上海2022年5月23日 /美通社/ -- 近日，由中國罕見病聯(lián)盟和北京罕見病診療與保障學(xué)會(huì)聯(lián)合主辦、武田中國支持的“遺傳性血管性水腫（HAE）高峰論壇”順利召開，集結(jié)全國HAE專家對(duì)完善多學(xué)科HAE診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)及適應(yīng)中國患者的規(guī)范化診療及疾病管理計(jì)劃展開研討，共同尋求中國HAE的診療在未來持續(xù)發(fā)展的突破口。會(huì)議當(dāng)日，與會(huì)各方攜手全球知名學(xué)術(shù)期刊出版商Wiley聯(lián)袂推出中國首個(gè)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊 -- 《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》，共同推動(dòng)中國HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊和學(xué)術(shù)平臺(tái)建設(shè)與國際接軌，進(jìn)一步加速HAE學(xué)科研究與臨床實(shí)踐的高質(zhì)量發(fā)展[1]。
遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見遺傳病，全球每五萬個(gè)人中就有一人發(fā)病?；颊甙l(fā)病時(shí)會(huì)反復(fù)發(fā)生局部皮下或者黏膜水腫，甚至累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭，尤其是喉頭水腫的發(fā)作甚至?xí)＜吧?，從發(fā)生到窒息平均4個(gè)多小時(shí)，死亡率最高可達(dá)40%[2][3]。但目前由于疾病罕見，公眾和醫(yī)生對(duì)該疾病仍然知之甚少，患者常常遭遇誤診誤治。數(shù)據(jù)顯示，我國HAE診斷率不足5%，部分患者從發(fā)病到明確診斷平均需要13年之久[4][5]。2018年發(fā)布的《中國第一批罕見病目錄》已將遺傳性血管性水腫列為首批121種罕見病之一[6]。
幸運(yùn)的是，近年來隨著政府與社會(huì)各界對(duì)罕見病患者群體加強(qiáng)關(guān)注，中國HAE診療領(lǐng)域得到了持續(xù)的發(fā)展和創(chuàng)新。越來越多的臨床專家與相關(guān)學(xué)科研究人員開始了解和關(guān)注HAE，同時(shí)，得益于一系列加速罕見病新藥審評(píng)審批的利好政策相繼出臺(tái)，適用于HAE急性發(fā)作和長期預(yù)防的創(chuàng)新藥物醋酸艾替班特注射液和拉那利尤單抗注射液也于2021年相繼在國內(nèi)上市，打破了國內(nèi)患者多年以來缺少有效藥物治療的局面。
在此背景下，為進(jìn)一步加強(qiáng)HAE在各相關(guān)學(xué)科領(lǐng)域的疾病認(rèn)知，推動(dòng)臨床診療水平提升，助力加速中國HAE學(xué)科的發(fā)展和建設(shè)與國際接軌，從而讓更多中國患者能夠從規(guī)范化治療中獲益，中國罕見病領(lǐng)域權(quán)威機(jī)構(gòu)和學(xué)者們與科研和教育出版界的全球機(jī)構(gòu)Wiley強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，共同推出《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》。作為中國首個(gè)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊，《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》基于Wiley的國際學(xué)術(shù)資源，邀請(qǐng)國內(nèi)HAE領(lǐng)域?qū)＜?、編委?huì)與臨床醫(yī)生一起深度參與，選編國際知名期刊中HAE相關(guān)研究，并以中文版季刊的形式出版。期刊的選?空間?，范圍?，適合跨疾病領(lǐng)域較?泛的醫(yī)?閱讀的要求。《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》為季刊，計(jì)劃將于年內(nèi)啟動(dòng)發(fā)布，將聚焦中國HAE流行病學(xué)研究、疾病診斷與評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范化按需治療及預(yù)防治療的用藥監(jiān)測(cè)指標(biāo)，個(gè)體化病例解析等命題，屆時(shí)將以實(shí)體刊物聯(lián)合線上圖文、視頻的形式的發(fā)布，以吸引多渠道受眾對(duì)關(guān)聯(lián)學(xué)科的深度研讀和交流。
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，“感謝各來自37家醫(yī)院的42位專家編委齊心協(xié)力為推動(dòng)國內(nèi)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)研究貢獻(xiàn)智慧與力量。聯(lián)盟高度重視《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》的出版計(jì)劃，如今國內(nèi)罕見病領(lǐng)域正需要一個(gè)這樣的契機(jī)，加速駛?cè)胄袠I(yè)發(fā)展‘快車道’，使多方資源形成合力，共同提升HAE臨床診療水平和規(guī)范化，相信未來將會(huì)有更多患者從中獲益。”
“一直以來，各位專家同道在HAE領(lǐng)域開展了大量工作，共同推動(dòng)了中國HAE診療發(fā)展，相信未來我們還可以做得更多，做得更好?！?b>中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任支玉香教授表示，“非常榮幸能夠成為《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》期刊的編委及主編，這本期刊的推出對(duì)于國內(nèi)HAE領(lǐng)域來說是具開拓性的， 相信未來在其中會(huì)涌現(xiàn)更多真知灼見與循證依據(jù)，從實(shí)踐中汲取規(guī)范化診療的指導(dǎo)意見，開啟中國HAE領(lǐng)域?qū)W科發(fā)展的新時(shí)代?！?/p>
作為本次期刊合作的支持方，武田中國深耕罕見病領(lǐng)域多年，一直致力于攜手各方共同解決罕見病患者在疾病診療等方面未被滿足的緊迫需求。2019年以來，武田中國與中國罕見病聯(lián)盟等行業(yè)合作伙伴達(dá)成一系列的戰(zhàn)略合作，共同助力提高創(chuàng)新藥物的可及性，優(yōu)化患者全病程管理，推進(jìn)中國罕見病患者關(guān)愛體系和診療體系建設(shè)。在HAE領(lǐng)域，武田中國與各合作方共同倡導(dǎo)以“零”誤診、“零”未治、“零”發(fā)作為診治目標(biāo)，積極參與搭建前沿學(xué)術(shù)交流平臺(tái)，為推動(dòng)中國罕見病事業(yè)的發(fā)展注入源源不斷的動(dòng)力。
關(guān)于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進(jìn)入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長，中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。
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[1] 國家衛(wèi)生健康委員會(huì)，罕見病診療與保障專家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，38 – 189. |
[2] 國家衛(wèi)生健康委員會(huì)，罕見病診療與保障專家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，38 – 189. |
[3] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544. |
[4] Reuters (2017). For millions of Chinese with rare disease, some relief in sight. Online access. |
[5] X u YY, e t al. Eur J Derma tol. 2013, 23(4):500-4. |
[6] 國家衛(wèi)生健康委員會(huì)，科學(xué)技術(shù)部，工業(yè)和信息化部，國家藥品監(jiān)督管理局，國家中醫(yī)藥管理局. 第一批罕見病目錄，國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2018〕10號(hào). |
