中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2018年10月10日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布中國(guó)國(guó)家醫(yī)療保障局（SMIA）將維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）納入國(guó)家醫(yī)保目錄（NRDL）。維達(dá)莎®是一種核苷代謝抑制劑，在中國(guó)獲批用于治療中危-2/高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、伴有20-30%骨髓原始細(xì)胞的急性髓系白血?。ˋML）和慢性粒單核細(xì)胞白血?。–MML）。百濟(jì)神州獲得新基公司（Celgene）授予的獨(dú)家經(jīng)銷權(quán)，可在中國(guó)獨(dú)家銷售該藥品。
“維達(dá)莎®今年二月在中國(guó)獲批上市，是唯一一款被證實(shí)可延長(zhǎng) MDS 患者生存期的去甲基化產(chǎn)品。我們期待隨著維達(dá)莎®被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，能夠使得更多的中國(guó)患者獲益。”百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示，“百濟(jì)神州始終致力于提高患者對(duì)于高質(zhì)量創(chuàng)新抗癌藥品的可及性。”
維達(dá)莎®被美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)指南 (NCCN) 推薦為一線治療用藥。一項(xiàng)納入了中危-2 /高危MDS患者的全球三期試驗(yàn)（AZA-001）數(shù)據(jù)表明維達(dá)莎®將此類患者的中位總生存期顯著延長(zhǎng)至24.5個(gè)月，而傳統(tǒng)療法組（較佳支持護(hù)理、低劑量阿糖胞苷和高劑量化療）中位總生存期僅為15個(gè)月。治療前依賴輸血的患者中，接受維達(dá)莎®治療后有45%脫離了依賴，而接受傳統(tǒng)療法的患者只有11%脫離了依賴。維達(dá)莎®治療組患者的客觀緩解率為49%，顯著高于傳統(tǒng)療法組的29%。另外，維達(dá)莎®推遲了這些患者的 AML 患病時(shí)間（從11.5個(gè)月延長(zhǎng)至17.8個(gè)月）。兩種療法中最常見(jiàn)的3-4級(jí)不良事件為外周血細(xì)胞減少癥。
“我們很高興包括維達(dá)莎®在內(nèi)的抗癌藥品被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，這提升了患者對(duì)于這些藥品的可及性?！?中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院王建祥教授表示，“維達(dá)莎®被證明可以有效延長(zhǎng)患者生存期，在 MDS 治療領(lǐng)域是一種重要療法。擴(kuò)大維達(dá)莎®等創(chuàng)新療法的準(zhǔn)入將顯著改善患者的治療情況。”
關(guān)于骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓系白血?。?/b>AML）和慢性粒單核細(xì)胞白血?。?/b>CMML）
MDS 是以骨髓衰竭和一種或多種骨髓增生異常為特征的異質(zhì)性疾病組。在約三分之一的 MDS 患者中，該疾病會(huì)發(fā)展為快速增長(zhǎng)的骨髓細(xì)胞癌癥，也稱之為 AML。[i]CMML 是一種從骨髓造血細(xì)胞開始侵入血液的癌癥，在老年人中多發(fā)。CMML 兼具 MDS 和骨髓增殖性疾病的特性，是骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病中最常見(jiàn)的病種。[ii]
關(guān)于維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）
維達(dá)莎®是核苷類代謝抑制劑，在中國(guó)可用于治療中危-2/高危 MDS、伴有20-30%骨髓原始細(xì)胞的AML 以及 CMML 患者。根據(jù)百濟(jì)神州與新基公司的獨(dú)家協(xié)議，維達(dá)莎®在中國(guó)由百濟(jì)神州獨(dú)家銷售。
在美國(guó)，維達(dá)莎®被批準(zhǔn)用于治療以下幾種 MDS FAB 亞型：難治性貧血（RA）、難治性貧血伴環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞（RARS；若伴隨中性粒細(xì)胞減少、血小板減少癥或輸血需求）、難治性貧血伴原始細(xì)胞增多（RAEB）、難治性貧血伴原始細(xì)胞增多-轉(zhuǎn)化型（RAEB-T）以及 CMML。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國(guó)大陸、美國(guó)、澳大利亞和瑞士擁有超過(guò)1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來(lái)持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來(lái)那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。[iii]
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州在中國(guó)對(duì)維達(dá)莎®的商業(yè)運(yùn)營(yíng)，維達(dá)莎®的潛在益處以及百濟(jì)神州在中國(guó)商業(yè)化其他藥物的計(jì)劃。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營(yíng)運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。
[I] https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8743.00.pdf
[ii] https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8689.00.pdf
[iii] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊(cè)商標(biāo)。
