘤領(lǐng)域頂尖專家學(xué)者齊聚一堂，在現(xiàn)場(chǎng)和線上共同見證耐立克^®的全球首發(fā)上市儀式。

11月25日，耐立克^®獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準(zhǔn)，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克^®是中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，是亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持。

中國(guó)科學(xué)院院士、重大新藥創(chuàng)制國(guó)家重大科技專項(xiàng)技術(shù)副總師陳凱先院士表示：“耐立克^®是中國(guó)第一個(gè)、也是唯一一個(gè)第三代BCR-ABL抑制劑，有效地解決了中國(guó)耐藥慢粒白血病患者無(wú)藥可醫(yī)這一重大社會(huì)問(wèn)題，填補(bǔ)了臨床急需產(chǎn)品的國(guó)內(nèi)空白。作為國(guó)家重大專項(xiàng)支持的新藥，耐立克^®代表了我國(guó)原創(chuàng)新藥的實(shí)力，是重大專項(xiàng)實(shí)施的亮點(diǎn)和驕傲；而耐立克^®的上市充分彰顯了中國(guó)本土醫(yī)藥的創(chuàng)新水平，將激勵(lì)更多醫(yī)藥企業(yè)投身創(chuàng)新藥研發(fā)，不斷提升中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新能力，助力‘健康中國(guó)2030’目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。”

中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖表示：“耐立克^®的上市是亞盛醫(yī)藥商業(yè)化的重大突破，更是在推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展方面取得的重要成就。亞盛醫(yī)藥多年來(lái)在研發(fā)方面扎實(shí)努力、刻苦攻關(guān)，近年來(lái)在創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)化、國(guó)際化方面取得長(zhǎng)足進(jìn)步，與我會(huì)發(fā)展方向高度一致，是我會(huì)的核心會(huì)員之一。希望在未來(lái)，像亞盛醫(yī)藥這樣的中國(guó)本土醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)能越來(lái)越多，助力中國(guó)從醫(yī)藥大國(guó)走向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)，為中國(guó)乃至世界人民的健康貢獻(xiàn)力量?！?/p>

中國(guó)首個(gè)第三代TKI上市——填補(bǔ)治療空白、打破無(wú)藥可醫(yī)

CML是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的問(wèn)世，CML的治療方式得以革新。如今，CML已由曾經(jīng)的不治之癥轉(zhuǎn)變?yōu)橄窀哐獕骸⑻悄虿∫粯拥摹疤厥饴　?。盡管如此，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)，仍有部分患者因耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)展甚至死亡。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的耐藥CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。在耐立克^®獲批上市前，中國(guó)攜T315I突變耐藥CML患者長(zhǎng)期面臨著無(wú)藥可醫(yī)的窘境。

耐立克^®中國(guó)臨床試驗(yàn)主要研究者、北京大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授在致辭中表示：“過(guò)往臨床研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)不斷向我們顯示，耐立克^®在耐藥慢性髓細(xì)胞白血病這個(gè)尚未滿足的臨床需求領(lǐng)域潛力巨大，極有希望成為該領(lǐng)域治療的‘Best-in-Class’藥物。我很高興能見證耐立克^®成功上市，因?yàn)檫@意味著中國(guó)CML治療原有的耐藥困境被打破，迎來(lái)了全新的里程碑藥物，對(duì)臨床醫(yī)生和患者的意義巨大?！?/p>

本次上市會(huì)上，耐立克^®中國(guó)臨床試驗(yàn)主要研究者、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授對(duì)耐立克^®關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行了介紹和解讀。她表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現(xiàn)T315I突變，所有的一代或二代TKI對(duì)這些患者都無(wú)效，耐藥問(wèn)題長(zhǎng)期困擾著患者的治療。作為中國(guó)首個(gè)第三代BCR-ABL抑制劑，耐立克®的上市打破了國(guó)內(nèi)攜T315I耐藥CML患者此前無(wú)藥可醫(yī)的困境，我們期待該藥物能造福更多患者。”

開啟CML精準(zhǔn)化治療全新篇章——呼吁規(guī)范診療，把握最佳治療時(shí)機(jī)

國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南均建議CML患者在經(jīng)過(guò)一代/二代TKI治療后警告或疾病進(jìn)展時(shí)應(yīng)進(jìn)行突變檢測(cè)^[1][2][3]。然而，目前臨床上很多患者是在出現(xiàn)耐藥后以“試藥”形式等待標(biāo)準(zhǔn)療法試錯(cuò)。很多患者未及時(shí)進(jìn)行隨訪檢查，或延遲突變檢測(cè)，導(dǎo)致發(fā)現(xiàn)T315I突變時(shí)已錯(cuò)過(guò)最佳治療時(shí)機(jī)。

在本次上市會(huì)上，眾多國(guó)內(nèi)知名血液科醫(yī)生就CML患者的科學(xué)管理展開了討論，并分享了各自的經(jīng)驗(yàn)和見解。專家們呼吁，無(wú)論是幾線耐藥，CML患者都應(yīng)該盡早進(jìn)行BCL-ABL突變檢測(cè)，以免錯(cuò)失最佳治療時(shí)機(jī)。

作為中國(guó)CML領(lǐng)域第一個(gè)根據(jù)基因突變狀態(tài)選擇治療的獲批藥物，耐立克^®的上市開啟了CML精準(zhǔn)化治療的全新篇章。

商業(yè)化新征程啟航——通力合作，全面布局，推動(dòng)創(chuàng)新藥加速可及的“亞盛決心”

