中國南京、上海和美國圣荷西2023年2月13日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司宣布，美國食藥監(jiān)局(FDA)授予公司細胞治療產(chǎn)品CT103A再生醫(yī)學(xué)先進療法(RMAT)資格和快速通道(FT)資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。
關(guān)于CT103A
CT103A是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性。馴鹿生物和信達生物正在合作研發(fā)CT103A針對RRMM在中國的臨床應(yīng)用。
關(guān)于再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）
再生醫(yī)學(xué)先進療法是美國在2016年12月"21世紀(jì)醫(yī)療法案"中的重要醫(yī)療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準(zhǔn)再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，如細胞和基因療法、組織工程產(chǎn)品和組合產(chǎn)品。要獲得在研藥物的 RMAT資格，必須有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明該藥物在治療、延遲、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病方面具有積極結(jié)果，有潛力解決美國未被滿足的臨床需求。
關(guān)于快速通道（FT）
快速通道允許企業(yè)和監(jiān)管機構(gòu)之間密切互動。這些互動為企業(yè)提供了縮短用于證明藥物安全性和有效性所需臨床試驗周期的可能，并確保企業(yè)能夠及時完整地準(zhǔn)備所有必要的數(shù)據(jù)和文件，以滿足監(jiān)管審批的要求。對于獲得快速通道資格的藥物，可以分階段滾動提交上市申請資料，而不用等到所有數(shù)據(jù)資料都完備時再提交上市申請，可以讓監(jiān)管機構(gòu)提前動態(tài)審評上市資料。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊申報、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術(shù)平臺、生產(chǎn)技術(shù)平臺、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺在內(nèi)的多個技術(shù)平臺。
公司現(xiàn)有10個在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進展最為迅速的候選產(chǎn)品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理并納入優(yōu)先審評資格，并已獲得美國FDA批準(zhǔn)注冊臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品曾先后被NMPA納入"突破性治療藥物"品種及被FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應(yīng)癥-抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準(zhǔn)；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽性的復(fù)發(fā)/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治急性B淋巴細胞白血?。˙-ALL），并已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認定。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈和可負擔(dān)的創(chuàng)新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。
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