中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2021年8月2日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保际盏街袊鴩宜幤繁O(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于治療戈謝病的CAN103項(xiàng)目臨床試驗(yàn)申請（IND）的正式受理。作為一家立足中國全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，北?？党梢恢敝铝τ诤币姴?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化，為全球患者帶來拯救生命的治療方案。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北?？党砷_發(fā)，作為其和藥明生物（2269.HK）罕見病藥物戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。
北海康成制藥有限公司的創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官、中國罕見病聯(lián)盟副理事長薛群博士說：“在首個(gè)針對戈謝病的治療方法引入中國20年后，仍有超過90%的中國患者無法獲得治療的現(xiàn)狀凸顯了一個(gè)整體解決方案必須性。在中國罕見病聯(lián)盟 (CHARD)大力支持下，我們與監(jiān)管機(jī)構(gòu)和患者組織多次召開關(guān)于中國戈謝病本土創(chuàng)新藥的研討會，也正是獲益于多方的指導(dǎo)使得CAN103臨床試驗(yàn)申請得以順利遞交和受理。北?？党芍铝τ陂_發(fā)可持續(xù)的治療方案，以解決戈謝病在中國以及全球相關(guān)市場患者面臨的缺乏治療及相關(guān)服務(wù)的問題?！?
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，“罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)的本土化將是罕見病患者的福音和完善我國罕見病生態(tài)建設(shè)的一個(gè)重要舉措。當(dāng)前全社會對于罕見病的關(guān)心、關(guān)注以及近年來各個(gè)方面的進(jìn)展，體現(xiàn)了國家對罕見病患者群體的高度重視。對于罕見病患者，有了針對性治療藥物只是一個(gè)開始。罕見病問題的解決最終是需要一個(gè)完整的生態(tài)圈，這當(dāng)中包含藥物的研發(fā)、審批、診療指南的普及、藥物可及性和支付體系的建設(shè)。相信這個(gè)生態(tài)圈的早日完善可以激勵(lì)更多本土罕見病藥物的創(chuàng)新?！?
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戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
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北?？党芍扑幱邢薰臼且患伊⒆阌谥袊娜蚝币姴∩镏扑幑?，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。
北海康成目前擁有13 個(gè)具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)疾病 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。
北海康成戰(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 和 LogicBio等。
