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第二次獲BTD!亞盛醫(yī)藥耐立克?擬獲納入突破性治療品種,治療SDH缺陷型GIST

2023-05-31 10:19 4500

中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2023年5月31日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥(6855.HK)今日宣布,公司原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼(曾用名耐克替尼;商品名:耐立克®)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)公示,被納入"擬突破性治療品種"公示名單,治療既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶(succinate dehydrogenase, SDH)缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者。

這是耐立克®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月,該品種首次獲納入突破性治療品種,用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者。該適應(yīng)癥的上市申請于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評程序,將支持耐立克®獲得完全批準(zhǔn)。此外,耐立克®已獲得兩項CDE授予的優(yōu)先審評資格,呈現(xiàn)明顯的臨床價值與優(yōu)勢。

突破性治療品種通常被授予用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。對于被納入突破性治療品種的藥物,CDE將優(yōu)先配置資源進行溝通交流,加強指導(dǎo)并促進藥物研發(fā)進程;申請人經(jīng)評估符合相關(guān)條件的,也可以在申請產(chǎn)品上市許可時提出附條件批準(zhǔn)申請和優(yōu)先審評審批申請。總之,突破性治療品種的審評政策將加快具有重大臨床價值、臨床急需的創(chuàng)新藥或者改良型新藥的開發(fā)與上市。

GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤,大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn),改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而,在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域,卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據(jù)悉,SDH缺陷型GIST患者通常對現(xiàn)有的TKI藥物不敏感,雖然早期的局限性患者可通過手術(shù)治療,但大部分患者仍然會復(fù)發(fā)[1]-[5]。目前尚無針對復(fù)發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案[1]-[5],5年無事件生存率(EFS)僅為24%[4]。

耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥,為口服第三代TKI, 是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑,用于治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML-CP或加速期CML(CML-AP)的成年患者。耐立克®在中國的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達生物共同負責(zé)。而在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床開發(fā)與應(yīng)用之外,耐立克®在多個臨床前GIST模型中呈現(xiàn)了抗腫瘤活性,并得到臨床數(shù)據(jù)的初步驗證。值得一提的是,該品種在SDH缺陷型GIST患者中呈現(xiàn)出令人振奮的抗腫瘤活性。一項在中國進行的Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示,耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率(CBR)高達93.8%[6],該臨床研究也因此連續(xù)兩年入選美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)年會展示。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示:"十分感謝相關(guān)政府部門對耐立克®臨床價值的認(rèn)可!此次耐立克®擬獲納入突破性治療品種,顯示其在SDH缺陷型GIST領(lǐng)域具有重大的臨床潛力和價值,也是該藥物開發(fā)過程中在血液腫瘤之外的又一個重要里程碑。我們將繼續(xù)與CDE保持緊密溝通,以期進一步加速相關(guān)適應(yīng)癥在中國的開發(fā)速度,早日惠及患者。"

參考文獻:

1.  Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
2.  Call JW, Wang Y, Rothschild S, et al. Treatment responses in SDH-deficient GIST. LRG Science, https://liferaftgroup.org/2019/08/treatmentresponses-in-sdh-deficient-gist.
3.  Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
4.  Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
5.  Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/"Wildtype" gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.
6.  Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540).

 

消息來源:亞盛醫(yī)藥
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