維昇藥業(yè):帕羅培特立帕肽在成人甲狀旁腺功能減退癥中國3期臨床試驗中達(dá)到主要復(fù)合終點和關(guān)鍵次要終點
- 在PaTHway China中國臨床試驗中,帕羅培特立帕肽組77.6%的患者達(dá)到了主要復(fù)合終點,而安慰劑組為0.0%(p <0.0001)。
- 帕羅培特立帕肽的安全性與耐受性良好,沒有發(fā)生與研究藥物相關(guān)的治療中止。
上海2024年8月12日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)(VISEN Pharmaceuticals)8月9日宣布了其在研創(chuàng)新藥——帕羅培特立帕肽(palopegteriparatide, TransCon PTH)用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退癥(下稱甲旁減)的中國3期臨床試驗(PaTHway China),26周隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照部分的數(shù)據(jù)。與安慰劑組相比,帕羅培特立帕肽組達(dá)到了主要復(fù)合終點的患者比例顯著更高。
PaTHway China的主要復(fù)合終點定義為血清鈣水平在正常范圍(8.3-10.6 mg/dL或2.07-2.64 mmol/L),停用傳統(tǒng)治療(活性維生素D和>600 mg/天的口服鈣補充劑),且在第26周隨訪前4周內(nèi)未增加研究藥物的處方劑量。帕羅培特立帕肽組有77.6%(45人/58人)的患者達(dá)到了主要復(fù)合終點,而安慰劑組為0.0%(0人/22人)(p值<0.0001)。這些結(jié)果與Ascendis Pharma公布的帕羅培特立帕肽 3期臨床試驗結(jié)果一致。
該試驗主要研究者、北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科主任夏維波教授表示:"甲旁減是最后一種尚未實現(xiàn)真正的激素替代治療的內(nèi)分泌激素缺乏性疾病。甲狀旁腺激素(PTH)替代療法可有效改善血鈣波動引起的諸多癥狀,使血鈣水平達(dá)標(biāo)的同時又不受到高尿鈣的風(fēng)險限制。對于大多數(shù)接受治療的患者而言,帕羅培特立帕肽能夠提供生理水平的PTH,進(jìn)而擺脫對口服鈣補充劑和活性維生素 D 的依賴,降低尿鈣至正常范圍。這些作用可能會降低與傳統(tǒng)療法相關(guān)的長期并發(fā)癥風(fēng)險,如軟組織異位鈣化和腎功能下降等。相信在不遠(yuǎn)的將來,PTH 替代療法能夠顯著改善甲狀旁腺功能減退癥患者的健康和生活質(zhì)量。"
PaTHway China試驗的關(guān)鍵結(jié)果:
在該試驗中,81例慢性甲狀旁腺功能減退癥患按3:1的比例隨機(jī)分配至帕羅培特立帕肽組或安慰劑組,所有患者在試驗開始時均接受傳統(tǒng)治療。帕羅培特立帕肽組和安慰劑組都根據(jù)血清鈣水平指導(dǎo)的劑量調(diào)整方案對研究藥物和傳統(tǒng)治療的劑量進(jìn)行滴定,旨在幫助患者擺脫傳統(tǒng)治療。
主要復(fù)合終點:
其他數(shù)據(jù):
安全性小結(jié):
在完成了PaTHway China的初步雙盲26周的盲態(tài)治療階段后,76名患者選擇加入該研究的開放性擴(kuò)展階段,接受帕羅培特立帕肽治療,治療時間為三年。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示:"我們深知甲旁減患者長期以來飽受疾病的折磨,激素缺乏導(dǎo)致的血鈣水平波動容易帶來抽搐、感覺異常、暈厥等各種癥狀,更不用說其他的長期并發(fā)癥。因此,維昇期待早日為中國甲旁減患者帶來新的治療選擇,幫助他們擺脫傳統(tǒng)治療下不理想的癥狀控制和并發(fā)癥風(fēng)險以及身心負(fù)擔(dān)。此次臨床試驗達(dá)到主要終點,意味著針對甲旁減的治療已現(xiàn)新曙光。在完成所有準(zhǔn)備工作后,維昇將盡快向國家藥監(jiān)局遞交本品的上市注冊申請。"
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