創(chuàng)新藥穩(wěn)可達(dá)（蘆曲泊帕片）上市申請正式獲批

上海2023年6月29日 /美通社/ -- 2023年6月27日，億騰醫(yī)藥旗下穩(wěn)可達(dá)^®(5.1類)新藥上市申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為適用于計劃接受手術(shù)（含診斷性操作）的慢性肝病（Chronic Liver Disease, CLD）伴血小板減少癥的成人患者。

目前慢性肝病伴血小板減少癥患者治療選擇十分有限，價格高昂且可及性差，存在巨大臨床需求?！恫《拘愿窝捉】倒芾韺＜夜沧R（2021年）》顯示，我國僅慢性乙肝（HBV）感染者約有7,000萬例和丙肝(HCV)感染者1,000萬例。雖然中國實施了以預(yù)防接種為主、防治結(jié)合的綜合預(yù)防控制策略，病毒性肝炎的上升趨勢已得到了有效的遏制，但是病毒性肝炎患者數(shù)量仍然較多，慢性肝病的防治給國家和個人都帶來了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。這不僅需要國家層面的投入，也需要社會力量的支持。

現(xiàn)有的可行的治療方法均有一定的限制或局限性，臨床期待慢性肝病相關(guān)血小板減少癥患者的最佳的治療方案，臨床急需增加療效更好和更多的治療選擇來滿足現(xiàn)有的臨床選擇。

穩(wěn)可達(dá)^®是最新一代口服小分子血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過作用于人血小板生成素（TPO）受體的跨膜結(jié)構(gòu)域，與內(nèi)源性TPO相同的方式激活信號轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑，促進(jìn)血小板的生成。穩(wěn)可達(dá)^®安全性好，無需注射和劑量滴定，使用便捷，且療效穩(wěn)定，不受藥物相互作用影響，不受食物狀態(tài)影響，為患者提供了一種更優(yōu)的醫(yī)療選擇，或?qū)槁愿尾“檠“鍦p少癥領(lǐng)域帶來治療變革。

蘆曲泊帕主要經(jīng)CYP4代謝，更少發(fā)生藥物相互作用，安全性更高。藥物相互作用研究表明：蘆曲泊帕抑制CYP酶（CYP1A2、CYP2A6、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6以及CYP3A4/5）的可能性很低，且對CYP1A2、CYP2C9或CYP3A4不具有誘導(dǎo)作用。環(huán)孢素（P-gp和BCRP抑制劑）或含多價陽離子的抗酸劑（碳酸鈣），以及咪達(dá)唑侖（CYP3A底物）聯(lián)合用藥時，也未觀察到蘆曲泊帕暴露量發(fā)生具有臨床意義的變化。

食物影響研究結(jié)果顯示蘆曲泊帕的藥物暴露不受食物影響，故隨餐或不隨餐均可。蘆曲泊帕的用量用法不需要根據(jù)患者用藥前的血小板水平調(diào)整給藥劑量。并且根據(jù)PLUS-1和PLUS-2臨床數(shù)據(jù)顯示，蘆曲泊帕在日本患者群體中的療效相比于歐美患者人群更佳。治療7天后患者的血小板輸血回避率79.2%及64.8%。蘆曲泊帕在慢性肝病患者人群中治療的第4天左右，可觀察到血小板計數(shù)增加，第12.0至14.0天達(dá)到最大血小板計數(shù)的中位時間?；趤喼奕舜x特征研發(fā)的蘆曲泊帕，在中國患者人群中的療效更可期。其國外上市后真實世界研究顯示血小板回避率可達(dá)94%，遠(yuǎn)高于其他同類別口服TPO受體激動劑臨床試驗數(shù)據(jù)。

億騰醫(yī)藥臨床研發(fā)副總裁許倩表示，"穩(wěn)可達(dá)^®是一個月內(nèi)億騰獲得上市許可的第二款重磅創(chuàng)新藥。一個月有兩款產(chǎn)品先后獲批，這對于我們來說意義非凡。血小板減少癥作為當(dāng)下臨床手術(shù)及治療中的痛點(diǎn)之一，嚴(yán)重時會危及患者生命。穩(wěn)可達(dá)^®是一款具有"高效應(yīng)答、安全便捷"特性的TPO-RA藥物，是新一代升板優(yōu)選，能為嚴(yán)重的血小板減少癥并需要侵入性手術(shù)的患者提供一種耐受良好且有效的治療選擇。我們很高興能把它也帶到中國市場，希望在未來可以為臨床專家提供更多治療手段，讓更多中國患者從中獲益。" 

