東京2021年8月20日 /美通社/ -- 安斯泰來制藥集團(東京證券交易所股票代碼:4503,總裁兼首席執(zhí)行官:安川健司博士,“安斯泰來”)和美國琺博進公司(納斯達克代碼:FGEN,首席執(zhí)行官:Enrique Conterno,“琺博進”) 于2021年8月19日宣布,歐盟委員會 (EC) 已批準 EVRENZO TM (羅沙司他) 用于治療與慢性腎病 (CKD) 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者。
“我們很高興 EVRENZO 已獲批成為歐盟第一個口服 HIF-PH 抑制劑,用于治療與 CKD 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者,”安斯泰來開發(fā)總裁、健康科學碩士、醫(yī)學博士Steven Benner說。 “今天的批準,為透析或非透析的CKD貧血患者帶來了具有全新作用機制的治療選擇,解決這種疾病多方面的問題。我們期待著將羅沙司他帶給歐盟各國的 CKD 貧血成人患者 。”
全球范圍內(nèi)每10人中就有1人受CKD影響,其中每5人中就有1人受貧血影響。[1, 2] CKD貧血通常未得到治療或未達到治療目標,并與生活質(zhì)量顯著下降、心血管和腎臟病情持續(xù)進展至不良結(jié)局相關(guān)。[3-5]
“貧血是 CKD 的一種顯著且早期的并發(fā)癥,并隨著 CKD 惡化,其發(fā)生的頻率和影響加大,影響患者的日常生活、自理和行動能力,”英國皇家內(nèi)科醫(yī)學院院士、英國萊斯特大學腎科醫(yī)學Mayer教授及顧問腎病學家Jonathan Barratt 醫(yī)學博士說, “這項批準意味著,在為患者管理貧血癥狀和維持目標血紅蛋白水平提供一種有效、簡單治療方案,以最大程度減輕對患者生活質(zhì)量的影響方面,向前邁出了重要的一步?!?/p>
羅沙司他是歐盟首個口服低氧誘導因子(HIF)脯氨酰羥化酶(PH)抑制劑。比起通常與靜脈鐵劑共同給藥的可注射紅細胞生成刺激劑(ESA),羅沙司他通過不同的作用機制提高血紅蛋白(Hb)水平。作為 HIF-PH 抑制劑,羅沙司他通過激活身體對血液中氧含量降低的自然反應,此反應涉及多個相互協(xié)同的過程的調(diào)節(jié),從而在減少靜脈鐵劑使用的情況下管理貧血。
“HIF-PH 抑制劑代表了CKD 貧血治療的重大進展,”琺博進首席醫(yī)學官、醫(yī)學博士、公共衛(wèi)生碩士 Mark Eisner 說。 “羅沙司他為患有這種疾病的患者提供了全新突破?!?/p>
這項批準是遵循歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會(CHMP) 于 6 月 基于一個包含8項多中心隨機試驗、覆蓋全球范圍內(nèi)9,600名患者的綜合性關(guān)鍵三期項目結(jié)果授予羅沙司他的積極意見做出的。[7-12]該項目的結(jié)果表明,無論患者是否接受透析,或是否曾接受 ESA 治療,羅沙司他都能有效地達到并維持 CKD 癥狀性貧血患者的目標 Hb 水平 (10-12g/dL) 。[7-11] 羅沙司他臨床開發(fā)項目中觀察到的安全性特征,反映了研究的CKD人群特征,并與ESA相當。[7-12]
EC 有權(quán)為歐盟成員國以及歐洲經(jīng)濟區(qū) (EEA) 國家冰島、挪威、列支敦士登批準藥品。[13]
羅沙司他獲得EC的批準,為琺博進帶來了安斯泰來支付的1.2 億美元的里程碑付款,琺博進還將根據(jù)歐洲凈銷售額獲得特許權(quán)使用費。
關(guān)于慢性腎臟病及其貧血
慢性腎臟病(CKD)是一種進行性疾病,特征為腎功能逐漸喪失,最終可能導致腎衰竭或終末期腎病,需要進行透析或腎移植。[14]許多CKD患者在進展到腎衰竭前死于心血管并發(fā)癥,因此早期腎臟病的患病率高于終末期疾病。[14, 15]全世界每10人中就有1人受CKD影響。預計到2040年,CKD將成為全球第五大過早死亡的因素。[1,16]
貧血是一種嚴重的醫(yī)學狀況,體現(xiàn)在患者紅細胞不足和血紅蛋白水平低,是CKD常見的早期并發(fā)癥,影響約20%的CKD患者。[2, 17]CKD貧血與住院、心血管并發(fā)癥和死亡風險的增加有關(guān),也可引起嚴重的疲乏、認知功能障礙及生活質(zhì)量下降。[4, 18]輸血被用于治療重度貧血,然而,輸血可能減少患者進行腎移植的可能性并可能增加感染和/或并發(fā)癥(如心臟衰竭和過敏反應)的風險。[19, 20]
關(guān)于羅沙司他
口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶(HIF-PH)抑制劑羅沙司他是一種首創(chuàng)新藥,通過增加內(nèi)源性促紅細胞生成素生成,改善鐵的吸收和調(diào)動,降低鐵調(diào)素,促進紅細胞生成。羅沙司他同時正在進行用于治療骨髓增生異常綜合征(MDS)相關(guān)貧血的三期臨床開發(fā)和化療誘導性貧血(CIA)的二期臨床開發(fā)。
羅沙司他已在歐盟成員國,包括歐洲經(jīng)濟區(qū)國家,以及日本、中國、智利和韓國獲批用于治療透析(DD)及非透析(NDD)成人患者的CKD貧血。安斯泰來和阿斯利康已在全球范圍內(nèi)向監(jiān)管機構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項許可申請,目前正在審批中。
