強(qiáng)勢(shì)開(kāi)局！KarXT用于治療精神分裂癥的新藥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理

中國(guó)上海和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋2025年1月17日 /美通社/ -- 再鼎醫(yī)藥今日宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理KarXT用于治療成人精神分裂癥的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。

再鼎醫(yī)藥總裁，全球研發(fā)負(fù)責(zé)人Rafael Amado博士表示："中國(guó)有超過(guò)800萬(wàn)精神分裂癥患者，由于目前治療方案療效有限且伴有不良副作用，他們面臨著巨大的未滿(mǎn)足需求。在臨床研究中，KarXT顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的對(duì)精神分裂癥癥狀的減輕效果，且安全性可耐受。如獲批，KarXT有可能重新定義這一疾病領(lǐng)域的治療。"

此項(xiàng)3期臨床研究的主要研究者，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安定醫(yī)院院長(zhǎng)王剛教授表示："這是多年來(lái)第一個(gè)全新靶點(diǎn)的抗精神病藥物，期待早日用于臨床，使更多患者獲益。"

此次NDA基于中國(guó)開(kāi)展的1期藥代動(dòng)力學(xué)（PK）、3期臨床研究（ZL-2701-001）研究結(jié)果以及全球EMERGENT系列臨床研究的數(shù)據(jù)支持。

中國(guó)3期研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，在第五周時(shí)，與安慰劑相比，KarXT的PANSS總分降低了9.2分，具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（-16.9 KarXT對(duì)比-7.7 安慰劑，p=0.0014）。該研究也達(dá)到了所有關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)，在第五周時(shí)，與安慰劑相比，PANSS陽(yáng)性癥狀分量表評(píng)分、PANSS陰性癥狀分量表評(píng)分、PANSS Marder陰性癥狀因子評(píng)分、臨床總體印象量表嚴(yán)重程度（CGI-S）評(píng)分以及第五周時(shí)的PANSS應(yīng)答者百分比均表現(xiàn)出顯著改善。對(duì)比KarXT此前的精神分裂癥相關(guān)研究，該研究中未出現(xiàn)新的或預(yù)期外的安全性信號(hào)。與全球臨床研究結(jié)果類(lèi)似，治療組中治療相關(guān)的常見(jiàn)不良事件包括嘔吐、心動(dòng)過(guò)速、惡心、全身性高血壓、頭暈和腹瀉。

在全球3期EMERGENT-2和EMERGENT-3研究中，KarXT達(dá)到了其主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，精神分裂癥癥狀具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的減輕。KarXT的安全性和耐受性已在急性期和長(zhǎng)期臨床研究中得到證實(shí)。

2024年9月，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn) COBENFYTM（呫諾美林曲司氯銨）用于治療成人精神分裂癥。COBENFY沒(méi)有非典型抗精神病藥物的類(lèi)別警告和注意事項(xiàng)，也沒(méi)有黑框警告。

關(guān)于KarXT

KarXT（呫諾美林和曲司氯銨）一種口服M1/M4型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動(dòng)劑和毒蕈堿受體拮抗劑的組合。KarXT正在開(kāi)發(fā)用于治療精神疾病，包括精神分裂癥和阿爾茲海默癥相關(guān)的精神疾病。與目前主要針對(duì)多巴胺或血清素受體的抗精神病藥物不同，呫諾美林優(yōu)先刺激中樞神經(jīng)系統(tǒng)中與這些疾病有關(guān)的毒蕈堿受體。

再鼎醫(yī)藥與Karuna Therapeutics（被百時(shí)美施貴寶公司收購(gòu)）達(dá)成了獨(dú)家授權(quán)許可，擁有在大中華區(qū)（包括中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港、中國(guó)澳門(mén)和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化KarXT的權(quán)益。

關(guān)于精神分裂癥

精神分裂癥是一種慢性且經(jīng)常使人致殘的精神疾病，它會(huì)影響人們的思考、感受和行為方式。它的特點(diǎn)是陽(yáng)性癥狀（幻覺(jué)和妄想）、陰性癥狀（難以享受生活和遠(yuǎn)離他人）和認(rèn)知障礙（記憶、注意力和決策方面的缺陷）。這些都會(huì)嚴(yán)重影響功能，只有10%的人可以實(shí)現(xiàn)完全就業(yè)^[1]，但大多人難以達(dá)到獨(dú)立生活等成年人的基本能力。與一般人群相比，精神分裂癥患者的預(yù)期壽命縮短了10-20年^[2]。精神分裂癥在全球影響近2400萬(wàn)人^[3]，最常用的治療為抗精神病藥物。不幸的是，許多精神分裂癥患者在抗精神病藥物治療期間繼續(xù)經(jīng)歷療效不佳或副作用問(wèn)題，并且大約75%的患者在18個(gè)月內(nèi)停止服藥。治療中止后，可能會(huì)導(dǎo)致包括復(fù)發(fā)、住院和更長(zhǎng)的緩解時(shí)間等健康影響。

