羅沙司他獲批用于非透析患者腎性貧血治療，首創(chuàng)新藥擴大適用范圍

上海2019年8月23日 /美通社/ -- 昨日，阿斯利康宣布其合作伙伴琺博進(jìn)中國已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新適應(yīng)癥批準(zhǔn)，即羅沙司他（商品名：愛瑞卓^®）適用于非透析依賴性慢性腎病（NDD CKD）的貧血治療。這是繼2018年12月17日，羅沙司他獲批用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療后，其適應(yīng)癥范圍的首次擴大。作為一款全球首創(chuàng)新藥，羅沙司他在中國率先實現(xiàn)透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應(yīng)用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。

羅沙司他是由阿斯利康和琺博進(jìn)合作開發(fā)的全球首個口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。作為首個全球同步研發(fā)，中國首發(fā)的1類新藥，羅沙司他被列入我國“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項中。同時，得益于政府大力扶持醫(yī)藥創(chuàng)新以及深化藥審改革，羅沙司他獲得了中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審批，并計劃于2019年下半年在中國全面上市。

阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，生物制藥研發(fā)負(fù)責(zé)人Mene Pangalos表示：“我們很高興將羅沙司他這一全球首創(chuàng)新藥率先帶給中國的慢性腎臟病透析與非透析貧血患者。此次的適應(yīng)癥擴大是羅沙司他在諸多突破后的又一個全新的里程碑，這也是無數(shù)專業(yè)醫(yī)生、患者、藥物研究者共同努力的成果?！?/p>

“阿斯利康始終堅持科學(xué)至上，注重創(chuàng)新，聚焦中國患者未被滿足的醫(yī)療健康需求?！?b>阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國際業(yè)務(wù)及中國總裁王磊先生表示：在中國醫(yī)藥創(chuàng)新政策的大力扶持下，羅沙司他新適應(yīng)癥得以快速獲批，印證了中國創(chuàng)新藥臨床試驗體系的進(jìn)步與成熟，同時體現(xiàn)了中國醫(yī)藥創(chuàng)新實力的整體升級。未來，阿斯利康將繼續(xù)加大力度推進(jìn)本土創(chuàng)新，積極推動更多創(chuàng)新藥物優(yōu)先惠及中國患者?！?

滿足中國非透析患者腎性貧血的臨床急需

慢性腎病已成為中國重要的公共健康問題，中國成人慢性腎臟病患病率達(dá)10.8%^[1]，患者人數(shù)將近1.2億^[1]。腎性貧血作為慢性腎臟病常見并發(fā)癥之一，其在透析與非透析CKD患者中患病率分別為98.2%和52.1%^[2]。據(jù)上海一項針對非透析患者的貧血狀況調(diào)查發(fā)現(xiàn)，CKD 1-5期患者貧血患病率依次為：22.4%、30.0%、51.1%、79.2%和90.2%^[3]。非透析患者的貧血總患病率為51.5%^[3]，貧血治療率為44.9%^[3]，而治療達(dá)標(biāo)率僅為8.2%^[3]（11-12g/dL），腎性貧血的臨床治療需求巨大。

目前我國腎性貧血的患病率高，但知曉率、治療率及達(dá)標(biāo)率均較低，慢性腎臟病患者的貧血未得到充分治療。而腎性貧血是導(dǎo)致住院率、心血管疾病和死亡風(fēng)險上升的重要危險因素，不僅影響患者身心健康與社會功能，還為其家庭乃至社會帶來沉重疾病負(fù)擔(dān)。

羅沙司他為非透析慢性腎臟病患者的貧血治療帶來顯著獲益

此次羅沙司他新適應(yīng)癥獲批是基于一項在中國非透析慢性腎臟病患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究（808研究）。羅沙司他中國III期臨床試驗首席研究者、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授表示：“808研究結(jié)果顯示，羅沙司他能夠誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成，在未接受透析治療的貧血患者中，羅沙司他可以有效提升和維持腎性貧血患者的血紅蛋白水平，且安全性和耐受性良好。同時，羅沙司他用于腎性貧血治療時不受炎癥狀態(tài)影響，臨床試驗期間提示無需常規(guī)靜脈補鐵。此外，羅沙司他采用口服制劑，有助于提高患者依從性?！?/p>

羅沙司他中國Ⅲ期臨床試驗首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院腎內(nèi)科主任郝傳明教授介紹：“羅沙司他中國Ⅲ期臨床研究結(jié)果促使該藥獲得了中國藥品監(jiān)督管理局快速審批，第一時間惠及了中國的腎性貧血患者。這一成果既得益于我國藥品審評審批制度改革釋放出的行業(yè)創(chuàng)新紅利，也是眾多臨床學(xué)者與患者的多方合作的成果。同時，體現(xiàn)我國藥物研發(fā)創(chuàng)新能力取得長足進(jìn)步。

不久前，全球頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）背靠背在線發(fā)表兩篇關(guān)于腎性貧血創(chuàng)新藥羅沙司他的研究論著，公布其在中國的兩項III期臨床試驗結(jié)果；并配發(fā)國際知名腎病專家述評。這也體現(xiàn)了羅沙司他這一全球創(chuàng)新藥物受到來自國際學(xué)術(shù)界的高度關(guān)注與肯定。

關(guān)于羅沙司他

羅沙司他是首個在中國獲批上市的腎性貧血口服新藥，于2018年12月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準(zhǔn)，用于慢性腎臟病透析患者的貧血治療。該藥品在中國獲批上市前尚未在其他任何國家上市。作為全球首個低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），羅沙司他通過促進(jìn)內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素生成，改善鐵的吸收、利用，降低鐵調(diào)素，不受炎癥對血紅蛋白及紅細(xì)胞生成的消極影響，有效促進(jìn)紅細(xì)胞生成。羅沙司他已經(jīng)被證實能夠誘導(dǎo)紅細(xì)胞生成。在慢性腎臟病患者的多個亞群中，羅沙司他能夠維持紅細(xì)胞生成素水平處于或接近正常生理范圍，進(jìn)而增加紅細(xì)胞數(shù)量，同時不受炎癥狀態(tài)影響，也可避免靜脈補鐵。

關(guān)于腎性貧血及其中國現(xiàn)狀

腎性貧血往往伴隨著慢性腎臟?。–KD）的發(fā)生，與透析和非透析患者的患病率和死亡率密切相關(guān)。在中國，CKD患者人數(shù)將近1.2億^[4]。雖然CKD會發(fā)生在任何年齡段，但是該病在老年患者群中較為常見，且患病率正在上升。CKD可導(dǎo)致心血管疾病的發(fā)生，嚴(yán)重威脅患者健康。目前，沒有治療手段可以治愈CKD或者阻止腎臟的惡化，患者只能寄希望于依靠腎移植來維持生命。