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Sirnaomics研發(fā)用于優(yōu)化GalNAc遞送平臺(tái)的肽對(duì)接載體(PDoV(TM)),致力于創(chuàng)新siRNA療法

2022-08-16 13:36 5354

一種專有的GalNAc遞送系統(tǒng),具備強(qiáng)化的內(nèi)涵體逃逸性和雙靶向性

美國(guó)馬里蘭州蓋瑟斯堡市和中國(guó)蘇州2022年8月16日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.("公司","Sirnaomics",股份代號(hào):2257.HK),是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開(kāi)發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司已成功研發(fā)肽對(duì)接載體(PDoV?),進(jìn)一步優(yōu)化公司siRNA藥物遞送的多肽GalNAc平臺(tái)。

Sirnaomics的GalNAc遞送平臺(tái)利用了PDoV?設(shè)計(jì)中所選定的小肽之優(yōu)勢(shì),該類小肽不但具有活躍的內(nèi)涵體逃逸性,且為雙siRNA抑制劑偶聯(lián)提供了兩個(gè)結(jié)合位點(diǎn)。在細(xì)胞培養(yǎng)和動(dòng)物模型中,得益于PDoV所具備的快速內(nèi)涵體逃逸的特性,相較單獨(dú)使用GalNAc平臺(tái),PDoV-GalNAc平臺(tái)可更快地實(shí)現(xiàn)對(duì)于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平臺(tái)已實(shí)現(xiàn)靶向基因的最大敲低,而單獨(dú)使用GalNAc平臺(tái)則需要到第三周方可達(dá)成。

PDoV-GalNAc遞送技術(shù)可以有效地適用于具有不同siRNA的雙靶向siRNA療法,同時(shí)亦能針對(duì)同一mRNA的兩個(gè)區(qū)域或(兩個(gè)藥物靶點(diǎn)中)不同mRNA。雙靶點(diǎn)PDoV-GalNAc siRNA設(shè)計(jì)已證明,相比起單一的siRNA設(shè)計(jì),其在體外將靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用該技術(shù)開(kāi)發(fā)多款新型的siRNA候選藥物,包括用于治療血高甘油三酯升高靶向肝細(xì)胞表達(dá)的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治療高血壓靶向肝細(xì)胞表達(dá)的血管緊張素原的STP165G。

Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽(yáng)博士表示:“Sirnaomics對(duì)GalNAc遞送平臺(tái)進(jìn)行了大量投資,因?yàn)榕c目前用于臨床開(kāi)發(fā)的其他遞送平臺(tái)相比,GalNAc遞送平臺(tái)包含了更為獨(dú)特的設(shè)計(jì)與創(chuàng)新技術(shù)。隨著我們利用PDoV-GalNAc和GalAhead?遞送平臺(tái)研發(fā)的siRNA候選產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段,Sirnaomics正在開(kāi)發(fā)與肝細(xì)胞相關(guān)疾病的創(chuàng)新療法。我們的GalNAc和多肽納米粒子(PNP)遞送技術(shù)為解決廣泛未滿足的醫(yī)療需求奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。”

“我們的體外及體內(nèi)的數(shù)據(jù)已經(jīng)證實(shí),針對(duì)通過(guò)GalNAc遞送平臺(tái)研發(fā)的治療方法,我們的PDoV設(shè)計(jì)具有解決內(nèi)涵體逃逸方面挑戰(zhàn)的價(jià)值?!盨irnaomics執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官David Evans博士說(shuō)道,“PDoV-GalNAc遞送平臺(tái)不僅增強(qiáng)了單一siRNA療法的優(yōu)勢(shì),而且還進(jìn)一步增加了雙靶向siRNA候選藥物的療效。Sirnaomics的科學(xué)團(tuán)隊(duì)將通過(guò)開(kāi)發(fā)這類尖端技術(shù)以繼續(xù)推進(jìn)我們的創(chuàng)新RNAi療法?!?/p>

關(guān)于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司,公司候選產(chǎn)品處于臨床前及臨床階段,專注于探索及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物,用于治療存在醫(yī)療需求及龐大市場(chǎng)機(jī)會(huì)的適應(yīng)癥。Sirnaomics是在中國(guó)和美國(guó)均擁有重要市場(chǎng)地位的首家臨床階段RNA療法生物制藥公司,且是首家將其核心產(chǎn)品STP705的RNAi療法在腫瘤學(xué)領(lǐng)域取得積極IIa期臨床結(jié)果的公司。如欲了解更多關(guān)于公司資訊,可瀏覽:www.sirnaomics.com。

聯(lián)系方式:
David M. Evans博士
Sirnaomics執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官
電郵:DavidEvans@sirnaomics.com

投資者關(guān)系:
葉永基
Sirnaomics中國(guó)區(qū)首席財(cái)務(wù)官
電郵:NigelYip@sirnaomics.com

美國(guó)傳媒查詢:
Alexis Feinberg
電話:+1 203 939 2225
電郵:Alexis.Feinberg@westwicke.com

亞洲傳媒查詢:
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消息來(lái)源:Sirnaomics Ltd.
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