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九天生物與美國BioMarin制藥公司共同宣布達成全球戰(zhàn)略合作,為心血管疾病開發(fā)創(chuàng)新基因療法

2021-12-17 05:15 9442

美國加利福尼亞州圣拉斐爾和中國上海2021年12月17日 /美通社/ -- 美國BioMarin制藥公司(NASDAQ: BMRN,以下簡稱“BioMarin”)與九天生物醫(yī)藥有限公司(Skyline Therapeutics,以下簡稱“九天生物”,原賦源生物Geneception),一家致力于創(chuàng)新的基因和細胞治療公司,今日宣布達成一項為期數(shù)年的全球戰(zhàn)略合作,共同研究和開發(fā)基于腺相關病毒 (AAV)的新型基因療法用于治療遺傳性心血管疾病。

這項戰(zhàn)略合作,將主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治療研發(fā)與生產(chǎn)體系,包括其自主研發(fā)具有創(chuàng)新性的病毒載體設計與構(gòu)建技術以及先進的生產(chǎn)能力,針對遺傳性擴張型心肌病 (DCM)開發(fā)創(chuàng)新基因療法。擴張型心肌病是一組進行性發(fā)展的嚴重心血管疾病,迄今缺乏有效的針對性治療。

根據(jù)雙方達成的協(xié)議,九天生物將與BioMarin合作進行全面的新藥研發(fā)并將項目推進至新藥臨床試驗申請(IND)階段。BioMarin在基因治療、心血管疾病領域的生物學和遺傳學方面有深厚的積累,而九天生物在基因治療領域尤其是新型病毒載體的研發(fā)和生產(chǎn)方面具有豐富經(jīng)驗和創(chuàng)新能力。雙方將整合各自的優(yōu)勢和能力共同推進合作研究項目,并在協(xié)議約定的地域分別進行臨床開發(fā)。


為支持九天生物對合作項目開展研發(fā),BioMarin將向九天生物支付一筆首付款,其中包括首付金以及BioMarin對九天生物的股權投資。九天生物還將獲得預先約定的研發(fā)、注冊和商業(yè)里程碑付款。

BioMarin將有權把該合作中產(chǎn)生的相關研發(fā)成果在美國、歐洲及拉丁美洲地區(qū)商業(yè)化,九天生物將獲得亞太地區(qū)的商業(yè)化權利。此外,九天生物將獲得在BioMarin的授權地區(qū)未來銷售的特許權使用費。

BioMarin集團副總裁、研發(fā)部負責人Kevin Eggan 表示:“我們很激動地宣布與九天生物合作。九天生物擁有卓越的AAV基因治療研發(fā)平臺,并具有突出的AAV載體構(gòu)建和設計創(chuàng)新能力,結(jié)合我們團隊在開發(fā)基因治療領域的專長,我們相信這定將會是一項富有成果的戰(zhàn)略合作?!?/p>

BioMarin企業(yè)及業(yè)務發(fā)展部副總裁Brinda Balakrishnan表示:“與九天生物合作為治療遺傳性擴張型心肌病共同探索創(chuàng)新解決方案,我們倍感興奮。此次合作加強了我們在心血管疾病基因治療領域的領先地位,并把我們的研發(fā)合作擴展到亞洲,該地區(qū)有大量罹患嚴重心血管疾病患者的醫(yī)藥需求尚未獲滿足。我們期待通過這次的戰(zhàn)略合作,為全球患者帶來變革性藥物?!?/p>

九天生物首席科學官侯金釗(Jay Hou)表示:“擴張型心肌病是一種嚴重的心血管疾病,其因心肌結(jié)構(gòu)或功能異常引發(fā)心律失常和心力衰竭,從而導致高發(fā)病率和死亡率。研究顯示,除其他致病因素外,有眾多基因的突變與擴張型心肌病的發(fā)展相關。與 BioMarin的團隊一起,我們已經(jīng)確定了多個與擴張型心肌病相關的關鍵基因。我們非常高興能與 BioMarin 團隊密切合作,利用我們的基因治療創(chuàng)新研發(fā)能力,針對這些新靶點為擴張型心肌病患者開發(fā)新的基因療法?!?/p>

九天生物首席執(zhí)行官蔡克文(Amber Cai)表示:“此次與BioMarin達成全球戰(zhàn)略合作,攜手進入心血管疾病領域,并充分整合雙方在基因治療方面的經(jīng)驗和能力來開發(fā)新藥,我們感到十分振奮。為遺傳性心血管疾病患者研發(fā)創(chuàng)新有效的療法以滿足其醫(yī)藥需求是我們與 BioMarin團隊的共同目標。通過基因治療技術和手段,研發(fā)新型藥物治療嚴重心血管疾病,這一開拓性方法將有望全面變革該疾病領域的治療方式,造福全球患者?!?/p>

消息來源:九天生物
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