要點(diǎn):
上海2021年6月4日 /美通社/ -- 每年的6月1日，是世界甲狀旁腺功能減退日。專注于內(nèi)分泌領(lǐng)域創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物醫(yī)藥新銳維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals)發(fā)布公告，宣布于6月1日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心(CDE)關(guān)于TransCon? 甲狀旁腺素中國(guó)III期臨床試驗(yàn)（PaTHway China試驗(yàn)）批件，即將在中國(guó)開展TransCon? 甲狀旁腺素治療HP的研究。
甲狀旁腺功能減退癥（HP） 是一種甲狀旁腺素（PTH）分泌過少和（或）效應(yīng)不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥，高磷血癥和由此引起的神經(jīng)肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化。[i]不同國(guó)家和地區(qū)的患病率有差異，據(jù)估計(jì)，美國(guó)HP的患病率約為為37/10 萬人。TransCon PTH 已被FDA及歐盟定義為孤兒藥類別。[ii]
PaTHway China試驗(yàn)是一項(xiàng)旨在評(píng)估TransCon? 甲狀旁腺素作為激素替代療法的可能性，主要終點(diǎn)包含評(píng)價(jià)每日一次皮下注射TransCon? 甲狀旁腺素治療成人HP的安全性、耐受性和療效的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行設(shè)計(jì)、多中心III期臨床試驗(yàn)，目標(biāo)是使受試者的血鈣達(dá)到正常的同時(shí)停用常規(guī)治療。
PaTHway China關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)包括評(píng)估接受TransCon? 甲狀旁腺素患者，關(guān)于“甲狀旁腺功能減退癥患者體驗(yàn)量表（HPES）”和“36項(xiàng)健康調(diào)查簡(jiǎn)表”的評(píng)分變化。 此外，國(guó)內(nèi)尚缺少關(guān)于HP患者生活質(zhì)量、就業(yè)情況以及疾病對(duì)工作影響的患者報(bào)告數(shù)據(jù)，PaTHway China試驗(yàn)也會(huì)以量表的形式，進(jìn)一步獲得患者報(bào)告數(shù)據(jù)，以評(píng)估治療前后患者生存狀態(tài)的變化。
維昇藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊軍博士表示，激素替代一直是內(nèi)分泌腺體功能減退癥的基本治療原則。而甲狀旁腺功能減退癥卻迄今仍未實(shí)現(xiàn)真正的激素替代，以糾正相關(guān)的病理生理改變及代謝紊亂。[iii] TransCon?甲狀旁腺素是一種在研的創(chuàng)新型長(zhǎng)效PTH，計(jì)劃開發(fā)成為每日一次皮下注射的成人HP的激素替代治療，旨在每天24小時(shí)提供正常生理濃度的PTH，以同時(shí)應(yīng)對(duì)HP的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥。在世界甲狀旁腺功能減退日當(dāng)天獲得中國(guó)III期臨床試驗(yàn)批件，非常鼓舞團(tuán)隊(duì)士氣，更加鼓勵(lì)我們?yōu)榧铀賱?chuàng)新藥物研發(fā)及解決未滿足臨床需求繼續(xù)努力！”
此前，Ascendis Pharma于全球的展開的TransCon? 甲狀旁腺素II期臨床研究（PaTH Forward研究）數(shù)據(jù)已證明TransCon? 甲狀旁腺素作為HP替代治療的潛力。近日發(fā)布的PaTH Forward的開放性擴(kuò)展階段的58周初步研究結(jié)果也持續(xù)支持TransCon? 甲狀旁腺素治療HP具有獲益持久和耐受良好的安全性特征。維昇藥業(yè)負(fù)責(zé) Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦先生表示：“全世界超過200,000名患者罹患HP，HP會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的短期癥狀和長(zhǎng)期并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，而當(dāng)前常規(guī)的治療難以滿足患者的臨床需求，作為TransCon? 甲狀旁腺素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，維昇藥業(yè)將在中國(guó)開展相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望盡快給中國(guó)HP患者帶來新的治療選擇。”
