南京2024年11月6日 /美通社/ -- 11月1日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱"維立志博"）自主研發(fā)、擁有全球知識產權的1類新藥LBL-034獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。
LBL-034是應用維立志博自主研發(fā)并具有知識產權的CD3雙抗技術平臺"LeadsBodyTM"開發(fā)的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細胞銜接抗體，是全球第三個進入臨床階段的靶向GPRC5D的CD3 T細胞連接器。LBL-034僅在GPRC5D+細胞存在時選擇性地與T細胞結合，從而在GPRC5D表達的腫瘤微環(huán)境中條件性地激活T細胞。在高、中及低GPRC5D表達的細胞中，LBL-034始終表現(xiàn)出優(yōu)異的靶向腫瘤細胞殺傷作用，以及強大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥最佳選擇的潛力。
LBL-034主要作用機制
LBL-034于2023年7月分別在中國和美國獲準開展臨床研究，并于2023年11月在中國啟動了在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中開放標簽、多中心、劑量遞增/擴展的I/II期研究。這項由北京大學人民醫(yī)院路瑾教授牽頭、多中心參與的臨床研究展現(xiàn)了良好的安全性和有效性，并將在2024年第66屆美國血液學會年會（ASH）展示其初步臨床數(shù)據(jù)。
孤兒藥資格認定是FDA對維立志博LBL-034在MM治療領域顯著潛力的高度認可。孤兒藥資格認定是FDA為鼓勵開發(fā)罕見病治療藥物而設立的，可為新藥開發(fā)提供一系列的激勵措施，包括但不限于：（1）臨床試驗費用的稅收抵免?；（2）FDA對臨床研究各階段的特別指導；（3）免除新藥注冊申請費用；（4）上市后享有7年的市場獨占權。這將有助于加快推進LBL-034在全球的后續(xù)臨床開發(fā)和上市進程。
FDA對孤兒藥認定的政策
維立志博首席醫(yī)學官蔡勝利博士表示："很高興我們在開發(fā)新藥造福罕見病患者的道路上取得積極進展。MM目前仍是無法治愈的惡性腫瘤，隨著多線用藥，復發(fā)的間隙會越來越短，最終演變?yōu)镽RMM，嚴重威脅患者的生命健康，開發(fā)新的、更有效的治療方案迫在眉睫。LBL-034采用了獨特的分子設計，非臨床研究結果顯示其具有良好的抗腫瘤效果及安全性。我們將加速LBL-034的臨床開發(fā)進程，力求早日將安全、有效的治療方案帶給全球MM患者。"
維立志博創(chuàng)始人、董事長、CEO康小強博士表示："LBL-034是維立志博首個獲得FDA孤兒藥認定的產品，標志著我們在這條充滿挑戰(zhàn)但又意義非凡的道路上邁出了成功的第一步，我們也將以此為契機，進一步優(yōu)化管線布局，拓寬在生物醫(yī)藥領域的探索邊界，為更多未被滿足的醫(yī)藥需求提供創(chuàng)新解決方案。"
關于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細胞異常增殖引起的惡性漿細胞疾病，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。SEER的最新數(shù)據(jù)顯示，2021年美國約有MM患者179,000例，符合FDA對罕見病的定義標準。近年來，隨著蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節(jié)藥物（IMiD）、選擇性核輸出抑制劑、CD38靶向抗體、雙特異性抗體和CAR-T細胞療法等成功開發(fā)，已顯著改善MM腫瘤反應率和生存預后，但依然存在未滿足臨床需求，根據(jù)SEER數(shù)據(jù)庫，2024年美國預計新發(fā)病例約為35,780例，占所有新發(fā)癌癥病例的1.8%，預計死亡人數(shù)約為12,540人，占所有癌癥死亡人數(shù)的2.0%，亟需更有效的治療方案。
