Kazia與腫瘤臨床試驗(yàn)聯(lián)盟達(dá)成轉(zhuǎn)移性腦腫瘤臨床合作

悉尼2019年5月21日 /美通社/ -- 專注于腫瘤治療的澳大利亞生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣布，該公司與美國(guó)國(guó)家癌癥研究所 (National Cancer Institute) 贊助的美國(guó)癌癥研究網(wǎng)絡(luò)腫瘤臨床試驗(yàn)聯(lián)盟（Alliance for Clinical Trials in Oncology Foundation，簡(jiǎn)稱“該聯(lián)盟”）達(dá)成了合作。該聯(lián)盟將推出多中心II期研究，調(diào)查 Kazia 研究用新藥 GDC-0084 以及其他幾種靶向型癌癥療法在治療轉(zhuǎn)移性腦腫瘤（已經(jīng)擴(kuò)散到大腦的腫瘤）方面的潛在效用。

研究首席調(diào)查員、哈佛醫(yī)學(xué)院 (Harvard Medical School) 醫(yī)學(xué)助理教授 Priscilla Brastianos（醫(yī)學(xué)博士）表示：“轉(zhuǎn)移性腦腫瘤確實(shí)代表了未得到滿足的臨床需求。我們迫切需要為這些患者找到更好的治療方案。我們希望這項(xiàng)研究能幫助我們找到一種新的治療模式?！盉rastianos 博士還是麻省總醫(yī)院 (Massachusetts General Hospital) 血液學(xué)/腫瘤科的醫(yī)學(xué)助理醫(yī)師。她的研究重點(diǎn)是轉(zhuǎn)移性腦腫瘤，并受到該領(lǐng)域刊物的廣泛報(bào)道。美國(guó)各地領(lǐng)先中心的杰出醫(yī)師專家組成的研究指導(dǎo)委員會(huì)將和 Brastianos 博士一起完成這項(xiàng)研究。

要點(diǎn)

• 該聯(lián)盟將針對(duì)轉(zhuǎn)移性腦腫瘤患者啟動(dòng)開(kāi)放標(biāo)簽II期研究。
• 根據(jù)腫瘤的基因特征，患者將被分配使用 abemaciclib（禮來(lái)公司 (Eli Lilly)）、entrectinib（基因泰克公司 (Genentech)）或 GDC-0084 (Kazia Therapeutics)接受治療。
• 這項(xiàng)試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在美國(guó)多家中心招募多達(dá)150名患者。
• 這項(xiàng)試驗(yàn)將由該聯(lián)盟負(fù)責(zé)，Kazia 提供研究藥物和財(cái)政資助等支持。
• 這項(xiàng)研究的啟動(dòng)意味著正在使用 GDC-0084 開(kāi)展的臨床試驗(yàn)總數(shù)達(dá)到四個(gè)，每個(gè)都是不同形式的腦腫瘤。

多達(dá)30%的轉(zhuǎn)移性腫瘤患者會(huì)發(fā)展為腦內(nèi)繼發(fā)性腫瘤（轉(zhuǎn)移性腫瘤）。僅美國(guó)一個(gè)國(guó)家，每年估計(jì)就約有20萬(wàn)例轉(zhuǎn)移性腦腫瘤。治療方案仍然有限，而且轉(zhuǎn)移性腦腫瘤患者的平均生存期為3至27個(gè)月，具體還取決于原發(fā)腫瘤的位置等因素。

人們?nèi)找嬲J(rèn)識(shí)到癌癥是一種復(fù)雜的疾病，類似部位（如乳房、肺等）的腫瘤對(duì)治療的反應(yīng)可能有很大的不同，其中一個(gè)重要因素便是腫瘤的基因特征。臨床研究已開(kāi)始把重點(diǎn)放在根據(jù)基因特征仔細(xì)分配病人進(jìn)行治療上，這種方法有時(shí)被成為“精準(zhǔn)醫(yī)療”或“個(gè)性化醫(yī)療”。該聯(lián)盟的研究便是這種方法的一個(gè)例子。

該聯(lián)盟的研究又稱“A071701”，預(yù)計(jì)將一共招募多達(dá)150名患者，所有這些患者的腫瘤都已經(jīng)擴(kuò)散到了大腦。只有 PI3K 通路發(fā)生基因改變的患者會(huì)接受 GDC-0084 治療。所有招募的患者中，預(yù)計(jì)將約有1/3被分配到這一組。其他基因突變患者將被分配接受 CDK 抑制劑 abemaciclib（又名 Verzenio?，禮來(lái)公司生產(chǎn)，已獲美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)用于治療某些形式的乳腺癌）或 Trk/ALK 抑制劑 entrectinib（基因泰克公司生產(chǎn)，尚未獲 FDA 批準(zhǔn)）。

