東京2024年2月2日 /美通社/ -- 衛(wèi)材已于1月26日向日本醫(yī)藥品和醫(yī)療器械管理局(PDMA)提交了超高劑量甲鈷胺的新藥申請(NDA)(開發(fā)代碼:E0302),該藥用于治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(ALS)。超高劑量甲鈷胺于2022年5月獲得了日本厚生勞動省(MHLW)的孤兒藥認定。
該申請是基于德島大學梶龍兒特聘教授(首席研究員)、德島大學生物醫(yī)學研究生院神經(jīng)內(nèi)科和泉唯信教授(協(xié)調(diào)研究員)和千葉大學醫(yī)學研究生院神經(jīng)內(nèi)科桑原聡教授(協(xié)調(diào)研究員)的研究小組進行的,以評估超高劑量甲鈷胺對早期 ALS 患者的療效和安全性為目的的, JETALS(日本 ALS 超高劑量甲鈷胺早期試驗)的III期實驗結(jié)果提出的。JETALS 的研究結(jié)果已發(fā)表在同行評審期刊《JAMA Neurology》上。
ALS是一種難治性、進行性神經(jīng)退行性疾病,由于運動神經(jīng)元功能障礙而導(dǎo)致的肌肉嚴重萎縮和無力。由于該病癥死亡的主要原因是因呼吸肌癱瘓導(dǎo)致的呼吸衰竭,在不使用人工呼吸器的情況下,患者會在發(fā)病后大約 3 到 6 年內(nèi)死亡。日本的患者人數(shù)約為 10 000 人。目前,還沒有針對ALS的有效療法,且在日本和其他國家獲得批準的藥物數(shù)量有限,因此這種疾病的醫(yī)療需求尚未得到滿足。
衛(wèi)材將神經(jīng)病學視為重點治療領(lǐng)域之一,作為一家“hhc”公司(human health care,關(guān)心人類健康),衛(wèi)材致力于滿足神經(jīng)病學領(lǐng)域尚未得到滿足的醫(yī)療需求,為進一步提升患者和日常生活領(lǐng)域的人們的福祉做出貢獻。