中國(guó)有超過(guò)800萬(wàn)精神分裂癥患者，但接受治療的患者不足一半，從目前的抗精神病藥物治療中獲得足夠癥狀改善的人更少。與全球患者類(lèi)似，大中華區(qū)精神分裂癥患者迫切需要更有效的、安全性更高的治療方法。

關(guān)于再鼎醫(yī)藥

再鼎醫(yī)藥（納斯達(dá)克股票代碼：ZLAB；香港聯(lián)交所股份代號(hào)：9688）是一家以研發(fā)為基礎(chǔ)、處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物制藥公司，總部位于中國(guó)和美國(guó)。我們致力于通過(guò)創(chuàng)新產(chǎn)品的發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化解決腫瘤、免疫、神經(jīng)科學(xué)疾病和感染性疾病領(lǐng)域未被滿(mǎn)足的巨大醫(yī)療需求。我們的目標(biāo)是利用我們的能力和資源努力促進(jìn)中國(guó)及全世界人類(lèi)的健康福祉。

有關(guān)再鼎醫(yī)藥的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.zailaboratory.com或關(guān)注公司官微：再鼎醫(yī)藥。

再鼎醫(yī)藥前瞻性聲明

本新聞稿包含關(guān)于再鼎醫(yī)藥未來(lái)預(yù)期、計(jì)劃和展望的前瞻性陳述，包括但不限于和我們與百時(shí)美施貴寶公司的合作；KarXT的潛在獲益、安全性和有效性，包括KarXT治療精神分裂癥的中國(guó)臨床研究EMERGENT系列全球臨床研究的結(jié)果；以及精神和神經(jīng)系統(tǒng)疾?。òň穹至寻Y和癡呆相關(guān)精神病在內(nèi)）的潛在療法相關(guān)的陳述。該等前瞻性陳述可能包括 "旨在"、"預(yù)計(jì)"、"認(rèn)為"、"有可能"、"估計(jì)"、"預(yù)期"、"預(yù)測(cè)"、"目標(biāo)"、"打算"、 "可能"、"計(jì)劃"、"可能的"、"潛在"、"將"、"將會(huì)"等詞匯和其他類(lèi)似表述。該等陳述構(gòu)成《1995年美國(guó)私人證券訴訟改革法案》中定義的"前瞻性聲明"。前瞻性聲明并非對(duì)過(guò)往事實(shí)的陳述，亦非對(duì)未來(lái)表現(xiàn)的擔(dān)?；虮ＷC。前瞻性聲明基于我們截至本新聞稿發(fā)布之日的預(yù)期和假設(shè)，并且受到固有不確定性、風(fēng)險(xiǎn)以及可能與前瞻性聲明所預(yù)期的情況存在重大差異的情勢(shì)變更的影響。實(shí)際結(jié)果可能受各種重要因素的影響而與前瞻性聲明所示存在重大差異，該等因素包括但不限于：(1)我們成功商業(yè)化自身已獲批上市產(chǎn)品并從中產(chǎn)生收入的能力；(2)我們?yōu)樽陨淼倪\(yùn)營(yíng)和業(yè)務(wù)計(jì)劃提供資金并為該等活動(dòng)獲取資金的能力；(3)我們候選產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)和臨床前開(kāi)發(fā)的結(jié)果；(4)相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)我們的候選產(chǎn)品作出審批決定的內(nèi)容和時(shí)間；(5)與在中國(guó)營(yíng)商有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；和 (6) 我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）備案的最新年報(bào)和季報(bào)以及其他報(bào)告中指出的其他因素。我們預(yù)計(jì)后續(xù)事件和發(fā)展將導(dǎo)致我們的預(yù)期和假設(shè)改變，但除法律要求之外，不論是出于新信息、未來(lái)事件或其他原因，我們均無(wú)義務(wù)更新或修訂任何前瞻性陳述。該等前瞻性陳述不應(yīng)被視為我們?cè)诒拘侣劯灏l(fā)布之日后任何日期的意見(jiàn)而加以信賴(lài)。

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