Kazia Therapeutics 首席執(zhí)行官詹姆斯-加納 (James Garner) 博士評(píng)論道：“該聯(lián)盟的研究是一項(xiàng)突破性研究項(xiàng)目，目標(biāo)通過(guò)一項(xiàng)臨床研究調(diào)查幾種試驗(yàn)藥物。研究將根據(jù)患者腫瘤的基因特征對(duì)他們進(jìn)行分配治療。有影響 PI3K 通路的突變的患者將接受 GDC-0084 治療。這種方法在很大程度上代表著癌癥治療的未來(lái)。GDC-0084 能被選中，我們感到很高興。我們也很高興看到這項(xiàng)研究取得進(jìn)展。”

此次研究的啟動(dòng)意味著正在使用GDC-0084開(kāi)展的臨床試驗(yàn)總數(shù)達(dá)到四個(gè)：

據(jù)預(yù)計(jì)，這項(xiàng)研究大約需要兩年時(shí)間才能完成。Kazia 將提供支持，包括用于支付部分費(fèi)用的財(cái)政資助。這項(xiàng)研究將根據(jù)美國(guó) FDA 的“研究性IND”開(kāi)展，研究的主要監(jiān)管責(zé)任將由該聯(lián)盟承擔(dān)。這項(xiàng)研究的執(zhí)行取決于適用機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)的批準(zhǔn)和合同手續(xù)的完成，這些事項(xiàng)尚未最終確定。據(jù)預(yù)計(jì)，這項(xiàng)研究將于2019日歷年度下半年開(kāi)始招募患者。

Kazia Therapeutics Limited簡(jiǎn)介

Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA) 總部位于澳大利亞悉尼，是一家專注于腫瘤治療的創(chuàng)新生物科技公司。該公司的研發(fā)管線包含兩種臨床階段的候選開(kāi)發(fā)藥物，目前正在為一系列腫瘤適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)療法。

該公司的先導(dǎo)項(xiàng)目 GDC-0084 是一種 PI3K / AKT / mTOR 信號(hào)通路小分子抑制劑，用于治療最為常見(jiàn)和侵襲性最強(qiáng)的成人原發(fā)性腦瘤 -- 多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤。Kazia 在2016年末從基因泰克公司那里獲得關(guān)于GDC-0084 的開(kāi)發(fā)授權(quán)，GDC-0084在2018年進(jìn)入二期臨床試驗(yàn)。初步安全數(shù)據(jù)于2019年5月對(duì)外公布，有效性數(shù)據(jù)則預(yù)計(jì)將于2019年下半年對(duì)外公布。2018年2月，GDC-0084 獲得美國(guó)食品和藥物管理局成膠質(zhì)細(xì)胞瘤孤兒藥的資格認(rèn)定。

TRX-E-002-1 (Cantrixil) 是一種第三代苯并吡喃分子，擁有對(duì)抗癌癥干細(xì)胞的活性，目前正在為治療卵巢癌進(jìn)行開(kāi)發(fā)。TRX-E-002-1 目前在澳大利亞和美國(guó)進(jìn)行一期臨床試驗(yàn)。初步數(shù)據(jù)已于2019年4月在美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì) (AACR) 年會(huì)公布，相關(guān)研究仍在進(jìn)行。2015年4月，Cantrixil 獲得 FDA 卵巢癌孤兒藥的資格認(rèn)定。

腫瘤臨床試驗(yàn)聯(lián)盟簡(jiǎn)介

腫瘤臨床試驗(yàn)聯(lián)盟（簡(jiǎn)稱“該聯(lián)盟”）是由美國(guó)和加拿大約10000名醫(yī)師組成的臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)。該聯(lián)盟力求通過(guò)團(tuán)結(jié)眾多學(xué)科的科學(xué)家和臨床醫(yī)生，致力于發(fā)現(xiàn)、驗(yàn)證和傳播預(yù)防和治療癌癥的有效戰(zhàn)略，減少癌癥對(duì)人們的影響。該聯(lián)盟是美國(guó)國(guó)家癌癥研究所（簡(jiǎn)稱“NCI”）贊助的國(guó)家臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)（National Clinical Trials Network，簡(jiǎn)稱“NCTN”）的一部分。