上海和南通2020年7月23日 /美通社/ -- 南通本草八達醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“本草八達”），一家致力于攻克腦部腫瘤的臨床階段生物制藥公司，今日宣布其在研新藥NBQ72S（又稱QBS10072S）治療晚期惡性腫瘤的一期臨床試驗完成首例患者給藥。NBQ72S是一款全球首創(chuàng)（first-in-class）靶向人L型氨基酸轉運蛋白1（L-type amino acid transporter 1，LAT1）的新型雙功能小分子藥物。LAT1是溶質轉運蛋白（solute carrier，SLC）超家族成員，通常高表達于血腦屏障（blood-brain barrier，BBB），并且在大多數(shù)侵襲性惡性腫瘤中也有極高的表達，例如多形性膠質母細胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S經(jīng)由LAT1高效、主動地透過血腦屏障轉運至大腦，并選擇性地進入LAT1高表達的腫瘤細胞，同時也使得通常不表達LAT1的正常組織免受損傷。在腫瘤細胞內，NBQ72S通過干擾快速分裂的腫瘤細胞的DNA復制發(fā)揮其細胞殺傷活性，從而殺死腫瘤。
“中樞神經(jīng)系統(tǒng)（central nervous system，CNS）腫瘤，例如腫瘤腦轉移、原發(fā)性膠質母細胞瘤等，在中國乃至全世界范圍內都存在巨大的未滿足臨床需求，亟需有效的治療方法。我們很高興看到NBQ72S具有治療腦部腫瘤的巨大潛力。首例患者的成功給藥，對于公司和我們的合作開發(fā)伙伴Quadriga BioSciences來說是一個重要的里程碑?！北静莅诉_首席執(zhí)行官兼本草資本合伙人顏士翔博士表示，“LAT1在大多數(shù)腫瘤細胞中大量表達，且晚期患者表達率更高。我們相信NBQ72S在系統(tǒng)性以及腦部相關腫瘤的治療中會有更廣泛的應用，并且有潛力與作用機制互補的現(xiàn)有療法聯(lián)用從而治療其它適應癥。”
“全速推進NBQ72S的臨床開發(fā)，是為廣大腦部腫瘤患者提供新型療法的重要一步。目前這些患者除放療和手術之外幾乎沒有其他的治療選擇?！泵绹鳰D Anderson癌癥研究中心神經(jīng)腫瘤學教授兼Moon Shots計劃執(zhí)行委員會成員、醫(yī)學博士W. K. Alfred Yung表示，“腦部腫瘤藥物開發(fā)的主要挑戰(zhàn)之一是大多數(shù)藥物難以透過血腦屏障。令人鼓舞的是，臨床前研究表明NBQ72S能夠有效地透過血腦屏障并富集于腦部腫瘤，在三陰性乳腺癌（triple-negative breast cancer，TNBC）引起的柔腦膜轉移和膠質母細胞瘤的動物模型中已表現(xiàn)出積極療效，顯著抑制了腫瘤生長從而提高了存活率。我非常期待在全球腦轉移和多形性膠質母細胞瘤患者中推進該藥物的研究?！?/p>
合作開發(fā)伙伴Quadriga BioSciences公司首席執(zhí)行官Gordon Ringold博士表示：“我們非常高興與本草八達合作開展這項全球首創(chuàng)靶向LAT1抗腫瘤新藥的臨床研究。這項研究的啟動對于兩家公司都是一個重要的里程碑，我們相信這項研究有望極大地惠及腦轉移和晚期星形細胞瘤（又稱多形性膠質母細胞瘤）患者?！?/p>
關于本臨床研究
QBS10072S（又稱NBQ72S）一期臨床試驗是一項開放標簽、多中心、單劑量和多劑量爬坡及擴展隊列的臨床研究，旨在評估QBS10072S在既往接受過治療且具有LAT1高表達的晚期或轉移性腫瘤患者，以及復發(fā)或難治性IV級星形細胞瘤患者中的安全性、耐受性和藥代/藥效動力學。研究的主要目的是確定QBS10072S的最大耐受劑量（maximum tolerated dose，MTD)、藥代動力學和初步抗腫瘤活性，將以最大耐受劑量或生物學相關劑量入組患有腦轉移和星形細胞瘤的疾病特異性擴展隊列。關于臨床試驗更多詳情，請訪問：ClinicalTrials.gov。
