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瑞士拉亨2024年6月11日 /美通社/ -- Octapharma血液學(xué)產(chǎn)品組合的最新進展將在第32屆國際血栓與止血學(xué)會（ISTH）大會上展示，該大會將于2024年6月22日至26日在泰國曼谷舉行。 在這次重要的國際會議期間，將有七場口頭報告、兩場海報展示和兩場支持性討論會介紹這些數(shù)據(jù)。 Octapharma是ISTH 2024大會的榮譽銀級贊助商。 Octapharma還將展示用于重癥和重癥監(jiān)護中急性出血和凝血管理的現(xiàn)代解決方案。
出血性疾病，如A型血友病和血管性血友?。╒WD），具有反復(fù)出血和長期出血的風(fēng)險，這不僅會危及生命，而且會嚴(yán)重?fù)p害患者的生活質(zhì)量和心理健康。
ISTH 2024大會上的演講反映了Octapharma對改善患者護理和解決未滿足的臨床需求的長期承諾。
“Octapharma很高興能在ISTH 2024大會上展示我們血液學(xué)和重癥監(jiān)護產(chǎn)品組合的最新發(fā)現(xiàn)和研究成果。”Octapharma董事會成員Olaf Walter表示。 “出血和凝血障礙患者在日常護理和出血管理方面仍然面臨許多挑戰(zhàn)。 在Octapharma，我們將繼續(xù)致力于改善患者生活的前沿研究?！?/i>
口頭報告
雖然預(yù)防是重癥A型血友病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，但在血管性血友病中仍未得到充分利用。 WIL-31是血管性血友病預(yù)防方面最大規(guī)模的研究，證明了在血管性血友病患者中使用血漿衍生的血管性血友病因子/因子VIII濃縮物（wilate®）進行預(yù)防的安全性和有效性。 首席研究員Robert F. Sidonio Jr.博士將對研究數(shù)據(jù)進行分項分析，該研究探討了不同血管性血友病類型和年齡組出血部位的差異。 分析人群中包括22名血管性血友病3型患者，所有年齡組的預(yù)防治療耐受性均良好。
MOTIVATE是一項由研究員發(fā)起的正在進行的國際研究，由Octapharma AG提供資金支持，評估使用抑制劑治療血友病A型患者的療效。 該研究的協(xié)調(diào)研究員之一Carmen Escuriola-Ettingshausen博士將介紹該研究的中期分析結(jié)果。
血友病性關(guān)節(jié)炎是Ａ型血友病的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，早期診斷對于盡量減少其長期影響至關(guān)重要。 一項概念驗證研究已經(jīng)確定了幾種循環(huán)小型非編碼microRNA的特征，這些microRNA可用作生物標(biāo)志物來幫助診斷血友病性關(guān)節(jié)炎。 未來的工作將在PROVE臨床試驗的子研究中研究與疾病早期階段相關(guān)的microRNA。
在A型血友病患者中觀察到微血管內(nèi)皮功能改變。 事實上，與健康患者的內(nèi)皮細(xì)胞相比，A型血友病患者的內(nèi)皮細(xì)胞的小管生成、遷移和通透性皆受損。 大會上將公布的新數(shù)據(jù)顯示，Nuwiq®可與內(nèi)皮細(xì)胞表面結(jié)合，改善其功能。
血管損傷后，F(xiàn)VIII與血小板發(fā)生物理作用，以確保血凝塊的有效形成。 不同的FVIII修飾可能會影響血小板結(jié)合和下游信號傳導(dǎo)。 將公布的數(shù)據(jù)顯示，與對照產(chǎn)品相比，Nuwiq®對血小板的結(jié)合顯著更高，并且血小板結(jié)合的這些差異可能影響不同rFVIII產(chǎn)品在治療A型血友病的療效。
口頭報告安排在以下時間進行：
6月23日（星期日）
6月24日（星期一）
6月25日（星期二）
6月26日（星期三）
海報展示
海報展示安排在以下時間：
