北京2021年6月28日 /美通社/ -- 在剛剛過去的父親節(jié)，影院上映了一部疾病題材的親情電影《了不起的老爸》：一個是患有罕見疾病多發(fā)性硬化卻懷有“馬拉松夢”的少年，一個是固執(zhí)又倔強的“油膩中年”老爸，一對互不理解的單親父子通過“一場馬拉松比賽”講述了一個只要懷有希望，就能擁抱夢想的故事。
為了讓更多人了解多發(fā)性硬化、讓更多的多發(fā)性硬化患者腳下之路更加平坦，2021年6月27日上午，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會脫髓鞘項目組舉辦了一場特殊的觀影活動，邀請了40余名多發(fā)性硬化患者及家屬、公眾與北京醫(yī)院神經(jīng)內科主任醫(yī)師許賢豪教授和北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師徐雁教授一同觀看影片《了不起的老爸》。觀影結束后多發(fā)性硬化病友與專家圍繞著疾病癥狀與就診科室、疾病修正治療（DMT）的重要性、遺傳與備孕、行走功能改善等話題展開熱烈討論。
讓人感動的是，影片的導演周青元先生在知乎官網(wǎng)回應網(wǎng)友問題時表示：最初創(chuàng)作電影的時候，之所以會把電影主角刻畫為多發(fā)性硬化患者，是因為他的身邊就有一位女性朋友患有該病，希望借著這部影片能讓更多的人了解到多發(fā)性硬化這個疾病，想通過她內心從焦慮、擔心向積極正向轉變的故事，通過影片的形式展現(xiàn)出來，從而激勵更多人。
觀影現(xiàn)場
現(xiàn)將現(xiàn)場觀眾關注度比較高的8個問題及專家解答，整理歸納如下：
問題一：影片中，剛上大二的“肖爾東”風華正茂，卻身患多發(fā)性硬化，讓人惋惜的同時也讓人好奇，多發(fā)性硬化究竟是一種怎樣的疾病，將父子兩人推上了風雨飄搖的命運小舟？
徐雁教授：這個電影拍得挺好，但為什么還一定要做這個科普呢？電影很感人，因為是藝術化的，所以它把這個疾病也做了一個極度地夸張。多發(fā)性硬化（multiple sclerosis，MS）是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的免疫介導性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一[1]。影片里的“肖爾東”正處在這個年齡段。一般來說，女性的患病率約是男性的2倍[2]，因此這種疾病又稱為“美女病”；而男性患病也不容忽視。
問題二：對于普通人來說，哪些癥狀要當心多發(fā)性硬化來敲門？一旦有疑似癥狀應該去掛哪個科？
徐雁教授：多發(fā)性硬化確診時，病灶出現(xiàn)在不同位置，患者會表現(xiàn)出不同癥狀。常見癥狀出現(xiàn)時，患者會有一些感覺異常，比如感覺肢體麻木或出現(xiàn)電影主人公的視力問題，還會出現(xiàn)行走功能障礙，比如平衡功能失調或者走路跑偏，也會影響到尿便功能。出現(xiàn)這些癥狀后，建議可以去掛神經(jīng)內科。
但是，不是說有了這些癥狀就一定是多發(fā)性硬化，比如說有時候視力下降可能就是因為視覺疲勞。咱們需要重視多發(fā)性硬化，但是也想提醒大家不要被這些癥狀所嚇倒。
問題三：影片中的 “肖爾東”在復發(fā)將近失明后醫(yī)生說到了激素和干擾素兩種治療方法，干擾素是疾病修正治療（DMT）的一種，那么什么是疾病修正治療？多發(fā)性硬化患者為什么要進行疾病修正治療？什么時候進行疾病修正治療最好？
徐雁教授： 多發(fā)性硬化包括急性發(fā)作期和緩解期，其中緩解期的控制是治療的關鍵窗口期，確診后盡早開始疾病修正治療并堅持長期規(guī)范治療，可減少疾病復發(fā)，并最終延緩患者進入到殘疾狀態(tài)的時間。疾病修正治療是國內外治療指南及專家共識一致推薦的緩解期標準治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復發(fā)的頻率和嚴重程度。
許賢豪教授：然而，目前我國的疾病修正治療率還不到20%[2]，其中從醫(yī)生角度主要源于以前很長一段時間里無國際標準疾病修正治療方案可用，很多臨床醫(yī)生不得不使用小劑量激素和傳統(tǒng)免疫制劑進行治療，但均不能長期控制疾病進展并存在安全性風險。此外，早期DMT藥物進入中國后選擇也非常有限，《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調查報告》數(shù)據(jù)指出：由于缺乏療效或存在副作用，三分之一的患者曾終止了疾病修正治療，急需新的DMT藥物進一步控制病情。
問題四：電影中的老爸因為擔心“肖爾東”而想讓其停藥的情節(jié)讓人揪心，現(xiàn)實中確實有不少患者因為藥物的副作用而拒絕服藥或者停藥，這樣是可以的嗎？