安斯泰來和琺博進正在合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨立國家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化?,m博進和阿斯利康正在合作于美國、中國、其他美洲市場、澳大利亞/新西蘭和東南亞地區(qū)進行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。
重要安全信息
羅沙司他完整的歐洲產(chǎn)品特性摘要 (SPC/SmPC) 可從歐洲藥品管理局獲得,網(wǎng)址為 http://www.ema.europa.eu/ [21]
關(guān)于安斯泰來
安斯泰來制藥集團是一家制藥企業(yè),業(yè)務遍及全球70多個國家和地區(qū)。目前,我們正在推進“焦點領(lǐng)域的研究策略(Focus Area Approach)”,旨在通過聚焦生理機制和治療手段,確定持續(xù)研發(fā)新藥的機會,解決尚未被滿足的醫(yī)療需求。與此同時,我們正在將目光投向處方藥以外的業(yè)務領(lǐng)域,將我們的專業(yè)技能和知識與不同領(lǐng)域外部合作伙伴的尖端技術(shù)相結(jié)合,打造Rx+®醫(yī)療解決方案。通過這些努力,安斯泰來立志處于不斷變化的醫(yī)療行業(yè)的最前沿,將科學的進步轉(zhuǎn)變?yōu)榛颊叩膬r值。更多信息,請訪問我們的網(wǎng)站https://www.astellas.com/en。
關(guān)于琺博進
美國琺博進公司是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)(first-in-class)療法產(chǎn)品管線的生物制藥公司。公司將其在低氧誘導因子(HIF)和結(jié)締組織生長因子(CTGF)生物學方面的開創(chuàng)性專業(yè)知識,用于開發(fā)針對未被滿足的治療需求的創(chuàng)新藥物。公司目前正在開發(fā)和商業(yè)化一種口服小分子HIF脯氨酰羥化酶抑制劑羅沙司他,用于治療慢性腎?。–KD)相關(guān)的貧血。羅沙司他用于治療骨髓增生異常綜合征(MDS)相關(guān)貧血和化療誘導性貧血(CIA)的臨床開發(fā)也正在進行中。Pamrevlumab是一種抗CTGF的全人源單克隆抗體,其用于治療局部晚期不可切除胰腺癌(LAPC)、杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)和特發(fā)性肺纖維化(IPF)的臨床開發(fā)正在進行中。更多信息,請訪問:www.fibrogen.com。
安斯泰來警戒性聲明
本新聞稿中,有關(guān)當前計劃、估計、戰(zhàn)略和信念以及其他非歷史事實的陳述,均為關(guān)于安斯泰來未來表現(xiàn)的前瞻性陳述。這些陳述是根據(jù)管理層結(jié)合當前可獲得的信息而形成的當前假設(shè)和信念得出的,并涉及已知和未知的風險與不確定性。許多因素可能導致實際結(jié)果與前瞻性陳述中討論的結(jié)果產(chǎn)生重大差異。這些因素包括但不限于:(i)與制藥市場有關(guān)的一般經(jīng)濟條件和法律法規(guī)的變化,(ii)貨幣匯率波動,(iii)新產(chǎn)品上市的延遲,(iv)安斯泰來無法有效地銷售現(xiàn)有產(chǎn)品和新產(chǎn)品,(v)安斯泰來無法繼續(xù)有效地研究和開發(fā)在競爭激烈的市場中被客戶接受的產(chǎn)品,以及(vi)第三方侵犯安斯泰來的知識產(chǎn)權(quán)。
本新聞稿中包含的有關(guān)藥品(包括當前正在開發(fā)的產(chǎn)品)的信息并不構(gòu)成廣告或醫(yī)療建議。
琺博進前瞻性聲明
本篇新聞稿包含了關(guān)于我們的戰(zhàn)略、未來計劃和前景的前瞻性聲明,包括關(guān)于公司的候選產(chǎn)品和產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化的聲明,慢性腎臟病和貧血的患病率,候選產(chǎn)品的潛在安全性和有效性概況,臨床和監(jiān)管動向。這些前瞻性聲明包括但不限于關(guān)于我們的計劃、目標、代表和觀點的聲明且非歷史事實。前瞻性聲明通??赏ㄟ^諸如“或許”、“將”、“應該”、“正在進行”、“可能”、“預期”、“計劃”、“預計”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續(xù)”等類似術(shù)語的使用來識別,盡管某些前瞻性聲明有不同的表達方式。我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性聲明中指出的結(jié)果存在重大差異,這是由于與各種項目持續(xù)進展以及時間相關(guān)的風險和不確定性,包括正在進行和未來可能開展的臨床試驗的入組和結(jié)果,以及我們向美國證券交易委員會(SEC)提交的截至2020年12月31日財年的Form 10-K年報和截至2021年6月30日的Form 10-Q季報中所闡述的其他事項,包括其中的風險因素。我們在此提醒投資者不要過度依賴這些前瞻性聲明,這些聲明僅在本新聞稿發(fā)布之日有效。除非法律要求,否則我們沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性聲明。
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