美納里尼的ELZONRIS獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)

- ELZONRIS是歐洲首個(gè)獲批的BPDCN患者治療藥物，也是首個(gè)獲批的CD123靶向治療藥物 

- 批準(zhǔn)決定基于在初治或接受過既往治療的BPDCN患者中進(jìn)行的最大規(guī)模前瞻性臨床試驗(yàn)的結(jié)果而做出 

意大利佛羅倫薩2021年1月22日 /美通社/ -- 意大利制藥和診斷領(lǐng)域私人企業(yè)美納里尼集團(tuán)（Menarini Group）今天宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已授予ELZONRIS（tagraxofusp）上市許可，作為成人母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突細(xì)胞腫瘤（BPDCN）的單藥治療一線用藥。BPDCN是一種預(yù)后不良的侵襲性惡性血液病。歐盟委員會(huì)做出此項(xiàng)決定之前，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）于2020年11月發(fā)布了積極意見。此外，在初治或接受過既往治療的BPDCN患者中進(jìn)行的最大規(guī)模前瞻性臨床試驗(yàn)的結(jié)果為批準(zhǔn)決定提供了依據(jù)。

ELZONRIS已在歐洲獲得孤兒藥認(rèn)定，現(xiàn)在則成為歐洲第一種獲批的BPDCN患者治療藥物，也是歐洲批準(zhǔn)的第一種CD123靶向藥物，用于解決這項(xiàng)未得到滿足的重大醫(yī)療需求。

“對(duì)于歐洲的BPDCN患者而言，這是他們第一次有可能通過針對(duì)此種惡性腫瘤的這種治療藥物而獲益”，美納里尼集團(tuán)首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示， “ELZONRIS為臨床醫(yī)生提供了一種靶向治療方法以幫助患有這種可怕疾病的人們，因此它的獲批將實(shí)現(xiàn)BPDCN治療方法的重大改變。為了履行我們?yōu)槭車?yán)重疾病影響人士提供新型有效藥物的承諾，我們正在努力使ELZONRIS在最短時(shí)間內(nèi)提供歐洲市場(chǎng)銷售。”

ELZONRIS是一種靶向CD123的治療藥物，已獲FDA批準(zhǔn)，自2019年起由Stemline Therapeutics（現(xiàn)已成為美納里尼集團(tuán)成員）在美國(guó)銷售。

ELZONRIS^®于2018年獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)，目前可用于成人和兩歲或以上兒科BPDCN患者的治療。

關(guān)于ELZONRIS^®在歐盟的進(jìn)展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是用于成人母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突細(xì)胞腫瘤（BPDCN）單藥治療的一線用藥。ELZONRIS應(yīng)該在具備抗癌藥物相關(guān)使用經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生監(jiān)督下使用。

ELZONRIS^®在美國(guó)的進(jìn)展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是一種針對(duì)CD123的靶向治療藥物，已獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)并在美國(guó)上市，用于成年和兩歲或以上兒科BPDCN患者的治療。有關(guān)該藥在美國(guó)的完整處方信息，請(qǐng)?jiān)L問www.ELZONRIS.com。

ELZONRIS同樣也在其他適應(yīng)癥的其他臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估，包括慢性粒細(xì)胞單核細(xì)胞白血?。–MML）、骨髓纖維化（MF）、急性髓性白血病（AML），其他臨床試驗(yàn)也在計(jì)劃中。

關(guān)于BPDCN 

BPDCN原稱母細(xì)胞性NK細(xì)胞淋巴瘤，是一種侵襲性血液惡性腫瘤，通常具有皮膚表現(xiàn)，歷史上療效欠佳。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮膚中，也可能累及淋巴結(jié)和臟器。BPDCN起始細(xì)胞是漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞（pDC）前體。BPDCN的診斷基于CD123、CD4和CD56免疫表型診斷三聯(lián)征以及其他標(biāo)志物。世界衛(wèi)生組織（WHO）在2008年將這種疾病稱為“BPDCN”，先前的名稱包括原發(fā)性NK細(xì)胞淋巴瘤和無(wú)顆粒型CD4+/CD56+血液皮膚腫瘤。有關(guān)更多信息，請(qǐng)?jiān)L問BPDCN疾病教育網(wǎng)站：www.bpdcninfo.com。