徐雁教授：答案肯定是不可以的。任何藥物的治療都是一把雙刃劍，藥物之所以能夠在臨床上使用，前期都會經(jīng)過大量的臨床研究，而且一定是患者的獲益大于風險。多發(fā)性硬化患者如果在急性期不治療，不能很快地控制病情，后面患者還是容易復發(fā)、進展；如果緩解期不用藥，就會導致病情反復發(fā)作，甚至致殘，因此停藥是不可取的。另外，在疾病治療過程中，醫(yī)生往往會要求患者定期監(jiān)測和隨訪，幫助患者進行用藥管理。
問題五：影片之前的簡介中將“肖爾東”的疾病表述為“先天疾病”，片中也提到 “肖爾東”的媽媽也是一位多發(fā)性硬化患者，這是否是一種先天疾病或遺傳性疾病呢？是否會影響壽命？
許賢豪教授：多發(fā)性硬化既非“先天性疾病”也非“遺傳性疾病”。但該病的病因中，少部分病人可能在有“遺傳”因素前提下，加上一定環(huán)境條件，而顯現(xiàn)出疾病來。影響壽命的原因有很多，個人覺得心態(tài)對疾病的管理至關重要。
徐雁教授：影片中“肖爾東”的媽媽英年早逝，有可能是因為當時國內沒有標準治療選擇。多發(fā)性硬化的自然病史中如果不治療，患者預期壽命比健康人群會平均縮短7年~14年[3]。自2018年多發(fā)性硬化被納入《第一批罕見病目錄》后，患者能夠選擇的DMT藥物也越來越多了，除了干擾素外，還有特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、富馬酸二甲酯這四種口服的DMT藥物。國際上已有十幾種可用的DMT治療藥物，我們也正在與國內外醫(yī)藥企業(yè)共同致力于推進藥物引入和開發(fā)。同時，對癥治療的藥物也開始進入中國了。
現(xiàn)場觀眾提問
問題六：有備孕計劃的女性患者是否可以懷孕？應該怎么做？
徐雁教授：可以懷孕，MS并不影響妊娠，妊娠也不會增加或加重患者長期致殘的風險。有研究證實，多發(fā)性硬化患者在懷孕期間由于雌激素水平升高，復發(fā)風險會降低，但是在產(chǎn)后由于雌激素水平的回落，會有一定的復發(fā)風險，所以整個孕期一定要在醫(yī)生的指導下管理疾病。通常情況下，MS患者在備孕前需要停藥，因此患者需要選擇靈活的治療方案，在必要時遵醫(yī)囑停藥。比如說馬上要上市的富馬酸二甲酯，它的代謝很快，患者停藥一兩天，在血液中就查不到血藥濃度了，這個時候開始準備妊娠就很安全了。
問題七：影片開頭提到父親“肖大明”擔心兒子失明讓他堅持做眼保健操和彈鋼琴，多發(fā)性硬化患者一定會失明或殘疾嗎？
徐雁教授：多發(fā)性硬化是一個異質性很強的疾病，如果發(fā)現(xiàn)得早并及時規(guī)范治療不一定會致殘或影響到視力。跟大家分享一個案例：2006年接觸過一個在讀大四的患者，她每年會復發(fā)3-4次。那個年代用DMT藥物是很艱難的，但她都堅持下來了。到現(xiàn)在這么多年了，她從大學讀到研究生再到參加工作，如今有了兩個孩子，而她的殘疾評分幾乎是0，也就是沒有殘疾。所以多發(fā)性硬化患者只要早診早治、堅持規(guī)范治療，也能擁有高品質的生活。
問題八：高達85%的MS患者都將步行障礙視為他們的初始癥狀[4]，MS患者又當如何跑贏自己？
徐雁教授：運動功能障礙是多發(fā)性硬化的常見癥狀，由于步行需要對運動、感覺、視覺、小腦和前庭功能系統(tǒng)進行有效協(xié)調，因此步行功能障礙是MS的一個典型癥狀。好消息是，氨吡啶緩釋片目前已經(jīng)獲批，這是國內首個改善多發(fā)性硬化成年患者行走能力的治療方法。未來治療“武器”多了，患者的生活質量還會繼續(xù)提高。因此，建議患者在醫(yī)生指導下，選擇合適的藥物組合，兼顧DMT藥物治療及對癥治療，短期改善步行能力，長期延緩疾病進展。
許賢豪教授（右）、徐雁教授（左）與毛毛（中）合影
“通過今天兩位教授的講解，獲益良多。盡管我沒有像 ‘肖爾東’一樣的馬拉松夢，但在多發(fā)性硬化面前，我和大家都希望能像‘肖爾東’一樣跑贏自己，去追逐心中的夢。只要心中一直有光，腳下就會一直有路，生命也終將綻放。當然，要想跑贏明天，就要起步今朝，重視多發(fā)性硬化的早診早治，通過規(guī)范治療與MS和諧相處, 奔赴每一個陽光璀璨的明天?！弊鳛楸敬位顒咏M織者，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會脫髓鞘項目組負責人，也是確診7年的多發(fā)性硬化患者毛毛在活動最后總結道。
[1] 王敦敬, 胡學強. 多發(fā)性硬化的治療進展[J]. 中國綜合臨床, 2005, 10(008):761-762.
[2] 《多發(fā)性硬化患者生存報告（2018）》
[3] Evans C, Tam J, Kingwell E, Oger J, University of British Columbia MS Clinic Neurologists., Tremlett H Clin Ther. 2012 Feb; 34(2):341-50.
[4] Scheinberg L，Holland N， Larocca N， et al. Multiple sclerosis; earning a living. New York state journal of medicine. 1980;80（9）:1395-400.
