北京2020年12月28日 /美通社/ -- 今日,國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部發(fā)布了關(guān)于將2020年談判藥品納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》乙類范圍的通知。益普生的肢端肥大癥創(chuàng)新治療藥物 -- 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式)也通過談判,被納入國家醫(yī)保藥品目錄,將惠及更多中國患者。
肢端肥大癥簡稱“肢大”,是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病,患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上[3]。
肢端肥大癥是一種罕見疾病,發(fā)病率和診斷率均較低,95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[4]。
肢端肥大癥及相關(guān)并發(fā)癥還可能會嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命,疾病對于患者的身體傷害可能會導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降,壽命縮短;因面貌變形可能造成心理問題;飽受并發(fā)癥折磨,無法正常工作,甚至家庭破裂;很多患者因經(jīng)濟(jì)原因無法進(jìn)行規(guī)范化治療,病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見,也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費(fèi)用。
今日,國家醫(yī)療保障局、人力資源社會保障部公布的新版《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》,將醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式)納入醫(yī)保支付范圍,將會進(jìn)一步惠及更多肢端肥大癥患者,有利于減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)、提升用藥的可及性,對于罕見病患者生存期的延長和生活質(zhì)量的改善具有重要意義。
肢端肥大癥難以察覺,多數(shù)患者難確診
肢端肥大癥不僅會改變?nèi)说耐饷?,對全身所有臟器都會帶來不良影響,研究顯示,肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍[5], [6], [7],平均壽命會減少將近10年。心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是導(dǎo)致肢端肥大癥患者最常見死亡原因之一。
由于它的癥狀五花八門,又具有迷惑性,不少病人覺得面容變丑是年齡增長的原因。
不少年輕的患者罹患糖尿病、高血壓,很難與肢端肥大癥聯(lián)系起來,導(dǎo)致很多患者確診時(shí)病程已經(jīng)超過10年。
患者疾病負(fù)擔(dān)重
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授指出:“肢端肥大癥患者患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)會較正常人群高2到3倍,甚至影響壽命。高血壓、糖尿病以及心血管疾病,是導(dǎo)致肢端肥大癥患者壽命縮短的主要原因。目前,多數(shù)病人需要手術(shù)治療,對于術(shù)前治療、手術(shù)/放療后激素水平異常的患者還需藥物治療,并需終身隨診?!?/p>
由中國罕見病聯(lián)盟牽頭,北京協(xié)和醫(yī)院共同發(fā)起的《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》之《2019中國肢端肥大癥患者綜合社會調(diào)查》顯示:中國患者直接和間接治療費(fèi)總體較高,患者個(gè)人負(fù)擔(dān)沉重;肢端肥大癥患者藥物可負(fù)擔(dān)性差,自費(fèi)平均醫(yī)療支出占家庭年收入35.1%,特別是藥物治療的花費(fèi)中自費(fèi)部分占一半以上,中位數(shù)達(dá)到26000元/年。
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式),納入國家醫(yī)保藥品目錄
此次納入國家醫(yī)保藥品目錄的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式)是技術(shù)上的一種改革,屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑[8]。目前在中國上市的有90mg及120mg兩種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示:生化控制好的患者可實(shí)現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長注射間隔的方式給藥[9]。
北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科金自孟教授認(rèn)為:“肢端肥大癥作為一種嚴(yán)重威脅人民群眾健康的罕見而又隱匿進(jìn)展的疾病,需要臨床醫(yī)生與患者一起對于該疾病進(jìn)行長期治療隨訪。手術(shù)治療是目前首選治療方案,目前手術(shù)的總體治愈率為65%左右[9]。如果術(shù)后生化未緩解,病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療,需根據(jù)個(gè)體情況來調(diào)整治療方案?!?/p>
益普生中國總經(jīng)理陳家麟表示:“益普生致力于在罕見病領(lǐng)域內(nèi)為中國患者提供先進(jìn)的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求,希望為臨床醫(yī)生和患者帶來更多的治療新選擇,幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。我們非常感謝國家醫(yī)保局對于罕見病患者需求的關(guān)切,此次,醋酸蘭瑞肽緩釋注射液(預(yù)充式)能夠順利納入國家醫(yī)保藥品目錄,將大大地提高創(chuàng)新藥的可及性。未來,益普生會積極配合和響應(yīng)國家降低患者疾病負(fù)擔(dān)的號召,幫助中國患者實(shí)現(xiàn)早診斷、早治療。我們希望罕見病患者能夠有藥可用、用得起藥、能用上好藥。”
[1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
[2] WORLDWIDE-MARKETING-STATUS-FOR-PSURs |
[3] 中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)外科學(xué)分會、中國垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學(xué)會內(nèi)分泌學(xué)分會.中國肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979. |
[4] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
[5] Dekkers OM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2008; 93:61-67 |
[6] Ritvonen E et al. Endocr Relat Cancer. 2016; 23(6):469-80; |
[7] Dal J. Eur J Endocrinol. 2016 Sep;175(3):181-90; |
[8] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
[9] Orlewska E, Kos-Kudla B, Sowinski J, et al. Endokrynol Pol. 2015;66(2):142-8. |