百悅澤®已在中國獲批用于一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/i>CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）及華氏巨球蛋白血癥（WM），并在全球超過65個(gè)市場獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2023年5月6日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，公司今日宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）百悅澤®（澤布替尼）相關(guān)的四項(xiàng)注冊申請，包括兩項(xiàng)新增適應(yīng)癥的上市許可申請，具體為新診斷的成人慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者和新診斷的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者，以及兩項(xiàng)附條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的補(bǔ)充申請。
百濟(jì)神州高級副總裁、全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示："這一系列的重磅獲批將進(jìn)一步支持澤布替尼，特別是在CLL/SLL以及WM領(lǐng)域，在中國成為治療B細(xì)胞惡性腫瘤的首選BTK抑制劑。我們也期待該一線治療新選擇將惠及更多中國患者，并與各界共同助力實(shí)現(xiàn)‘健康中國行動'和‘人人享有健康'的全球愿景。"
此前，澤布替尼已于2020年6月獲NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過一種治療的成人CLL/SLL患者，并于2021年6月獲NMPA附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成人WM患者。2023年4月底，NMPA將澤布替尼附條件批準(zhǔn)的既往至少接受過一種治療的成人CLL/SLL和WM患者適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。
中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）監(jiān)事會監(jiān)事長、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："慢性淋巴細(xì)胞白血病和華氏巨球蛋白血癥患者以老年人群居多，臨床醫(yī)生對治療藥物的療效和安全性尤為重視。目前，澤布替尼已躍居國內(nèi)外淋巴瘤指南中多個(gè)淋巴瘤亞型治療的首選推薦[i],[ii],[iii],[iv],[v]。隨著本次在中國的多個(gè)重磅獲批，其已成為中國唯一獲批用于CLL/SLL和WM一線治療的新一代BTK抑制劑，將為中國臨床醫(yī)生提供新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，惠及更多患者。"
本次澤布替尼獲批用于治療CLL/SLL適應(yīng)癥是基于在既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者中開展的SEQUOIA（NCT03336333）研究中所取得的數(shù)據(jù)，獲批用于治療WM適應(yīng)癥是基于ASPEN（NCT03053440）研究。ASPEN研究是目前WM領(lǐng)域中BTK抑制劑開展的首個(gè)也是唯一一個(gè)全球3期頭對頭臨床試驗(yàn)。
關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/b>CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）
CLL是一種進(jìn)展緩慢、危及生命且無法治愈的成人癌癥。CLL是一種成熟B細(xì)胞惡性腫瘤，其中異常白血病B淋巴細(xì)胞（白細(xì)胞的一種）來源于骨髓，富集于外周血、骨髓和淋巴組織[vi],[vii] ,[viii]。CLL是最常見的白血病類型之一，約占白血病新發(fā)病例的四分之一[ix]。CLL和SLL是同一疾病的不同表現(xiàn)。中國CLL/SLL的發(fā)病率約為0.18/10萬，在非霍奇金淋巴瘤中占比為1%~3%[x]。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥（WM）
WM是一種罕見的、進(jìn)展緩慢的淋巴瘤，發(fā)生在不到2%的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中[xi]。該疾病通常影響老年人，主要累及骨髓，但也可能影響淋巴結(jié)和脾臟[xii]。在中國，每年估計(jì)有88,200例患者被診斷為淋巴瘤，其中約91%的病例被歸為NHL，中國每年約有1000例新發(fā)WM確診患者[xiii], [viii]。
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
澤布替尼是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，澤布替尼的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)特征，澤布替尼已被證明能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球癌癥患者發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物，提高藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過9,400人的團(tuán)隊(duì)，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。欲了解更多信息，請?jiān)L問http://www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百悅澤®成為CLL/SLL或WM患者的BTK抑制劑選擇的潛力，以及給患者帶來臨床獲益的潛力；關(guān)于百濟(jì)神州致力于將百悅澤®惠及更多中國患者并縮小全球健康公平差距的聲明；百悅澤®在其他市場的未來開發(fā)和監(jiān)管備案和批準(zhǔn)計(jì)劃；以及百濟(jì)神州在"關(guān)于百濟(jì)神州" 副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎疫情對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。
參考文獻(xiàn)
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[ii] NCCN Guidelines. B-Cell Lymphomas.V2.2023.
[iii] NCCN Guidelines. Waldenström Macroglobulinemia / Lymphoplasmacytic Lymphoma.V1.2023.
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[v] CSCO 惡性血液病診療指南 2023
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[vii] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap 22.
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[xi] Tam, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. October 2020. 136(18): 2038-2050.
[xii] Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.
[xiii] Chen, et al. Cancer statistics in China, 2015 [J]. CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2016, 66(2):115-132.
