上海2019年12月11日 /美通社/ -- 美國東部時間2019年12月9日從事CAR-T細(xì)胞和抗體藥物研發(fā)的科濟生物(CARsgen Therapeutics)今日宣布,在美國奧蘭多舉行的第61屆美國血液學(xué)會(ASH)年會報告了全人抗CAR-BCMA T細(xì)胞(CT053)治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的最新臨床研究結(jié)果。
試驗研究者金潔教授代表浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院、上海交通大學(xué)附屬新華醫(yī)院三個研究中心在本次ASH年會上發(fā)布了題為“Safety and Efficacy of CT053 (Fully-human Anti-BCMA CAR T Cells) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: a Phase 1 Trial”的研究結(jié)果。在2018年12月第60屆ASH年會上,研究團隊首次報告了該臨床試驗結(jié)果而備受矚目;2019年9月,在第17屆國際多發(fā)性骨髓瘤研討會(IMW)上,研究團隊報告了該研究結(jié)果的更新。本次報告是該研究的進(jìn)一步的數(shù)據(jù)更新。
三個研究中心的研究結(jié)果顯示:截止2019年9月30日,共有24例復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤受試者接受單劑CT053輸注,24例受試者中位年齡60歲,既往接受抗骨髓瘤治療方案為5種(2 - 11種); ECOG評分0 - 1分16例(66.7%),ECOG評分2 - 3分8例(33.3%);10例(41.7%)合并髓外病變;ISS III期有9例(37.5%)。24例受試者接受單次CT053細(xì)胞輸注劑量范圍為0.5 - 1.8x108,其中21例細(xì)胞輸注劑量為1.5 x108。所有受試者細(xì)胞一次制備成功。
本次ASH報告更新的主要內(nèi)容為療效數(shù)據(jù)。截止2019年9月30日,24例受試者輸注后觀察期為26-716天(中位441天),受試者最早在CT053輸注后2-4周后就可能達(dá)到部分緩解及以上療效,總緩解率(ORR)達(dá)到87.5% (21/24),完全緩解(CR/sCR)的比例為79.2% (19/24)。中位無進(jìn)展生存期為16.6個月 (95% CI 10.1-18.8)。
安全性和細(xì)胞代謝動力學(xué)數(shù)據(jù)和之前報道一致。24例受試者中,≥3級治療相關(guān)的不良事件主要為預(yù)期的血液學(xué)毒性。有15例(62.50%)受試者在研究過程中發(fā)生了CRS(細(xì)胞因子釋放綜合癥),其中12例為2級,3例為1級。僅1例發(fā)生了3級神經(jīng)系統(tǒng)毒性。所有受試者在接受CT053單次注射后1-7天均在外周血檢測到CAR T細(xì)胞擴增,CAR T細(xì)胞輸注后7-21天可達(dá)到擴增高峰,CAR T細(xì)胞在體內(nèi)可持續(xù)中位172(21-341)天。
科濟生物CEO兼CSO李宗海博士評論道:“復(fù)發(fā)和難治的多發(fā)性骨髓瘤有很迫切的醫(yī)學(xué)需求, CT053 CAR-BCMA T細(xì)胞在經(jīng)過多線治療的患者顯示出良好的安全性和顯著的有效性,完全緩解率接近80%,中位無進(jìn)展生存期已達(dá)到16.6個月。這次ASH的報告是我們在細(xì)胞治療領(lǐng)域取得激動人心的成果的延續(xù)。特別感謝浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院和上海交通大學(xué)附屬新華醫(yī)院研究團隊的辛勤付出,感謝所有患者和家屬的信任??茲镩_發(fā)的CT053全人抗BCMA-CAR T細(xì)胞產(chǎn)品已先后在中國、美國和加拿大獲得新藥臨床試驗批準(zhǔn),并被美國藥監(jiān)局(FDA)授予‘孤兒藥’資格以及‘再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)’;也已被歐洲藥管局(EMA)納入‘優(yōu)先藥物(PRIME)計劃’。目前中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫(yī)院、蘇州大學(xué)附一醫(yī)院開展,后續(xù)將在10多家中心陸續(xù)啟動;美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。我們期待CT053能早日上市,為難治/復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤患者帶去長期完全緩解的希望?!?/p>
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤和BCMA CAR-T
多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對于復(fù)發(fā)/難治 MM(R/R MM),盡管近年來新的治療方法或藥物改善了療效和生存,但尚難以治愈。B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受體基因工程修飾的T細(xì)胞,被認(rèn)為是一種有望治愈多發(fā)性骨髓瘤的新手段。
關(guān)于科濟生物
科濟生物醫(yī)藥(上海)有限公司,是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞、抗體等腫瘤免疫治療藥物的企業(yè),旨在為腫瘤患者提供治療甚至治愈藥物。公司已經(jīng)開發(fā)了多個CAR-T細(xì)胞候選藥物,目前正在與國內(nèi)外著名的醫(yī)院合作開展臨床試驗,以期為胃癌、肝癌、胰腺癌等廣大惡性腫瘤患者提供幫助。
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