 |
德國海德堡和馬薩諸塞州劍橋2022年8月9日 /美通社/ -- Novaliq是一家生物制藥公司，專注于基于獨(dú)特的EyeSol®無水技術(shù)的一流眼科療法。該公司今天宣布向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了"新藥申請(qǐng)"（NDA），尋求CyclASol®（環(huán)孢素滴眼液）的批準(zhǔn)。CyclASol®是一種針對(duì)干眼?。―ED）體征和癥狀提出的新療法。
在兩項(xiàng)關(guān)鍵研究中，CyclASol®在適應(yīng)癥中顯示出快速起效的治療效果、對(duì)眼表損傷有臨床意義的改善和出色的耐受性。為期12個(gè)月的長期研究結(jié)果證實(shí)，大部分體征和癥狀終點(diǎn)的效果得到維持，甚至得到改善。
Novaliq首席執(zhí)行官Christian Roesky博士表示："這是利用EyeSol®作為藥物載體的新型無水局部藥物治療產(chǎn)品類別的首次提交。CyclASol®是一種首創(chuàng)的藥物治療，旨在為干眼病患者及其眼科護(hù)理專業(yè)人員擴(kuò)大治療的成功。如果獲得FDA批準(zhǔn)，CyclASol®可通過其眼表愈合效果和高舒適度給藥，解決DED中未被滿足的重要醫(yī)療需求。"
干眼癥是最常見的眼表疾病之一，大約有1800萬美國人被診斷患有DED。1,2炎癥和免疫過程在該疾病的病理學(xué)中起關(guān)鍵作用。
DED繼發(fā)的眼表受損也可能會(huì)影響角膜屈光手術(shù)和超聲屈光手術(shù)前的屈光測(cè)量，并對(duì)這些手術(shù)后的預(yù)期視覺結(jié)果產(chǎn)生不利影響。3,4 DED繼發(fā)的角膜表面受損對(duì)視覺功能的影響是該疾病被低估的一個(gè)方面。多個(gè)指南建議在眼科手術(shù)之前對(duì)角膜表面受損進(jìn)行治療。對(duì)耐受性更好、治療效果起效早的藥物仍有很大未被滿足的需求，這些藥物的使用和處方令人信服。5,6
"我們很榮幸看到另一款產(chǎn)品迅速進(jìn)入市場(chǎng)，這標(biāo)志著Novaliq增長軌跡中又一個(gè)重要的轉(zhuǎn)折點(diǎn)和里程碑。" dievini董事會(huì)成員兼董事總經(jīng)理Mathias Hothum表示， "我們目前正在評(píng)估商業(yè)化戰(zhàn)略，包括與利益方的對(duì)話。"
關(guān)于CyclASol®
CyclASol®是一種首創(chuàng)的環(huán)孢素（一種有效的抗炎和選擇性免疫調(diào)節(jié)藥物）局部療法。環(huán)孢素雖然不溶于水，但可溶于EyeSol®賦形劑全氟丁基戊烷，對(duì)靶向組織實(shí)現(xiàn)更好生物利用度和療效。 該產(chǎn)品不含油，沒有表面活性劑。由于新型載體，它不含防腐劑。這為患者提供了更多的臨床益處，例如提高的耐受性和減少的視覺干擾。
NDA得到了來自2期劑量發(fā)現(xiàn)研究、2b/3期ESSENCE-1研究、3期ESSENCE-2研究及開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中1000多名DED患者安全性和療效結(jié)果的支持。7,8
在兩項(xiàng)獨(dú)立的充足且控制良好的多中心研究（ESSENCE-1和ESSENCE-2）中，CyclASol®證明了在適應(yīng)癥中具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改進(jìn)。
在眼表的效果包括總角膜熒光素染色（tCFS）評(píng)分有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的減少，在第15天和第29天的兩項(xiàng)研究中都對(duì)CyclASol®有利。高達(dá)71.6%的患者在4周內(nèi)出現(xiàn)緩解，總角膜染色有臨床意義的改善（≥ 3級(jí)）。在兩項(xiàng)研究中，與接受載體治療的患者相比，緩解者的這個(gè)比例明顯更高。與第29天無緩解者相比，緩解者在各種癥狀方面也表現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。ASCRS指南將角膜染色視為DED最重要的一個(gè)臨床體征，因?yàn)樗砻魃掀p傷和視力障礙的程度，如果治療不足，DED可能會(huì)變成慢性病，更難以治療。3
對(duì)眼淚產(chǎn)生的效果：在這兩項(xiàng)研究中，與治療結(jié)束時(shí)的載體相比，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的更高比例（p<0.05）的患者在第85天和第29天的Schirmer眼淚測(cè)試分?jǐn)?shù)離基線分別增加了10 mm以上。在兩項(xiàng)獨(dú)立研究中滿足這一終點(diǎn)本身就具有臨床意義，并被認(rèn)為證明了治療DED體征和癥狀的療效。
頭對(duì)頭數(shù)據(jù)與2期研究的Restasis?對(duì)比表明，CyclASol®在眼表有更強(qiáng)、更快的治療效果。8
效果維持CYS-005長期研究的結(jié)果證實(shí)，CyclASol®的效果在52周的治療期內(nèi)得到了維持，甚至在大多數(shù)終點(diǎn)都有改善。
安全性和耐受性：CyclASol®的耐受性在兩項(xiàng)研究中均由高滴眼液舒適度患者評(píng)分顯示。觀察到的最常見不良反應(yīng)是滴注部位反應(yīng)，8.1%的患者在匯總研究中報(bào)告了這種反應(yīng)。除了一例外，全部均為輕度。在超過2%（2.7%）的患者中報(bào)告的另一唯一不良反應(yīng)是視力下降。