關(guān)于CD123 

CD123是在廣泛的惡性腫瘤中表達(dá)的細(xì)胞表面靶點(diǎn)，這些腫瘤包括惡性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）、包括慢性骨髓單核細(xì)胞白血病（CMML）和骨髓纖維化（MF）在內(nèi)的某些骨髓增生性腫瘤（MPN）、急性髓性白血?。ˋML）（可能富含于某些AML亞型）、骨髓增生異常綜合征（MDS）和慢性粒細(xì)胞白血?。–ML）。多發(fā)性骨髓瘤（MM）、急性淋巴性白血病（ALL）、毛細(xì)胞白血?。℉CL）、霍奇金淋巴瘤（HL）和某些非霍奇金淋巴瘤（NHL）中也有CD123的報(bào)道。另外，在幾種實(shí)體瘤的腫瘤微環(huán)境中，以及包括皮膚狼瘡和硬皮病在內(nèi)的某些自身免疫性疾病中也檢測(cè)到過CD123陽(yáng)性細(xì)胞。

歐盟《產(chǎn)品特性概要》（SmPC）中的重要安全信息 

警告和注意事項(xiàng) 

• 已有用藥導(dǎo)致毛細(xì)血管滲漏綜合征（CLS）的報(bào)告，包括危及生命和致死病例，大多數(shù)事件發(fā)生在第一個(gè)治療周期的前5天。開始治療前，應(yīng)確保患者的心臟功能達(dá)標(biāo)，血清白蛋白≥3.2g/dL。在治療期間，每次使用新劑量前應(yīng)監(jiān)測(cè)血清白蛋白水平，或根據(jù)臨床指征進(jìn)行更經(jīng)常的監(jiān)測(cè)。此外還應(yīng)評(píng)估患者的其他CLS體征/癥狀。 應(yīng)讓患者了解如何識(shí)別CLS癥狀，以及在哪些情況下應(yīng)立即尋求醫(yī)治?？赡苄枰o脈注射補(bǔ)充白蛋白和中斷給藥。 
• 關(guān)于ELZONRIS嚴(yán)重過敏反應(yīng)曾有報(bào)告。 
• 使用ELZONRIS單藥治療的患者出現(xiàn)血小板減少和中性粒細(xì)胞減少的情況曾有報(bào)告。  大多數(shù)事件發(fā)生在治療的第1和第2周期，未造成劑量限制，且在隨后的治療周期中沒有再次出現(xiàn)。
• ELZONRIS可能引發(fā)腫瘤溶解綜合征（TLS）。
• ELZONRIS治療已顯示與肝酶升高相關(guān)。接受較高劑量（16微克/公斤）ELZONRIS治療的患者中報(bào)告有一例出現(xiàn)急性肝衰竭和肝性腦病。

安全特性概要 

• ELZONRIS治療期間可能發(fā)生的最嚴(yán)重不良反應(yīng)是CLS，報(bào)告顯示18%的患者從治療開始到發(fā)生CLS的中位時(shí)間為6天。
• 在≥20%患者中出現(xiàn)的不良反應(yīng)有低白蛋白血癥、轉(zhuǎn)氨酶升高、血小板減少、惡心、疲勞和發(fā)熱。
• 根據(jù)《不良事件常用術(shù)語(yǔ)標(biāo)準(zhǔn)》(CTCAE）達(dá)到3級(jí)或以上且在5%以上患者中出現(xiàn)的不良反應(yīng)有：轉(zhuǎn)氨酶升高、血小板減少和貧血。

關(guān)于在歐洲的完整處方信息，請(qǐng)參閱SmPC全文：https://www.ema.europa.eu

美納里尼集團(tuán)簡(jiǎn)介 

美納里尼集團(tuán)是一家國(guó)際領(lǐng)先的制藥公司，業(yè)務(wù)遍布140個(gè)國(guó)家/地區(qū)，在70多個(gè)國(guó)家/地區(qū)擁有直營(yíng)業(yè)務(wù)。其全球平臺(tái)覆蓋歐洲、美國(guó)、中美洲、非洲、中東和亞太地區(qū)，年銷售額超過42億美元。美納里尼致力于腫瘤學(xué)領(lǐng)域，在美國(guó)已擁有一種商業(yè)化產(chǎn)品，此外還有多種用于治療不同腫瘤的研究性新藥正在開發(fā)中。130多年來，美納里尼一直投資于藥物的開發(fā)、生產(chǎn)和分銷，為全球患者和醫(yī)生提供不同治療領(lǐng)域的完整產(chǎn)品組合。

標(biāo)志 - https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600