上海2021年11月1日 /美通社/ -- 10月30日,由武田中國引進(jìn)的用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作的治療藥物飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)正式惠及中國HAE患者?;颊哂芍袊t(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科確診,首次通過京東大藥房實現(xiàn)線上線下一體化履約,標(biāo)志著飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)將為遺傳性血管性水腫患者的生命安全保駕護(hù)航,開啟了中國HAE治療的新時代。
武田始終秉持以患者為中心,自今年4月獲批以來,加速完成各項進(jìn)口手續(xù)和藥檢工作:8月31日運(yùn)抵中國港口,10月15日完成藥檢,并于近日順利實現(xiàn)商業(yè)可及。飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)是便攜式即用式的預(yù)充針,患者可在接受醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的皮下注射技術(shù)培訓(xùn)后自我給藥[1],幫助患者及時應(yīng)對HAE的急性發(fā)作,避免因喉頭水腫帶來的致命窒息風(fēng)險或者減輕其他部位水腫所帶來的生理和心理的痛苦。
遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的常染色體顯性遺傳病[2]。據(jù)文獻(xiàn)報道,其全球患病率約為五萬分之一[2]。HAE的主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫,常累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭。需要警惕的是,喉部發(fā)生水腫時進(jìn)展迅速,從水腫發(fā)生到窒息的平均時間為4.6小時[3]。據(jù)統(tǒng)計,我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫[3],其致死率最高可達(dá)40%[2],是HAE患者的主要死因之一。2018年,HAE被收錄進(jìn)我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)[4]。
此前,中國沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療,患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退,使用限制較多,且血漿本中含有導(dǎo)致水腫的血漿蛋白酶及其底物,可能加重血管性水腫[5]。截止至2021年10月,飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)是中國首個且目前唯一用于急性HAE發(fā)作皮下治療的緩激肽2型(B2)受體的選擇性拮抗劑[6],有著高選擇性競爭性結(jié)合緩激肽B2受體的獨(dú)特機(jī)制,可減輕與HAE中緩激肽增多所導(dǎo)致的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫,縮短水腫發(fā)作時間,從而治療急性遺傳性血管性水腫發(fā)作[2],[5]。同時,加拿大HAE診療指南建議[7],由于長期預(yù)防治療不能完全消除水腫發(fā)生的風(fēng)險,所有患者都應(yīng)備有至少兩劑的按需治療藥物,并應(yīng)定期評估患者自行注射該藥物的能力。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示:“過去,由于國內(nèi)缺少HAE急性發(fā)作期的針對性治療藥物,無法滿足患者實際的應(yīng)急需求。而緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發(fā)作期按需治療方案[8],[9]。現(xiàn)在,我由衷地感到高興,患者的生命安全終于得到了保障,避免因急性發(fā)作帶來的生理心理痛苦以及所引發(fā)的生命安全風(fēng)險,讓他們更有信心、更有希望開展美好生活?!?/p>
為進(jìn)一步加強(qiáng)罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性,武田與京東大藥房合作,依托線上線下一體化藥品履約能力,為患者提供專家遠(yuǎn)程開具復(fù)購處方、在線購藥、送藥上門等服務(wù),提升更多罕見病用藥可及性。目前已開通北京、河北、湖北、江西、廣東等21個省/自治區(qū)/直轄市(共計215個城市)的冷鏈配送,更多省份和城市也正在陸續(xù)開通中,將為中國HAE患者的生命安全保駕護(hù)航。
聲明
1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息,不構(gòu)成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
2.如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關(guān)信息,請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
[1] 飛澤優(yōu)®說明書. 2020 |
[2]國家衛(wèi)生健康委員會,罕見病診療與保障專家委員會辦公室(北京協(xié)和醫(yī)院). 罕見病診療指南(2019版本). 2019. |
[3] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544. |
[4] 國家衛(wèi)生健康委員會,科學(xué)技術(shù)部,工業(yè)和信息化部,國家藥品監(jiān)督管理局,國家中醫(yī)藥管理局. 第一批罕見病目錄,國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2018〕10號. |
[5] 姚小堅,秦昆,張?zhí)玫拢z傳性血管性水腫防治的研究進(jìn)展[J].皮膚性病診療學(xué)雜志,2018,25(1):53—56 DOI:10.3969/j.issn.1674—8468.2018.01.014. |
[6] 國家衛(wèi)生健康委員會,罕見病診療與保障專家委員會辦公室(北京協(xié)和醫(yī)院). 罕見病診療指南(2019版本). 2019. |
[7] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 16. |
[8] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150. |
[9] Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72. |