德國殷格翰2021年10月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰、IP 集團、英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟 (GTC，由倫敦帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學的研究人員組成) 和牛津生物醫(yī)藥公司 (OXB)，近日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知識產(chǎn)權(quán)和專有技術(shù)的選擇權(quán)，以推進并進一步加速為囊性纖維化患者開發(fā)的潛在的新治療方案。在該合作伙伴關(guān)系中，IP集團代表 GTC 的三所大學授予勃林格殷格翰全球獨家權(quán)利，以開發(fā)、制造、注冊和商業(yè)化這種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療囊性纖維化。此外，GTC 還在臨床前研究和臨床基因治療開發(fā)方面貢獻其專業(yè)知識。勃林格殷格翰在呼吸系統(tǒng)疾病的新型突破性療法的開發(fā)方面擁有領(lǐng)先的能力，而OXB則將其基于慢病毒載體療法制造方面的領(lǐng)先能力與勃林格殷格翰公司的專業(yè)能力相結(jié)合。
囊性纖維化是一種罕見的、進行性的、危及生命的疾病，可導致嚴重的肺部功能障礙和持續(xù)感染，影響全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突變導致的蛋白質(zhì)缺陷或缺失引起的。學術(shù)機構(gòu)、生命科學投資者、制藥公司和生物技術(shù)公司之間的這一創(chuàng)新開發(fā)伙伴關(guān)系專注于推進BI 3720931（一種新型復(fù)制缺陷慢病毒載體）吸入制劑的開發(fā)，該載體能選擇性地將健康CFTR基因引入相關(guān)靶細胞。
GTC 協(xié)調(diào)員 Eric Alton 教授表示：“我們開發(fā)的新型肺部靶向技術(shù)在臨床前模型中表現(xiàn)出很高的基因轉(zhuǎn)移效率，并提供了重復(fù)給藥以保持治療效果的可能性，這是其他基于病毒的基因療法可能無法提供的。我們的新療法有可能在所有囊性纖維化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多種不同的已知基因突變的影響。其目標患者是那些不適合 CFTR 調(diào)節(jié)劑的患者。經(jīng)過 21 年的專注努力，GTC 很高興能夠達到這一里程碑。我們非常感謝我們優(yōu)秀的團隊和那些在很多方面支持我們的囊性纖維化患者，包括參加多次臨床試驗。我們要感謝我們過去和現(xiàn)在的基金贊助者，包括健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金（健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會和衛(wèi)生部并行建立的一項融資合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纖維化信托、國家健康研究所和醫(yī)學研究委員會?！?/p>
勃林格殷格翰公司高級副總裁、全球發(fā)現(xiàn)研究負責人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以來，勃林格殷格翰贊助了 GTC 和 OXB 的研發(fā)活動。在這個潛在的革命性項目中與我們的合作伙伴取得的共同成功使我們相信，我們現(xiàn)在可以進一步加快這種高度創(chuàng)新的治療方法。憑借我們在呼吸疾病療法領(lǐng)域的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面的領(lǐng)先地位，結(jié)合我們合作伙伴在基因療法和生產(chǎn)制造上的專業(yè)知識，我們的目標是為囊性纖維化患者帶來下一個突破，他們迫切需更好的治療選擇?！?/p>
Oxford Biomedica 首席執(zhí)行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以來，我們很高興與勃林格殷格翰、IP 集團和 GTC開展 合作。在目前為止取得的巨大進步的基礎(chǔ)上，我們很高興全球領(lǐng)先的呼吸疾病制藥公司之一，勃林格殷格翰選擇行使選擇權(quán)，許可 OXB 慢病毒載體制造技術(shù)以生產(chǎn)GTC 開發(fā)的這種高度創(chuàng)新的吸入性囊性纖維化基因治療配方。該合作伙伴關(guān)系對我們公司實現(xiàn)為患者提供改變生活的基因療法這一使命至關(guān)重要，并有可能為全球許多囊性纖維化患者提供新的治療選擇?！?/p>
根據(jù)與勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期權(quán)和許可協(xié)議條款，勃林格殷格翰將代表 GTC 向 IP 集團支付選擇權(quán)行使費、近期的、開發(fā)成功、注冊和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權(quán)使用費。 OXB 將獲得350 萬英鎊的期權(quán)行權(quán)費，并有權(quán)在實現(xiàn)各種開發(fā)、注冊和銷售里程碑后獲得總計高達 2750 萬英鎊的付款，此外還將獲得基于CF基因治療產(chǎn)品凈銷售額的分層低個位數(shù)特許權(quán)使用費。
囊性纖維化信托基金首席執(zhí)行官David Ramsden說：“勃林格殷格翰致力于囊性纖維化患者基因治療療法開發(fā)的下一階段，這是一個好消息。 這是重要的一步，因為它為整個囊性纖維化領(lǐng)域帶來了希望，尤其是那些無法從現(xiàn)有藥物中獲益的人。所有幫助我們以長期投資于英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟的人都應(yīng)該為他們所取得的成就感到自豪。”
