omniture

低磷酸酯酶癥藥Strensiq依托"港澳藥械通"政策先行引入大灣區(qū)

阿斯利康中國
2024-08-21 10:15 4635

為罹患這一罕見病的患者群體實現(xiàn)新藥可及

上海2024年8月21日 /美通社/ -- 阿斯利康中國宣布,依托 "港澳藥械通"政策,其罕見病領域創(chuàng)新藥Strensiq(通用名:阿司福酶α注射液 / asfotase alfa)已獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準,正式引進大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機構,用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長期酶替代療法,以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。此次大灣區(qū)先行獲批認可了該藥的臨床應用先進性,內地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機構使用該藥,緩解了中國患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病,患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP),骨礦化和骨質素生成受到影響,致使骨骼生長和其強度出現(xiàn)問題,并引發(fā)其他并發(fā)癥,可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題,甚至造終身負擔,嚴重影響生存質量[1]。

作為全球首個且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法[2],阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的堿性磷酸酶,并作為長期酶替代治療控制患者癥狀[1]。針對圍產期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項前瞻性的開放標簽臨床試驗,評估并證實了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經該藥治療的圍產期/嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者(37名)與歷史對照的低磷酸酯酶癥患者(48名)的總生存率對比的Kaplan-Meier分析發(fā)現(xiàn),阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示,經阿司福酶α注射液治療的患者1歲時生存率為95%,歷史對照組患者生存率為42%;經阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時生存率為86%,歷史對照組患者生存率為27%;經阿司福酶α注射液患者5歲時生存率為82%,而歷史對照組患者生存率為27%[3]。對于嬰幼兒,阿司福酶α注射液有助于逆轉礦質過少的癥狀[4],[5],[6]。在兒童患者中,阿司福酶α注射液可幫助患者實現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關佝僂病的完全或實質性治愈[7]

酶替代治療是國際公認的針對低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法,尤其對于年幼和癥狀明顯的患者,可被作為首選治療方式[8],然而,此前相關藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批,是國內低磷酸酯酶癥治療的重大突破,為國內患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。

阿斯利康中國生物制藥業(yè)務總經理,香港及澳門地區(qū)負責人林驍表示:"深耕中國逾30年,阿斯利康深刻洞察并理解中國患者未被滿足的需求。此次,阿司福酶α注射液得益于‘港澳藥械通'政策的支持先行獲批引入大灣區(qū),縮短了中國低磷酸酯酶癥患者使用全球創(chuàng)新藥物的用藥時差。未來,我們將繼續(xù)攜手各方合作伙伴,讓更多全球領先、患者亟需的創(chuàng)新藥物通過大灣區(qū)這一橋梁加速引進國內,惠及更多中國患者。"

阿斯利康中國副總裁,罕見病事業(yè)部負責人胡軼清表示:"‘以患者為中心',阿斯利康不僅積極投身并持續(xù)探索罕見病領域,還致力于聯(lián)合多方為中國罕見病患者破解無藥可用的困境,并為提升創(chuàng)新藥物的可及性而努力。今天,我們非常高興地看到阿司福酶α注射液在大灣區(qū)先行獲批引入,讓中國低磷酸酯酶癥患者加速用上全球領先的藥物。未來,阿斯利康也將持續(xù)高度重視低磷酸酯酶癥及其他罕見病患者的未盡之需,多措并舉,加速創(chuàng)新藥品引入、可及,并聯(lián)合各方力量支持建設健全中國罕見病診療的生態(tài)體系,讓我們攜手同行,點亮生命之光。"

*截至2024年8月,來源于www.fda.gov, www.ema.europa.eu, https://strensiq-hcp.com/

聲明:本資料涉及的藥品和適應癥尚未在中國內地獲批,阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。

關于低磷酸酯酶癥

低磷酸酯酶癥是一種遺傳性、慢性、進行性和危及生命的代謝性疾病,會對患者身體多個系統(tǒng)產生破壞性影響,導致衰弱或危及生命的并發(fā)癥[9]。低磷酸酯酶癥的特征是堿性磷酸酶(ALP)活性低和骨礦化缺陷,可導致骨骼破壞和畸形及其他骨骼異常,以及全身并發(fā)癥,如肌無力和呼吸衰竭,導致嬰兒早逝[4],[8],[10]。

關于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科學至上的全球生物制藥企業(yè),專注于研發(fā)、生產及營銷處方類藥品,重點關注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋,業(yè)務遍布世界100多個國家,創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。更多信息,請訪問www.astrazeneca.com。

關于阿斯利康中國

阿斯利康自1993年進入中國以來,專注中國患者需求最迫切的治療領域,包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見病、疫苗抗體及自體免疫等,已將40多款創(chuàng)新藥物帶到中國。阿斯利康中國總部及全球研發(fā)中國中心位于上海,并在無錫、泰州、青島分別建立全球生產供應基地,已向近70個全球市場輸送優(yōu)質藥品。近年來,公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設立區(qū)域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴,通過打造包括中國智慧健康創(chuàng)新中心(CCiC)、國際生命科學創(chuàng)新園(iCampus)、阿斯利康中金醫(yī)療產業(yè)基金在內的創(chuàng)新"三駕馬車",構建多元化的國際創(chuàng)新健康生態(tài)圈,共同促進區(qū)域經濟以及大健康行業(yè)的長足發(fā)展。今天,中國已經發(fā)展成為阿斯利康全球第二大市場。

[1] Strensiq Hong Kong Prescribing Information (40mg), version Apr 2023 (Chinese)

[2] Scott LJ. Asfotase Alfa: A Review in Paediatric-Onset Hypophosphatasia. Drugs. 2016 Feb;76(2):255-62. doi: 10.1007/s40265-015-0535-2. 

[3] Kaplan-Meier analysis of survival of patients with perinatal and infantile hypophosphatasia. Asfotase alfa–treated patients (studies ENB-002-08/ENB-003-08 and ENB-010-10) had a significantly better survival rate, calculated using the Kaplan-Meier product-limit estimate, compared with historical controls (study ENB-011-10; P .0001, Kaplan-Meier log-rank test).

[4] Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-913.

[5] Whyte MP, Simmons JH, Moseley S, et al. Asfotase alfa for infants and young children with hypophosphatasia: 7 year outcomes of a single-arm, open-label, phase 2 extension trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(2):93-105.

[6] Hofmann CE, Harmatz P, Vockley J, et al. Efficacy and safety of asfotase alfa in infants and young children with hypophosphatasia: a phase 2 open-label study. J Clin Endocrinol Metab.

[7] Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971

[8] 劉敏,趙耘,鞏純秀. 低磷酸酶血癥研究新進展[J]. 中華兒科雜志,2019,57(11):899-903

[9] Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(suppl 2):380-388.

[10] Fraser D. Hypophosphatasia. Am J Med. 1957;22(5):730-746.

 

消息來源:阿斯利康中國
相關股票:
LSE:AZN NASDAQ:AZN Stockholm:AZN
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經營動態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection