百濟神州公布2024年第三季度財務業(yè)績及業(yè)務進展

美國加州圣馬特奧2024年11月13日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日公布2024年第三季度財務業(yè)績及業(yè)務進展。

"第三季度的卓越業(yè)績表現(xiàn)，進一步彰顯了公司在全球腫瘤治療領域的領導地位，這得益于我們獨特的研發(fā)和臨床優(yōu)勢，以及百悅澤^®強勁的上市勢頭。"百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強先生表示，"在美國，百悅澤^®作為適應癥最廣泛的BTK抑制劑，目前已成為一線和復發(fā)/難治性CLL，以及所有其他已獲批的B細胞惡性腫瘤新增患者治療領域的領導者。作為公司血液學管線的基石，百悅澤^®展示出巨大的臨床治療潛力，無論是作為單一療法或與后期管線BCL2抑制劑sonrotoclax和BTK降解劑BGB-16673聯(lián)用作為同類最佳組合療法。在實體瘤領域，我們正在擴大PD-1 抑制劑百澤安^®在全球患者中的可及性，構(gòu)建并持續(xù)深化全球商業(yè)化能力，以推進眾多令人振奮的潛在抗癌藥物。同時，我們正在通過多特異性抗體、蛋白降解劑以及抗體偶聯(lián)藥物三種核心平臺技術(shù)，為未來拓展乳腺癌、肺癌和胃腸道癌領域奠定基礎。這些進展不僅體現(xiàn)了我們的成就，也印證了我們致力于改善全球患者生活的初心，為抗擊癌癥帶來新的希望和進步。"

2024年第三季度財務業(yè)績一覽

（單位為千美元，未經(jīng)審計）

關鍵業(yè)務進展

百悅澤^®是一款可以口服的、布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，其設計主要通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借相較于其他獲批BTK抑制劑差異化的藥代動力學特征，百悅澤^®已被證明能在多種疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。百悅澤^®是全球獲批適應癥最廣泛的BTK抑制劑。它同時也是唯一一款給藥靈活，可每日一次或每日兩次的BTK抑制劑。百悅澤^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在30個國家和地區(qū)開展超過35項試驗，入組約6,000例患者。百悅澤^®已在全球70多個市場獲批，已有超過100,000例患者接受了治療。

• 2024年第三季度，百悅澤^®在美國的銷售額達5.04億美元，同比增長 87%，其中超過60%的季度環(huán)比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血?。–LL）適應癥中的廣泛使用，主要因為百悅澤^®在CLL新增患者的市場份額持續(xù)提升；2024年第三季度，百悅澤^®在歐洲的銷售額達9,700萬美元，同比增長217%，主要得益于在所有主要市場的份額提升，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。
• 3期SEQUOIA 研究隊列1的5年隨訪結(jié)果顯示，百悅澤^®用于初治（TN）CLL 或小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL） 患者的治療展現(xiàn)出持續(xù)的無進展生存期 （PFS）獲益，54個月的PFS率為80%，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號；詳細數(shù)據(jù)將于 2024 年美國血液學會 （ASH） 年會上公布。
• 用于治療TN CLL患者的BOVen研究（即澤布替尼、奧妥珠單抗、維奈克拉），其5年隨訪數(shù)據(jù)顯示，96%的患者外周血和92%的患者骨髓未檢測出微小殘留?。╱MRD），且 uMRD 持久，中位無MRD生存期達到34個月；詳細數(shù)據(jù)將于2024年ASH年會上公布。

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合；其設計最大限度地減少了與巨噬細胞中Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。百澤安^®是百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石產(chǎn)品，已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。百澤安^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在34個國家和地區(qū)開展66項試驗，包括20項注冊可用研究，入組約14,000例受試者。百澤安^®已在42個國家和地區(qū)獲批，全球超過130萬患者接受了治療。

• 2024年第三季度，替雷利珠單抗銷售額達1.63億美元，同比增長13%。
• 宣布在美國商業(yè)化上市用于食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的二線治療；同時在首批歐洲國家商業(yè)化上市用于ESCC患者的二線治療和非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線和二線治療。
• 獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，支持其用于晚期/轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部癌和ESCC患者的一線治療。
• 獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于新輔助/輔助免疫治療NSCLC。
• 進一步擴大全球業(yè)務范圍，已在巴西（NSCLC二線、ESCC二線）、新加坡（NSCLC一線和二線、ESCC二線）、泰國（NSCLC一線和二線、ESCC一線和二線、胃癌一線）和以色列（ESCC二線）獲得多項新批準。

主要管線亮點

百濟神州的產(chǎn)品組合策略強調(diào)快速生成早期臨床概念驗證數(shù)據(jù)，這得益于其具備速度及成本優(yōu)勢的全球臨床運營模式（"快速概念驗證"）。公司內(nèi)部臨床運營團隊擁有3,600人，在五大洲開展試驗，并通過與超過 45 個國家的監(jiān)管機構(gòu)和研究人員合作，確保嚴格的數(shù)據(jù)質(zhì)量。這種戰(zhàn)略性模式以數(shù)據(jù)為導向，將投資迅速投入到最有前景的、有臨床差異化的候選項目中，并降低其他項目的優(yōu)先級，從而最大限度地利用資源。百濟神州擁有業(yè)內(nèi)規(guī)模最大的腫瘤研究團隊之一，在小分子和抗體藥物的轉(zhuǎn)化發(fā)現(xiàn)方面頗具實力，包括三種平臺技術(shù)：多特異性抗體、嵌合式降解激活化合物 （CDAC） 和抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。對于進入臨床開發(fā)階段的 NME，百濟神州在臨床前、劑量遞增隊列和劑量遞增到劑量擴增的時長均處于行業(yè)領先地位。以下兩個例子說明了公司內(nèi)部規(guī)?；瘎?chuàng)新所帶來的速度優(yōu)勢：

• CDK4抑制劑于2023年12月進入臨床開發(fā)階段；在超過 100 名患者的劑量遞增隊列中，平均用時 6.4 周。
• B7H4 ADC 于 2024 年 4 月進入臨床開發(fā)階段；30名患者的劑量遞增隊列平均用時 6.6 周。

血液學

Sonrotoclax（BCL2抑制劑）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過1,300例患者。
• 針對華氏巨球蛋白血癥（WM）的全球2期試驗，以及聯(lián)合百悅澤^®用于治療TN CLL患者的全球3期CELESTIAL試驗正在持續(xù)入組患者，預計將于2025年第一季度完成入組。
• 用于R/R CLL患者和R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的全球3期試驗預計將于2025年上半年完成首批患者的入組工作。
• 將于2024年ASH年會上口頭報告與百悅澤^®聯(lián)合用于治療TN CLL/SLL患者的1期研究，其結(jié)果顯示深度且持久的緩解，以及可控的耐受性。

BGB-16673（BTK CDAC）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過350例患者；用于治療R/R CLL的潛在注冊可用擴展隊列研究繼續(xù)入組患者。
• 預計將于2025年上半年啟動針對R/R CLL的3期臨床試驗。
• 獲美國FDA快速通道認定，用于治療R/R CLL/SLL患者。

實體瘤

肺癌 

• BG-T187（EGFR x MET 三特異性抗體）：已啟動劑量遞增研究；EGFR和MET雙重靶向用于治療大量EGFR突變的NSCLC人群以及其他EGFR或MET突變?nèi)巳海缃Y(jié)直腸癌等 ；差異化MET雙表位設計，具有最佳MET抑制活性，打造"同類最佳"潛力。
• BGB-58067（MTA 協(xié)同 PRMT5抑制劑）：有望在2024 年第四季度進入臨床開發(fā)階段；選擇性殺傷MTAP缺失型腫瘤細胞，約占所有腫瘤類型的15%；旨在避免第一代抑制劑的在靶血液學毒性；擁有良好的有效性、選擇性和血腦屏障穿透力，具備"同類最佳"潛力。
• BG-60366（EGFR CDAC）：有望在2024年第四季度進入臨床開發(fā)階段；差異化降解劑機制可完全消除EGFR信號傳導；對奧希替尼敏感和耐藥的EGFR突變具有強效性；每日口服給藥顯示顯著臨床前有效性。

乳腺癌和婦科癌癥

• BGB-43395（CDK4 抑制劑）：在預期有效劑量范圍內(nèi)，繼續(xù)進行單藥治療以及聯(lián)合氟維司群和來曲唑治療的劑量遞增研究；至今已入組超過100例患者。
• BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續(xù)推進單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學特征符合預期，未觀察到劑量限制性毒性。
• 四篇摘要被圣安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS）接受并進行展示，包括BGB-43395的臨床前特性和首次用于人體的1期劑量遞增研究數(shù)據(jù)。

胃腸道癌

• 2024年第三季度，進入臨床開發(fā)階段的NME包括：
• BGB-B2033（GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體）：已啟動針對GPC3高表達腫瘤的劑量遞增研究；強效4-1BB激動性抗體，可同時結(jié)合2個4-1BB分子實現(xiàn)更好的受體聚集和T細胞活化, 有望成為"同類最佳"藥物。
• BG-C477（CEA ADC）：該腫瘤相關抗原在多種癌癥類型中高表達；差異化ADC設計，可在中低表達患者中實現(xiàn)廣泛靶向；在結(jié)直腸癌、胃癌和NSCLC臨床前模型中顯示出強效抗腫瘤活性。
• BGB-B3227（MUC-1 x CD16A雙特異性抗體）：已啟動針對MUC-1上調(diào)腫瘤的劑量擴展研究，包括肺癌、胃腸道癌和乳腺癌等；靶向SEA結(jié)構(gòu)域的差異化MUC-1抗體可減少可溶性MUC-1的沉沒效應；具有"同類首創(chuàng)"潛力的NK細胞銜接器，通過CD16A（一種在MUC-1陽性腫瘤中高度表達的NK激活受體）發(fā)揮作用。
• 2024年第四季度，預計進入臨床開發(fā)階段的NME包括：
• BGB-53038（泛KRAS抑制劑）：強效且具有選擇性，對多種腫瘤類型的KRAS突變具有廣泛活性；不抑制其他RAS蛋白，限制毒性產(chǎn)生。
• BG-C137（FGFR2b ADC）：上消化道腫瘤和乳腺癌中，有望成為已驗證靶點的潛在"同類首創(chuàng)"ADC藥物；在高表達和中表達模型中，有效性有望優(yōu)于單克隆抗體。

炎癥與免疫治療

BGB-45035（IRAK4 CDAC）：目前正在進行單次給藥劑量（SAD）和最大給藥劑量（MAD）的劑量遞增研究；強效且具有選擇性的降解劑靶向IRAK4的激酶和支架功能，以實現(xiàn)靶點完全降解；更深、更快的降解在體內(nèi)帶來更強的細胞抑制和更好的有效性。

企業(yè)進展

任命Matt Shaulis擔任北美地區(qū)總經(jīng)理、Shalini Sharp擔任董事會成員，增強全球領導團隊實力。

2024年第三季度財務亮點

總收入：截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，總收入達10.02億美元，2023年同期為7.81億美元，主要得益于百悅澤^®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長87%和217%。2023年第三季度，公司重新獲得歐司珀利單抗和百澤安^®的全部全球商業(yè)化權(quán)利，從而確認了此前諾華合作項目的剩余遞延收入，為去年同期的總收入貢獻了1.83 億美元。

產(chǎn)品收入：截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，產(chǎn)品收入達9.93億美元，相比2023年同期5.95億美元增長67%。產(chǎn)品收入增加的原因主要得益于百悅澤^®的銷售額增加。截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，美國是公司最大的市場，產(chǎn)品收入達5.04億美元，去年同期為2.7億美元。除百悅澤^®收入增長之外，從安進公司獲得授權(quán)許可的產(chǎn)品和替雷利珠單抗的銷售也對產(chǎn)品收入產(chǎn)生了積極影響。

毛利率：2024年第三季度 GAAP毛利占全球產(chǎn)品收入的83%，去年同期GAAP毛利率為84%。2024年第三季度經(jīng)調(diào)整毛利率為85%，去年同期經(jīng)調(diào)整毛利率為84%。GAAP毛利率同比下降主要是由于替雷利珠單抗轉(zhuǎn)向更高效、更大規(guī)模的生產(chǎn)線，由此產(chǎn)生1,700萬美元加速折舊費用，預計第四季度也會產(chǎn)生與此相關的類似費用。經(jīng)調(diào)整毛利率（不包括加速折舊）增長，主要是由于與產(chǎn)品組合中的其他產(chǎn)品相比，百悅澤^®在全球銷售中占比更高。

