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NeuroD1基因療法成功實現(xiàn)全球首例患者給藥

NeuExcell Therapeutics
2024-03-22 08:42 3059

蘇州2024年3月22日 /美通社/ -- 近日,由神曦生物(NeuExcell Therapeutics)自主研發(fā)的AAV-NeuroD1基因治療產(chǎn)品NXL-004在蘇州大學附屬第四醫(yī)院(蘇州市獨墅湖醫(yī)院),由神經(jīng)外科主任、主任醫(yī)師、博士生導師黃煜倫教授帶隊成功完成首例患者給藥。

受試者為復發(fā)腦膠質(zhì)瘤患者,手術(shù)及給藥過程順利,患者術(shù)后狀況平穩(wěn),未見明顯不良反應,恢復良好,術(shù)后1周順利出院。這是全球首例AAV-NeuroD1基因療法臨床用藥,標志著這一全新的基因療法正式進入臨床研究階段。

惡性腦膠質(zhì)瘤具有高死亡率的特征,其中大部分為膠質(zhì)母細胞瘤(GBM),現(xiàn)有惡性膠質(zhì)瘤的標準治療包括手術(shù)、放療和化療等。盡管近年來對惡性膠質(zhì)瘤的認知已經(jīng)有了很大的進步,但治療效果還很有限。此外,在惡性膠質(zhì)瘤患者中,復發(fā)幾乎不可避免,且復發(fā)后的生存期很短,因此亟需更有效的治療方案。

NXL-004是基于陳功教授團隊開創(chuàng)性的原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺而開發(fā)的創(chuàng)新治療方法,也是首款獲得FDA孤兒藥資格認定的針對惡性膠質(zhì)瘤的AAV基因治療產(chǎn)品。其工作原理是在膠質(zhì)瘤細胞里過表達神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1,抑制腫瘤細胞的分裂增殖,同時推動其向神經(jīng)細胞的轉(zhuǎn)分化。與放化療相比,NeuroD1基因療法從腫瘤細胞內(nèi)部起作用,改變其基因表達的轉(zhuǎn)錄組,對周圍組織或其他器官的細胞副作用較小。本項臨床研究的目的是評估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性,并初步探索有效性。

主要研究者黃煜倫教授表示:膠質(zhì)母細胞瘤惡性程度高,死亡率高,對其治療的探索需要大家共同努力。NXL-004在臨床前膠質(zhì)瘤模型和動物研究中取得了良好的有效性和安全性數(shù)據(jù)。目前首例臨床受試者給藥后安全性良好,這是一個很好的信號,我們將持續(xù)觀察,期待看到良好的療效。

神曦生物創(chuàng)始人陳功教授表示:非常感謝黃煜倫教授團隊的精誠合作、周密的術(shù)前準備、以及精湛的手術(shù)技巧,確保了首例患者給藥的順利完成。此次AAV-NeuroD1基因治療順利實現(xiàn)全球首例膠質(zhì)瘤患者的腦內(nèi)給藥是一個重要的里程碑,標志著NeuExcell神曦生物從臨床前動物實驗邁上了患者臨床試驗的新臺階,為廣大神經(jīng)疾病患者打開了一扇新的大門,希望我們的多年努力能夠造?;颊摺?/p>

患者招募

尊敬的患者和患者家屬:

蘇州大學附屬第四醫(yī)院(蘇州市獨墅湖醫(yī)院)目前正在開展"一項評估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性臨床研究"。本研究由研究者發(fā)起,已獲本院倫理委員會審批。

如果您或您的親友符合以下主要條件:

1.  年齡≥18 且≤70歲。

2.  既往活檢或病理組織學確診的惡性腦膠質(zhì)瘤(WHO 3-4級)。

3.  放化療后出現(xiàn)復發(fā)或進展,MRI增強掃描有1個可測量病灶(腫瘤直徑≥1.0cm)。

且有興趣了解關(guān)于本研究更多詳情,可咨詢以下醫(yī)生。結(jié)合醫(yī)生的綜合判斷符合本研究的入組條件,您將可參加本研究。研究期間將有??漆t(yī)生為您定期診療,對您的身體和病情定期檢測評估。

聯(lián)系人:  祝海平醫(yī)生  

電話:     13962123202   

聯(lián)系地址: 蘇州工業(yè)園區(qū)崇文路9號蘇州市獨墅湖醫(yī)院  

消息來源:NeuExcell Therapeutics
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