中國上海2021年11月15日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司今日宣布，ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的II、III期臨床試驗方案已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。PBC是ASC42治療慢性肝膽疾病的又一個新適應(yīng)癥。另外兩個已被中國國家藥品監(jiān)督管理局和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的慢性肝膽疾病適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
基于被中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的ASC42 治療PBC的II、III期臨床試驗方案，甘萊將在100名對熊去氧膽酸（UDCA）應(yīng)答不足或不耐受的患者中開展II期臨床試驗。該項II期臨床試驗由三個活性藥物組和一個安慰劑對照組組成，入組比例為1：1：1：1，試驗預(yù)計將于2022年下半年完成。隨后甘萊將就相關(guān)的藥品注冊事宜（如藥學(xué)和毒理學(xué)研究）與中國國家藥監(jiān)局進(jìn)行溝通后，隨即啟動III期試驗。
ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動劑。ASC42美國 I 期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達(dá)1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）在15mg每日一次為期14天的治療期間維持正常水平。
熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應(yīng)答不足或不耐受。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用于治療對UDCA不耐受或應(yīng)答不足的 PBC 患者的藥物，但并未在中國獲得批準(zhǔn)。并且，OCA治療會使患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且不引起LDL-C升高使ASC42有望成為同類最佳的PBC藥物。甘萊計劃在完成中國 II 期臨床試驗后，在美國和歐盟啟動 III 期臨床試驗。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院肝病中心主任，國家消化系統(tǒng)疾病臨床研究中心副主任賈繼東教授表示：“PBC治療領(lǐng)域存在高度未被滿足的醫(yī)療需求，從I期數(shù)據(jù)看到，ASC42在人體有效劑量2周治療中無瘙癢，我很高興作為主要研究者牽頭ASC42 原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的臨床研究?！?/p>
歌禮創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示：“ASC42的第三個肝膽疾病適應(yīng)癥即原發(fā)性膽汁性膽管炎獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，這是繼近期免疫治療藥物ASC22在乙肝功能性治愈研發(fā)突破后的又一個里程碑，我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發(fā)的全球領(lǐng)先者?！?/p>
關(guān)于歌禮
歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價值鏈。歌禮致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識及優(yōu)秀過往成就的管理團(tuán)隊帶領(lǐng)下，歌禮以全球化的視野布局創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域，瞄準(zhǔn)未被滿足的臨床需求，并以研發(fā)賽道國際領(lǐng)先的定位，高效、快速推進(jìn)管線產(chǎn)品的開發(fā)。歌禮目前擁有三個商業(yè)化產(chǎn)品和18條強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線，眾多在研管線處于國際領(lǐng)先的地位，并積極布局新的治療領(lǐng)域：
1. 病毒性疾?。海?）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。（2）艾滋?。好庖忒煼ˋSC22，用于艾滋病特異性免疫重建，以期實現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市由兩個1類新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊制藥專注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領(lǐng)域布局創(chuàng)新且具有差異化的管線，專注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應(yīng)癥：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應(yīng)癥后，新痤瘡適應(yīng)癥已獲批進(jìn)入II期臨床。欲了解更多信息，敬請登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。