經(jīng)營費用

下表分別概述2024年第三季度和2023年第三季度的經(jīng)營費用：

下表分別概述截至2024年9月30日止九個月和截至2023年9月30日止九個月的經(jīng)營費用：

研發(fā)費用：2024年第三季度，GAAP和經(jīng)調(diào)整研發(fā)費用均同比增加，主要因為將臨床前項目推進至臨床開發(fā)階段、早期臨床項目推進至后期開發(fā)階段。2024 年第三季度，與在研項目授權(quán)引進資產(chǎn)相關的預付款和里程碑付款總額為500萬美元，去年同期為1,500萬美元。2024 年第三季度的 GAAP 研發(fā)費用中包括2,490萬美元的加速折舊費用，該費用與臨床生產(chǎn)轉(zhuǎn)向到更大、更高效的生產(chǎn)線有關，剩余約200萬美元的費用還將于第四季度產(chǎn)生。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第三季度，GAAP和經(jīng)調(diào)整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤^®在全球商業(yè)化上市的持續(xù)投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第三季度，SG&A費用占產(chǎn)品收入的46%；相比較，該比值去年同期為61%。

經(jīng)營利潤（虧損）：2024年第三季度，由于經(jīng)營杠桿提升，經(jīng)營虧損同比下降10%。按經(jīng)調(diào)整數(shù)據(jù)計算，我們的經(jīng)調(diào)整經(jīng)營利潤達6,600萬美元，較去年同期增長8,200萬美元。去年同期GAAP和經(jīng)調(diào)整經(jīng)營虧損受益于對諾華合作協(xié)議剩余遞延收入的確認。

GAAP凈虧損：在截至2024年9月30日止的季度中，GAAP凈虧損為1.21億美元；相比較，去年同期為凈利潤2.15億美元。去年同期凈利潤主要得益于與BMS仲裁和解產(chǎn)生的3.63億美元（稅前和稅后）非經(jīng)營收益以及諾華合作協(xié)議剩余的遞延收入確認。本季度凈虧損持續(xù)環(huán)比改善，主要由于產(chǎn)品收入增長和費用管理舉措提升了經(jīng)營杠桿效益。

在截至2024年9月30日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.09美元，每股基本美國存托股份（ADS）凈虧損為1.15美元；去年同期每股基本普通股凈收益為0.16美元，每股基本ADS凈收益為2.06美元。

經(jīng)營活動所用現(xiàn)金：在截至2024年9月30日止的季度中，經(jīng)營活動提供的現(xiàn)金為1.88億美元，較去年同期增長2.67億美元。本季度經(jīng)營現(xiàn)金流的改善主要得益于非GAAP經(jīng)營利潤的提升，以及營運資本的季節(jié)性有利因素。

關于公司2024年第三季度財務報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第三季度報告10-Q表格。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們擁有約11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注"百濟神州"微信公眾號。

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前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括擴大百澤安^®在全球患者中的可及性；百濟神州研發(fā)管線的未來與成功，以及在"關于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中 "風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務指標，包括經(jīng)調(diào)整經(jīng)營費用和經(jīng)調(diào)整經(jīng)營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據(jù)美國GAAP進行了調(diào)整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關公司經(jīng)營業(yè)績的信息。根據(jù)GAAP進行的調(diào)整（如適用）扣除了非現(xiàn)金項目，例如股權(quán)激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發(fā)生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調(diào)整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務指標之外，以及使用此類指標的相關政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務指標與美國GAAP數(shù)據(jù)相結(jié)合進行考慮，可以加深對百濟神州經(jīng)營業(yè)績的整體理解。納入非GAAP財務指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預期財務業(yè)績和趨勢，以便于對不同報告期內(nèi)數(shù)據(jù)和預測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務指標也是百濟神州管理層用于規(guī)劃和預測以及衡量公司業(yè)績的指標之一。這些非GAAP財務指標應被視為對美國GAAP財務指標的補充，而不是作為替代或認為優(yōu)于美國GAAP的財務指標。百濟神州使用的非GAAP財務指標可能與其他公司使用的非GAAP財務指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。