穩(wěn)可達(dá)^®于2015年9月在日本、2018年8月在美國、2019年2月在歐洲獲得上市許可。2019年，億騰醫(yī)藥與日本鹽野義制藥達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得穩(wěn)可達(dá)^®這款創(chuàng)新的血小板生成素受體激動劑（日本品牌：MULPLETA^®）在中國大陸及港澳地區(qū)產(chǎn)品開發(fā)及商業(yè)化權(quán)利。

此次獲批上市主要基于一項億騰在中國開展的III期臨床研究，數(shù)據(jù)結(jié)果顯示與既往海外開展的III期研究（PLUS 1和PLUS 2研究）有效性和安全性結(jié)果一致。中國III期研究的主要療效終點(diǎn)和關(guān)鍵的次要終點(diǎn)均與穩(wěn)可達(dá)^®在日本和全球開展的兩項注冊III期研究結(jié)果相似，且安全性方面較既往研究無新的非預(yù)期AE發(fā)生。

關(guān)于億騰醫(yī)藥：
億騰醫(yī)藥始終堅持以鏈接全球生命科技，助力人類健康生活為使命。經(jīng)過二十多年的深耕，已具備創(chuàng)新藥物臨床研發(fā)能力、高端生產(chǎn)制造能力和健全的商業(yè)運(yùn)營網(wǎng)絡(luò)，成長為一家 "放眼全球、服務(wù)中國"的全產(chǎn)業(yè)鏈綜合醫(yī)藥企業(yè)。億騰緊緊圍繞《健康中國2030規(guī)劃綱要》制定發(fā)展戰(zhàn)略，核心治療領(lǐng)域涵蓋抗感染、心血管、呼吸、血液等在中國患者基數(shù)大、診斷率及治療率有待提高的藍(lán)海，持續(xù)探索能滿足中國潛在醫(yī)療需求的優(yōu)質(zhì)藥品。

關(guān)于"慢性肝病"（CLD） 

慢性肝病，特別是病毒性肝炎是中國的重要公共衛(wèi)生問題。根據(jù)中國疾病預(yù)防控制局發(fā)布的數(shù)據(jù)，2021年乙類法定傳染病中病毒性肝炎發(fā)病人數(shù)位列第一（1,226,165人），年新增肝炎患者人數(shù)高達(dá)123.6萬，發(fā)病率位列第一，約86.9人/10萬 ^[1]。慢性肝?。–LD）主要指以肝細(xì)胞壞死和肝再生減緩為病理表現(xiàn)的肝臟疾病的總稱。血小板減少癥是CLD患者常見的并發(fā)癥，據(jù)報告，有高達(dá)78%的失代償性肝硬化患者伴有不同程度的血小板減少，其中14%左右的患者合并重度血小板減少癥^[2，3]。

關(guān)于"血小板減少癥" (TCP) 

血小板減少的程度與肝病的嚴(yán)重程度相關(guān)，肝病越重、血小板減少的程度也越嚴(yán)重。血小板減少癥會增加臨床顯著出血風(fēng)險，例如腦或其他內(nèi)出血，以及瘀點(diǎn)、紫癜和粘膜出血。目前，我國患有慢性肝病需要擇期手術(shù)的約有46萬人^[4]。此外，血小板減少癥不僅是指血液中的循環(huán)血小板數(shù)低于正常數(shù)量的病癥，還包含了血小板無法發(fā)揮正常功能的疾病，主要有特發(fā)性血小板減少紫癜癥（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板減少癥（CLD）、治療腫瘤化療引起的血小板減少癥（CIT）、血栓性血小板減少紫癜癥、后天血小板功能缺乏癥等。

關(guān)于"穩(wěn)可達(dá)^®"

穩(wěn)可達(dá)^®是一種口服活性的人血小板生成素受體小分子激動劑（TPO-RA），可觸發(fā)內(nèi)源性血小板的產(chǎn)生，已在美國、歐盟及日本上市，是讓患者穩(wěn)定獲益的新一代TPO-RA升板優(yōu)選。穩(wěn)可達(dá)^®具備"快速應(yīng)答、安全便捷"特性，能為嚴(yán)重的血小板減少癥并需要侵入性手術(shù)的患者提供一種耐受良好且更優(yōu)療效的治療選擇。