6月23日（星期日）
6月25日（星期二）
支持性研討會
大會期間舉辦的兩場支持性研討會將分享新的臨床和科學(xué)數(shù)據(jù)，介紹A型血友病和血管性血友病領(lǐng)域正在進行的研究和新研究的最新信息。
Octapharma今年關(guān)于A型血友病的研討會將致力于保護出血的前沿研究。 演講者將介紹MOTIVATE研究中期分析的首批結(jié)果，并介紹關(guān)于骨骼和關(guān)節(jié)健康的PROVE研究。 本次研討會還將探討FVIII與血小板和內(nèi)皮細(xì)胞結(jié)合在A型血友病中的關(guān)鍵作用。
本次研討會將探討預(yù)防性治療在重癥血管性血友病中的關(guān)鍵作用。 演講主題將包括預(yù)防性治療的重要性以及如何識別可能受益于預(yù)防性治療的患者。 屆時將分享WIL-31血管性血友病預(yù)防研究的關(guān)鍵經(jīng)驗教訓(xùn)，以及預(yù)防性治療在血管性血友病女性患者大量月經(jīng)出血管理中的重要作用。 此外，還將討論優(yōu)化妊娠期間的護理，并介紹VIP和EMPOWER研究。
這兩場研討會都將向曼谷的大會與會者開放，并將向未直接參加大會的與會者提供現(xiàn)場直播。 兩場研討會都有提問的機會。
Octapharma高級副總裁兼IBU血液學(xué)負(fù)責(zé)人Larisa Belyanskaya表示：
“我們很高興能從WIL-31數(shù)據(jù)中提出新的見解，并將深入探討預(yù)防性治療對特定患者群體的重要性，并討論重要的臨床和科學(xué)問題，以改善血管性血友病和A型血友病患者的生活質(zhì)量。”
關(guān)于Nuwiq®
Nuwiq®（simoctocog alfa）是第4代重組因子VIII（rFVIII）蛋白，在人類細(xì)胞系中產(chǎn)生，無需化學(xué)修飾或與任何其他蛋白融合1。 其培養(yǎng)過程不含人類或動物來源的添加劑，不含抗原性非人類蛋白質(zhì)表位，并且對血管性血友病因子1具有高親和力。
Nuwiq®治療已在9項1 2 3已完成的臨床試驗中進行了評估，其中包括201名既往治療的患者（190人）1和108名既往未治療的重癥A型血友病患者2。Nuwiq®有250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU和4,000 IU等規(guī)格4。 Nuwiq®已被批準(zhǔn)用于治療和預(yù)防所有年齡組的A型血友?。ㄏ忍煨訤VIII缺乏癥）患者的出血4。
關(guān)于wilate®
wilate®是一種高純度的人血管性血友病因子/因子VIII(VWF/FVIII)濃縮物，在其生產(chǎn)過程中經(jīng)歷了兩個病毒滅活步驟1。
不添加白蛋白作為穩(wěn)定劑5。 在純化過程中，VWF與FVIII的比例為1: 1，與正常血漿相似1。 wilate®含有與正常人血漿相似的VWF三聯(lián)體結(jié)構(gòu)和大高分子量多聚體含量1。 wilate®僅來源于在批準(zhǔn)的血漿捐贈中心收集的大量人體血漿6。 wilate®有500 IU和1000 IU兩種規(guī)格。 在單獨使用去氨加壓素（DDAVP）無效或禁用的情況下，wilate®適用于預(yù)防和治療血管性血友?。╒WD）中的出血或手術(shù)出血，以及用于治療和預(yù)防A型血友?。ㄏ忍煨訴III因子缺乏）患者的出血6。
[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10: 2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121: 1400–8.
[3] Octapharma AG，存檔數(shù)據(jù)。
[4] Nuwiq®產(chǎn)品特性概要
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34: 281-8.
[6] wilate®產(chǎn)品特性概要。
