和黃醫(yī)藥宣布索凡替尼獲中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

- 蘇泰達(dá)^®是和黃醫(yī)藥首個獨立完成開發(fā)的自主研發(fā)腫瘤藥物，也是和黃醫(yī)藥于中國獲批的第二款腫瘤藥物 -

- SANET-ep關(guān)鍵性III期研究顯示，索凡替尼降低非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的疾病進展或死亡風(fēng)險達(dá)67%，在所有亞組中均延長了患者的無進展生存期，并具有可接受的風(fēng)險/收益比 -

- 約400人的腫瘤商業(yè)化團隊已到位，將蘇泰達(dá)^®帶向中國患者 -

中國香港、上海和美國新澤西州2020年12月31日 /美通社/ -- 和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所: HCM）今日宣布索凡替尼正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（“國家藥監(jiān)局”）批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）。索凡替尼將在中國市場以商品名蘇泰達(dá)^®（英文商標(biāo)：Sulanda^®）進行銷售。索凡替尼是和黃醫(yī)藥繼2018年首個創(chuàng)新腫瘤藥 - 愛優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）獲批后，第一個未進行合作，完全獨立完成開發(fā)并于中國獲批的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥。

和黃醫(yī)藥的首席執(zhí)行官賀雋表示：“我們很高興和黃醫(yī)藥能夠?qū)崿F(xiàn)這一重大里程碑。索凡替尼是我們首個獨立完成開發(fā)的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥物，此次獲批是對我們自主研發(fā)能力的有力證明?！?/p>

“今天索凡替尼的獲批對于目前治療選擇十分有限的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者來說也標(biāo)志著一個重大的進步。與市場上現(xiàn)有的其他神經(jīng)內(nèi)分泌瘤療法相比，索凡替尼具有獨特的作用機制，既抑制血管生成，同時也促進人體對腫瘤細(xì)胞的免疫反應(yīng)。若索凡替尼第二項新藥上市申請（用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤）也能夠成功獲批，將會成為中國市場上覆蓋所有部位來源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的獲批療法?！?/p>

“隨著我們的腫瘤商業(yè)化團隊逐漸壯大，我們期待這支團隊可以以最快的速度，將此獨特的療法推廣至廣大患者?！?/p>

和黃醫(yī)藥已建立了一支腫瘤?？粕虡I(yè)化團隊，目前已覆蓋全國超過2,000家醫(yī)院。團隊由在中國腫瘤產(chǎn)品商業(yè)化及在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗的領(lǐng)導(dǎo)團隊帶領(lǐng)。

此次蘇泰達(dá)^®獲批是基于一項索凡替尼治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國III期臨床試驗SANET-ep^[1]的研究結(jié)果（clinicaltrials.gov注冊號NCT02588170）。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到無進展生存期（"PFS"）這一預(yù)設(shè)的主要終點。該研究的積極結(jié)果于2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(ESMO)年會上以口頭報告的形式公布，并于2020年9月在《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上發(fā)表。^[2] 索凡替尼治療組患者的中位PFS顯著延長為9.2個月，安慰劑組患者則為3.8個月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常見的3級或以上治療相關(guān)不良事件是高血壓（索凡替尼組患者:36%; 安慰劑組患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼組患者:19%; 安慰劑組患者: 0%）和貧血（索凡替尼組患者:5%; 安慰劑組患者:3%）。

在中國，2018年估計約有67,600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例估算，中國總共或有高達(dá)300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。^[3]

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（pNET）和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（epNET）。獲批的靶向治療包括索坦^®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥^®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤及高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

據(jù)Frost & Sullivan公司估計，2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對較長。因此，據(jù)估計2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000名。

關(guān)于索凡替尼（中國商品名：蘇泰達(dá)^®）

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進機體對腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨特的雙重機制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。

索凡替尼開發(fā)計劃

美國與歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：在美國，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤兒藥”資格認(rèn)證，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤 。美國新藥上市申請已于2020年12月開始滾動提交，并其后將向歐洲藥品管理局提交歐洲上市許可申請。以上申請均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p^[4]研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的現(xiàn)有數(shù)據(jù)（clinicaltrials.gov 注冊號NCT02549937）。

中國胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：SANET-p是一項針對低級別或中級別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國關(guān)鍵性III期研究。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到PFS這一預(yù)設(shè)主要療效終點并提前終止研究（clinicaltrials.gov 注冊號NCT02589821），并以此為基礎(chǔ)獲國家藥監(jiān)局受理其第二項新藥上市申請。該項研究的結(jié)果已于2020年ESMO線上年會上公布，并同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》。^[5]

中國膽道癌研究：和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動了一項IIb/III期臨床試驗，旨在對比索凡替尼和卡培他濱治療一線化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點為總生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注冊號：NCT03873532）。

免疫聯(lián)合療法：和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個合作協(xié)議，以評估索凡替尼與PD-1單克隆抗體聯(lián)合療法的安全性、耐受性和療效，包括已于中國獲批單藥療法的替雷利珠單抗（BGB-A317, 由百濟神州有限公司開發(fā)）、拓益^®（特瑞普利單抗, 由上海君實生物醫(yī)藥科技股份有限公司開發(fā)）和達(dá)伯舒^®（信迪利單抗, 由信達(dá)生物制藥（蘇州）有限公司開發(fā)）。

關(guān)于和黃醫(yī)藥

和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，在過去20年間致力于發(fā)現(xiàn)和全球開發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫(yī)藥共有9個抗癌類候選藥物正在全球開發(fā)中，并在中國本土市場擁有廣泛的商業(yè)網(wǎng)絡(luò)。欲了解更多詳情，請訪問：www.chi-med.com。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。 這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對未來事件的預(yù)期，包括對索凡替尼于中國商業(yè)化上市的預(yù)期，其自有腫瘤商業(yè)化團隊快速和廣泛推廣索凡替尼的能力，索凡替尼在中國非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的潛在市場，在胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤中的潛在批準(zhǔn)，以及索凡替尼在中國、美國和其他地區(qū)針對此適應(yīng)癥和其他適應(yīng)癥的進一步臨床研究計劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險和不確定性。此類風(fēng)險和不確定性包括下列假設(shè)：和黃醫(yī)藥商業(yè)化索凡替尼的能力，所有接受索凡替尼處方的患者可獲得與臨床試驗中使用索凡替尼達(dá)到相同的收益，不會出現(xiàn)任何可能導(dǎo)致國家藥監(jiān)局將索凡替尼從市場上撤出的未知副作用，和黃醫(yī)藥為索凡替尼進一步臨床開發(fā)計劃提供資金并實現(xiàn)及完成的能力，此類事件發(fā)生的時間，以及新冠肺炎全球大流行對整體經(jīng)濟、監(jiān)管及政治狀況帶來的影響等。此外，由于部分研究賴于將卡培他濱、替雷利珠單抗、拓益^®、達(dá)伯舒^®與索凡替尼聯(lián)合使用，因此此類風(fēng)險和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應(yīng)和監(jiān)管批準(zhǔn)的假設(shè)。當(dāng)前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險和其他風(fēng)險的進一步討論，請查閱和黃醫(yī)藥向美國證券交易委員會和AIM提交的文件。無論是否出現(xiàn)新信息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本公告所含信息的義務(wù)。

內(nèi)部信息

本公告包含（歐盟）第596/2014號條例第7條規(guī)定的內(nèi)幕消息。