科濟(jì)生物CT053全人抗BCMA-CAR T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤臨床研究結(jié)果令人鼓舞

上海2019年9月17日 /美通社/ -- 美國波士頓時(shí)間2019年9月14日下午，在第17屆國際多發(fā)性骨髓瘤研討會(huì)（International Myeloma Workshop, IMW）上，科濟(jì)生物報(bào)告了CT053全人抗BCMA-CAR T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性和有效性研究的最新隨訪結(jié)果。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院、浙江大學(xué)附一醫(yī)院和溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院參加了該項(xiàng)探索性臨床研究，上海新華醫(yī)院血液科郝思國主任代表項(xiàng)目組在IMW會(huì)議上做了口頭報(bào)告。截止2019年6月30日，共24例受試者接受CT053 BCMA-CAR T細(xì)胞輸注，中位隨訪時(shí)間為333天，總緩解率（ORR）為87.5%，完全緩解率（CR/sCR）為79.2%。

• 24例受試者中位年齡60歲，既往接受抗骨髓瘤治療方案為4.5種（2 - 11種）； ECOG評(píng)分0 - 1分16例（66.7%），ECOG評(píng)分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病變；ISS III期有9例。
• 24例受試者接受單次CT053細(xì)胞輸注劑量范圍為0.5 - 1.8x10⁸，其中21例細(xì)胞輸注劑量為1.5 x10⁸。所有受試者細(xì)胞一次制備成功。
• 24例受試者中，≥3級(jí)治療相關(guān)的不良事件主要為預(yù)期的血液學(xué)毒性。15例（62.5%）受試者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），均為1-2級(jí)，未觀察到≥3級(jí)CRS。發(fā)生1例3級(jí)可逆轉(zhuǎn)的神經(jīng)毒性。CT053的整體耐受性良好。 
• 截止2019年6月30日，24例受試者的中位隨訪時(shí)間為333天（26-573天），總緩解率（ORR）為87.5%，完全緩解（CR/sCR）為79.2%。其中12例受試者持續(xù)處于完全緩解（CR/sCR），中位隨訪時(shí)間為383天（361-467天）。 

上海新華醫(yī)院血液科郝思國主任代表發(fā)言

科濟(jì)生物CEO兼CSO李宗海博士評(píng)論道：“衷心感謝所有研究者的辛勤付出和努力，感謝受試者和家屬的信任。CT053全人抗BCMA-CAR T細(xì)胞產(chǎn)品已先后在中國、美國和加拿大獲得新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，并于美國時(shí)間8月28日獲得美國藥監(jiān)局授予治療多發(fā)性骨髓瘤‘孤兒藥’資格認(rèn)定。目前中國的注冊(cè)臨床試驗(yàn)已在北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學(xué)附一醫(yī)院開展，后續(xù)將在10多家中心陸續(xù)啟動(dòng)；美國和加拿大的注冊(cè)臨床研究也已開始。我們期待CT053能早日上市，為難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者帶去長期完全緩解的希望?！?/p>