上海2024年1月13日 /美通社/ -- 百時美施貴寶中國宣布,全球首款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰(Mavacamten)經(jīng)海南省藥品監(jiān)督管理局批準,用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)成人患者。中國內地首位瑪伐凱泰的患者已在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院(海南博鰲研究型醫(yī)院)接受了治療。
作為國內目前唯一的"醫(yī)療特區(qū)",海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是由國務院批準設立的。國家賦予先行區(qū)特許藥械政策,允許先行區(qū)進口、使用已經(jīng)在部分國家獲批但尚未在國內獲批的新藥,以此加速滿足中國患者和醫(yī)生對臨床急需藥物的可及性。
肥厚型心肌?。℉CM)主要是由于編碼肌小節(jié)相關蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病,左心室壁受累常見,需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。HCM根據(jù)是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻可分為梗阻性和非梗阻性。據(jù)估算,全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者[1]。HCM患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病患者,三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中,強體力活動可導致疲勞或呼吸困難,影響患者的日常生活。
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院心臟內科金瑋教授表示:"肥厚型心肌病的治療存在著巨大的未被滿足的需求,如果患者不積極治療,不僅會影響到生活質量,還會影響心臟功能,甚至引起猝死。瑪伐凱泰作為全球首個靶向疾病病理生理機制的藥物,希望它未來能成為對中國HCM患者有重要意義的全新治療選擇。1月12日當天,在上海交通大學附屬瑞金醫(yī)院心臟內科團隊的精心診療和關懷下,首位患者完成了瑪伐凱泰新藥治療,意味著國內oHCM患者可以不出國門就使用上這款新藥,也標志著國內oHCM患者的治療開啟新時代。"
瑪伐凱泰是首個且目前唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準的心肌肌球蛋白抑制劑,其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶,能夠減少肌動蛋白-肌球蛋白橫橋的過量形成從而減輕心肌細胞過度收縮,改善舒張功能。2022年2月瑪伐凱泰獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予的"突破性治療藥物"認證,用于治療梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)接受瑪伐凱泰用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)成人患者的新藥上市申請(NDA),并將其納入了優(yōu)先審評。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵女士表示:"百時美施貴寶始終致力于通過各種創(chuàng)新準入渠道,快速為中國患者帶來全球領先的創(chuàng)新藥物。這次很高興看到肥厚型心肌病的全球首創(chuàng)藥物瑪伐凱泰能夠在海南先行區(qū)率先落地并為患者帶來切實的獲益。期待該藥物能早日獲得國內監(jiān)管機構的批準,為更廣泛的中國梗阻性肥厚型心肌病患者帶來福音,以踐行我們'中國2030戰(zhàn)略'這一長期承諾。"
目前瑪伐凱泰尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準。本材料非推廣用途,如若想了解更多醫(yī)學專業(yè)信息,請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
[1] Arbelo E, Protonotarios A, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626. |
[2] 中國醫(yī)師協(xié)會心力衰竭專業(yè)委員會,等.中國肥厚型心肌病指南2022.中華心力衰竭和心肌病雜志,2022,06(02):80-103 |