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中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾2020年5月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351快速通道資格（FTD），用于治療對(duì)現(xiàn)有酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療失敗的特定基因突變的慢性髓性白血病（CML）患者。這是亞盛醫(yī)藥獲得的首個(gè)FTD，也是HQP1351繼日前獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定后的又一里程碑式進(jìn)展。
美國(guó)FTD的設(shè)立旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的臨床醫(yī)療需求。HQP1351此次獲得FTD，意味著其有機(jī)會(huì)以各種形式的加快審評(píng)進(jìn)程，包括在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的會(huì)晤與溝通；在滿足相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)的情況下，實(shí)行滾動(dòng)式審評(píng)機(jī)制，即可分階段遞交NDA申報(bào)資料，而不需要待所有資料全部完成后再提交審評(píng)；快速通道資格的授予也有望進(jìn)一步獲得優(yōu)先審評(píng)和加速批準(zhǔn)資格。
對(duì)于FTD認(rèn)定的關(guān)鍵之一是如何解決未被滿足的醫(yī)療需求，讓患者有新的獲益，包括針對(duì)特定嚴(yán)重疾病的首個(gè)療法、現(xiàn)有療法相比在臨床上具有顯著優(yōu)勢(shì)、可令對(duì)現(xiàn)有療法效果不佳或不耐受的患者受益等情形。而HQP1351能順利獲得FTD表明FDA認(rèn)定其在上述方面有解決未被滿足的醫(yī)療需求的潛力。
CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在美國(guó)年發(fā)病率約為1.9/10萬(wàn)人。隨著靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛(wèi)®）及后續(xù)推出的幾種二代藥物對(duì)CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。雖然目前已有第三代TKI藥物在美國(guó)獲批上市，但其安全性仍需進(jìn)一步改善。這意味著，對(duì)于現(xiàn)有TKI藥物治療無(wú)效的CML患者而言，更安全、有效的治療藥物仍是尚未被滿足的、急需的臨床需求。
HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國(guó)首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。目前已處于關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)階段，計(jì)劃今年在中國(guó)提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。去年7月，該品種獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究。值得一提的是，HQP1351的中國(guó)臨床I期試驗(yàn)進(jìn)展自2018年以來(lái)，已連續(xù)兩年入選美國(guó)血液病學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。初步的臨床研究結(jié)果顯示了HQP1351令人滿意的療效和安全性，并呈現(xiàn)了較好的耐受性。
作為負(fù)責(zé) HQP1351中國(guó)臨床研究的主要研究者，北京大學(xué)血液病研究所所長(zhǎng)、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授表示：“克服格列衛(wèi)耐藥是目前全球?qū)用娑忌形礉M足的急需的臨床需求。HQP135是由中國(guó)本土創(chuàng)新企業(yè)正在自主研發(fā)的新型、口服有效的第三代BCR-ABL抑制劑。在我們一個(gè)較大樣本量的I期研究中，HQP1351顯示了很好的安全性和有效性，不少無(wú)藥可治的復(fù)發(fā)難治CML患者獲得了臨床反應(yīng)。HQP1351將為臨床醫(yī)生提供新的治療武器，為耐藥CML患者提供新的治療選擇，同時(shí)也顯示了國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)實(shí)力的巨大進(jìn)步。此次HQP1351獲得FDA快速通道資格，既顯示了中國(guó)臨床數(shù)據(jù)被國(guó)際認(rèn)可的程度，同時(shí)也能讓更多國(guó)家的患者更快的受益其中。我們期待HPQ1351的后續(xù)臨床進(jìn)展，早日讓全球患者獲益?！?/p>
亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示：“作為中國(guó)原創(chuàng)的第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351接連獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定和快速通道資格，是HQP1351全球臨床開(kāi)發(fā)乃至整個(gè)公司發(fā)展的重大里程碑。FDA對(duì)于HQP1351兩個(gè)資格的授予，一方面更加顯示對(duì)CML的治療在全球?qū)用婺壳按嬖诘纳形赐耆珴M足的臨床需求的急迫性；另一方面也體現(xiàn)了對(duì)HQP1351過(guò)往臨床數(shù)據(jù)安全性、有效性的認(rèn)可。獲得這一快速通道資格，將有利于加強(qiáng)我們?cè)谶M(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)中與美國(guó)FDA的溝通和合作，加快推進(jìn)HQP1351在美國(guó)乃至全球的臨床試驗(yàn)以及上市注冊(cè)的進(jìn)度。我們將堅(jiān)守“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，全力加快開(kāi)發(fā)，為CML患者提供更加安全的、有效的、更佳的治療選擇。
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥（6855.HK）是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物。公司擁有自主研發(fā)的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板成功上市。
亞盛醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)品管線主要專注細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑，通過(guò)抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細(xì)胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等。公司現(xiàn)有8個(gè)1類新藥已進(jìn)入到臨床開(kāi)發(fā)階段，正在中國(guó)、美國(guó)及澳大利亞開(kāi)展30多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。
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