有望全球首個
中山2023年10月27日 /美通社/ -- 近日,由廣東瑞順生物技術(shù)有限公司(以下簡稱"瑞順生物")在研免疫細胞產(chǎn)品RJMty19注射液用于治療復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)的新藥注冊臨床研究申請獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)正式受理(受理號:CXSL2300725)。
RJMty19注射液的主要活性成分為CD19-CAR-DNT細胞, 是由瑞順生物基于人源化CD19-CAR結(jié)構(gòu)域全球?qū)@_發(fā)的一款具有全球創(chuàng)新性的現(xiàn)貨通用型雙陰性T細胞 (DNT)細胞治療產(chǎn)品。
靶向CD19的CAR-T(嵌合抗原受體T細胞)細胞是當前最熱門的一種治療B細胞淋巴瘤的免疫細胞療法。在過去6年間,全球共有9款CAR-T細胞產(chǎn)品上市獲批治療血液腫瘤,其中有6款靶向CD19。
但當前在市場上的CAR-T細胞產(chǎn)品必須1對1制備,即一個患者一個CAR-T細胞產(chǎn)品, 無法通用,因而導致目前的CAR-T細胞療法價格昂貴,高達100多萬人民幣,多數(shù)患者用不起,而CAR-DNT細胞在這方面則具有天然優(yōu)勢。
DNT細胞是一種天然存在于人外周血的T細胞亞群,占T細胞總數(shù)1-10%。 大量研究結(jié)果顯示,異體DNT細胞不會引發(fā)移植物抗宿主病和宿主抗移植物反應,所以從健康供體外周血提取并在體外大批量擴增的DNT細胞可用于所有患者,具備通用性。
早在2020年,中國科學技術(shù)大學附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科朱小玉教授團隊在全球就首次完成了研究者發(fā)起的臨床研究,探索利用從健康捐贈者外周血提取并在體外擴增獲得的DNT細胞治療在移植后復發(fā)的急性髓系白血?。ˋML)患者的安全性和有效性。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)給與患者多次回輸DNT細胞后的安全性良好,臨床上沒有發(fā)現(xiàn)移植物抗宿主病等其它嚴重不良反應。
今年8月,由浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院血液科錢文斌教授發(fā)起的全球首個研究者發(fā)起的RJMty19注射液(CD19-CAR-DNT細胞)治療復發(fā)難治性B細胞非霍金斯淋巴瘤(r/r B-NHL)的臨床研究取得了突破性成果,在12名完成劑量限制性毒性評估的患者中,均未觀察到≥3級細胞因子釋放綜合征、移植物抗宿主病、免疫效應細胞相關(guān)的神經(jīng)毒性綜合征及嚴重不良事件,臨床安全性良好。
據(jù)瑞順生物董事長兼首席科學家楊黎明博士介紹,目前公司已成功開發(fā)了現(xiàn)貨通用型DNT細胞產(chǎn)品,即從健康捐贈者來源制備的DNT細胞可被提前制備好后存儲于-196℃液氮中,需要使用復融后仍保持與凍存前相似的生物活性,滿足了作為藥物屬性即時使用的要求,讓昂貴的細胞療法有可能成為價格更"親民"的細胞藥。
瑞順生物是全球DNT細胞免疫療法的開創(chuàng)者,也是目前全球唯一一個DNT/CAR-DNT細胞產(chǎn)品進入注冊臨床研究的生物制藥企業(yè)。
楊黎明博士指出,DNT細胞的天然優(yōu)勢以及瑞順生物在制備現(xiàn)貨通用型DNT細胞上的領(lǐng)先優(yōu)勢不但能讓中國在該領(lǐng)域站在前列,引領(lǐng)世界,而且可以讓中國患者率先從更安全,更可及、更方便使用的細胞藥治療中得到巨大的生存獲益。
DNT/CAR-DNT細胞療法的抗腫瘤療效也已在多個臨床研究中 "初入鋒芒 "。
瑞順生物與朱小玉教授團隊合作開展的臨床研究發(fā)現(xiàn),在10例完成三次回輸DNT細胞的急性髓系白血病患者中,5例顯示治療有效性,其中4例獲得持久的腫瘤完全緩解,生存最長患者時長已逾4年。
瑞順生物與錢文斌教授團隊合作開展的CD19-CAR-DNT治療復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床研究結(jié)果顯示,隨著細胞劑量增加,臨床療效顯著提升;第4劑量組3例受試者在單次給藥后都獲得不同程度的臨床緩解,1例患者獲完全緩解。
"我們期望已獲CDE受理的CD19-CAR-DNT細胞注冊臨床研究盡早獲批,加速開展后續(xù)的臨床試驗,為該全球首創(chuàng)細胞產(chǎn)品成為首款現(xiàn)貨通用型免疫細胞藥帶來希望", 楊黎明博士充滿期待。