作為亞盛醫(yī)藥的首個(gè)獲批上市的產(chǎn)品，耐立克^®對(duì)亞盛醫(yī)藥具有重大的里程碑意義。面對(duì)從研發(fā)型企業(yè)到有產(chǎn)品商業(yè)化的公司的轉(zhuǎn)型升級(jí)挑戰(zhàn)，亞盛醫(yī)藥早已開始布局。

今年7月，亞盛醫(yī)藥與信達(dá)生物達(dá)成全方位戰(zhàn)略合作，該合作包括耐立克^®在中國(guó)市場(chǎng)的共同開發(fā)與共同推廣；9月，亞盛醫(yī)藥與康圣環(huán)球簽署戰(zhàn)略合作備忘錄，致力共同推動(dòng)血液腫瘤精準(zhǔn)診療；11月，亞盛醫(yī)藥與國(guó)藥控股簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，旨在推進(jìn)耐立克^®商業(yè)化進(jìn)程。此外，亞盛醫(yī)藥已與多家創(chuàng)新支付服務(wù)公司簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，希望借助創(chuàng)新支付模式，增加產(chǎn)品的可負(fù)擔(dān)性。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官，順健醫(yī)藥總裁兼首席執(zhí)行官翟一帆博士表示：“在耐立克^®的研發(fā)過(guò)程中，我們始終堅(jiān)持國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，技術(shù)在全球領(lǐng)先，是全球范圍內(nèi)第二個(gè)進(jìn)入美國(guó)臨床的第三代BCR-ABL抑制劑，也是為數(shù)不多自立項(xiàng)開始就執(zhí)行全球研發(fā)策略的中國(guó)本土原創(chuàng)新藥。基于耐立克^®優(yōu)異的臨床有效性及安全性，其先后獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定和快速審評(píng)資格認(rèn)定；此外，自2018年起連續(xù)4年入選全球知名血液病年會(huì)美國(guó)ASH年會(huì)的口頭報(bào)告，并獲2019年度ASH最佳研究提名獎(jiǎng)，要知道這在國(guó)內(nèi)是非常少見的，這一切充分顯示了國(guó)際血液學(xué)界對(duì)耐立克的高度認(rèn)可。希望在不遠(yuǎn)的將來(lái)，耐立克^®這一中國(guó)原創(chuàng)、全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥能惠及更多的全球患者?！?/p>

亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示：“亞盛醫(yī)藥首款獲批上市的核心產(chǎn)品耐立克^®是填補(bǔ)國(guó)內(nèi)空白、臨床上不可或缺的急需產(chǎn)品，有效地解決了中國(guó)攜T315I突變的耐藥慢粒白血病患者無(wú)藥可醫(yī)的這一重大社會(huì)需求問(wèn)題，讓電影“我不是藥神”里的社會(huì)之痛不再發(fā)生。雖然說(shuō)近兩年批準(zhǔn)上市的國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥批準(zhǔn)上市逐年增加，但是真正做到國(guó)內(nèi)第一和唯一的，可填補(bǔ)臨床空白、不可或缺的創(chuàng)新藥還是很少的。未來(lái)，我們將繼續(xù)堅(jiān)守‘解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命，帶來(lái)更多滿足臨床急需的原創(chuàng)新藥。希望在不遠(yuǎn)的將來(lái)，耐立克^®這一中國(guó)原創(chuàng)、全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥能惠及更多的患者。”

亞盛醫(yī)藥首席商務(wù)運(yùn)營(yíng)官祝剛先生表示：“我們正在積極推進(jìn)耐立克^®在全國(guó)的落地，目前全國(guó)各地的首批處方已經(jīng)陸續(xù)開出。我們也將在商業(yè)化合作方面持續(xù)發(fā)力，期待與更多合作伙伴攜手商業(yè)創(chuàng)新，打開多維度合作的大門，共同推進(jìn)耐立克^®獲批上市后的商業(yè)化進(jìn)程，讓全國(guó)更廣泛地區(qū)的患者都能用得上創(chuàng)新藥物。”

關(guān)于慢性髓細(xì)胞白血病

慢性髓細(xì)胞白血?。–hronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細(xì)胞白血病，或者慢性髓細(xì)胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%^[4][5]。中國(guó)CML患者發(fā)病較西方更為年輕化，流行病學(xué)調(diào)查顯示，中國(guó)慢粒的中位發(fā)病年齡為45~50歲，西方國(guó)家慢粒的中位發(fā)病年齡為67歲^[6]。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對(duì)CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過(guò)去一直是CML患者群體長(zhǎng)期生存的阻礙。

關(guān)于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持。

2020年10月，耐立克^®被NMPA新藥審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定和審評(píng)快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認(rèn)定；此外，該品種的臨床試驗(yàn)進(jìn)展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會(huì)“最佳研究”的提名。

2021年7月，亞盛醫(yī)藥與信達(dá)生物制藥集團(tuán)（1801.HK）達(dá)成在中國(guó)市場(chǎng)就耐立克^®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。

*注：耐立克^®為亞盛醫(yī)藥的注冊(cè)商標(biāo)

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓細(xì)胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種，并已在中國(guó)獲批，是公司的首個(gè)上市品種。該品種還獲得了美國(guó)FDA審評(píng)快速通道、孤兒藥資格認(rèn)定、以及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA和1項(xiàng)歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。公司先后承擔(dān)多項(xiàng)國(guó)家科技重大專項(xiàng)，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)5項(xiàng)，包括1項(xiàng)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項(xiàng)“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔(dān)“重大傳染病防治”專項(xiàng)1項(xiàng)。

憑借強(qiáng)大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進(jìn)行知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)達(dá)成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)際化人才團(tuán)隊(duì)，同時(shí)，公司正在高標(biāo)準(zhǔn)打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷團(tuán)隊(duì)。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

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