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香港2022年1月12日 /美通社/ -- 和黃醫(yī)藥（中國(guó)）有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”或“HUTCHMED”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“國(guó)家藥監(jiān)局”）藥品審評(píng)中心將HMPL-523納入突破性治療藥物品種，用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥（“ITP”）患者。 HMPL-523是一種新型、研究性的脾酪氨酸激酶（“Syk”）抑制劑。
國(guó)家藥監(jiān)局的突破性治療藥物納入了用于防治嚴(yán)重危及生命的疾病，且尚無(wú)有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥物。獲納入突破性治療藥物的品種，可在提交新藥上市申請(qǐng)時(shí)提出附條件批準(zhǔn)申請(qǐng)和優(yōu)先審評(píng)審批申請(qǐng)。
和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋（Christian Hogg）先生表示：“ITP是一種自身免疫性出血性疾病，可造成嚴(yán)重出血，且對(duì)患者的健康和生活質(zhì)量造成重大且多方面的影響。此次HMPL-523獲納入突破性治療藥物品種用于治療ITP突顯了這類患者對(duì)新療法有明顯未被滿足的需求，以及此新型口服Syk抑制劑頗具潛力的臨床價(jià)值。隨著此次獲納入突破性治療藥物品種，我們相信將加快HMPL-523在中國(guó)的開(kāi)發(fā)?！?/p>
此次HMPL-523獲納入突破性治療藥物品種是基于其 Ib期研究數(shù)據(jù)支持，該研究令人鼓舞的結(jié)果已于2021年12月舉行的第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上以口頭報(bào)告形式公布。此外，該數(shù)據(jù)亦支持了于2021年10月啟動(dòng)HMPL-523治療成年ITP患者的中國(guó)III期研究ESLIM-01。該研究預(yù)計(jì)將招募約180名患者。該研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索注冊(cè)號(hào)NCT05029635 查看。
[1] Zufferey A, Kapur R, Semple JW. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16. |
[2] McMillan R, Bussel JB, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4. |
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[4] Doobaree IU, Nandigam R, Bennett D, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30. |
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[9] Crowley MT, Costello PS, Fitzer-Attas CJ et al. A critical role for Syk in signal transduction and phagocytosis mediated by Fcγ receptors on macrophages. J. Exp. Med. 186(7), 1027–1039 (1997). |
關(guān)于HMPL-523
HMPL-523是一種新型、研究性、選擇性的小分子口服Syk抑制劑。 Syk作為B細(xì)胞信號(hào)傳導(dǎo)通路中的一個(gè)關(guān)鍵蛋白，是多種亞型的B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點(diǎn)。
和黃醫(yī)藥目前擁有HMPL-523在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。 ESLIM-01III期研究正在進(jìn)行中，旨在評(píng)估HMPL-523治療成人原發(fā)ITP患者的有效性和安全性，ITP是一種導(dǎo)致出血風(fēng)險(xiǎn)增加的自身免疫疾病。該項(xiàng)研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索注冊(cè)號(hào)NCT05029635查看。HMPL-523還正在中國(guó)（NCT02857998）、美國(guó)及歐洲（NCT03779113）在惰性非霍奇金淋巴瘤和多種B細(xì)胞惡性腫瘤亞型患者中進(jìn)行研究。
關(guān)于免疫性血小板減少癥（ITP）和脾酪氨酸激酶（Syk）
ITP是一種自身免疫疾病，表現(xiàn)為血小板受免疫性破壞以及血小板生成減少?；颊呖杀憩F(xiàn)為皮膚瘀點(diǎn)、紫癜和胃腸道和/或尿道粘膜出血等。[1] ITP還與疲乏（成年ITP患者中報(bào)告率多達(dá)39%）和生活質(zhì)量受損（包括情感、功能和生育健康方面，以及工作或社交生活）有關(guān)。[2]-[3][4][5][6] 成人原發(fā)ITP的發(fā)病率估計(jì)為每年每10萬(wàn)成人中有3.3名，患病率為每10萬(wàn)成人中有9.5名。[7]
成人ITP是一種異質(zhì)性疾病，即使接受現(xiàn)有最佳治療，仍可持續(xù)數(shù)年，并且治愈率較低。盡管現(xiàn)時(shí)已有數(shù)種不同作用機(jī)制的治療方法，但慢性疾病仍是一個(gè)難題。許多患者出現(xiàn)耐藥性而容易復(fù)發(fā)。[8] 因此，目前仍有大量對(duì)現(xiàn)有治療反應(yīng)不佳的患者人群，急需新的治療方法。
由于ITP的血小板破壞是和Syk調(diào)控的細(xì)胞吞噬與Fcγ受體結(jié)合的血小板有關(guān)，因此Syk抑制劑可能成為頗具前景的ITP療法。[9]
關(guān)于和黃醫(yī)藥
和黃醫(yī)藥（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。集團(tuán)旗下公司共有超過(guò)4,500名員工，其中核心的腫瘤/免疫業(yè)務(wù)擁有超過(guò)1,400人的團(tuán)隊(duì)。自成立以來(lái)，和黃醫(yī)藥已將自主發(fā)現(xiàn)的11個(gè)候選癌癥藥物推進(jìn)到在全球開(kāi)展臨床研究，其中首三個(gè)創(chuàng)新腫瘤藥物現(xiàn)已獲批上市。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.hutch-med.com或關(guān)注我們的領(lǐng)英專頁(yè)。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)HMPL-523治療ITP及其他適應(yīng)癥患者的治療潛力的預(yù)期、對(duì)任何HMPL-523的研究是否能達(dá)到其主要或次要終點(diǎn)的預(yù)期，以及對(duì)此類研究完成時(shí)間和結(jié)果發(fā)布的預(yù)期。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：入組率、滿足研究入選和排除標(biāo)準(zhǔn)的受試者的時(shí)間和可用性、臨床方案或監(jiān)管要求變更、非預(yù)期不良事件或安全性問(wèn)題、候選藥物HMPL-523（包括作為聯(lián)合治療）達(dá)到研究的主要或次要終點(diǎn)的療效、獲得不同司法管轄區(qū)的監(jiān)管批準(zhǔn)、獲得監(jiān)管批準(zhǔn)后獲得上市許可、HMPL-523用于目標(biāo)適應(yīng)癥的潛在市場(chǎng)和資金充足性以及新冠肺炎全球大流行對(duì)整體經(jīng)濟(jì)、監(jiān)管及政治狀況帶來(lái)的影響等。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)、香港聯(lián)合交易所有限公司和AIM提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新訊息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務(wù)。
