多發(fā)性硬化創(chuàng)新藥捷靈亞(R)和萬立能(R)被納入國家醫(yī)保目錄

上海2020年12月28日 /美通社/ -- 諾華制藥（中國）今日宣布，其用于治療多發(fā)性硬化（MS）的疾病修正治療（DMT）藥物捷靈亞^®（通用名：鹽酸芬戈莫德膠囊）和萬立能^®（通用名：西尼莫德片）被納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2020年版）》，大幅減輕我國多發(fā)性硬化患者的醫(yī)療支付負擔。

芬戈莫德和西尼莫德是MS緩解期標準DMT治療藥物，越來越多的真實世界研究證據(jù)表明，盡早開啟高效DMT治療，可以有效減少疾病復發(fā)，延緩殘疾進展^[1]。

芬戈莫德被納入國家第一批臨床急需藥品名單，是目前中國乃至全球唯一具有10歲及以上兒童和成人多發(fā)性硬化適應(yīng)癥的DMT藥物，用于干預外周炎性病變，降低臨床復發(fā)與病灶新增或擴大。芬戈莫德已在全球80個國家上市，超過15年的使用經(jīng)驗，使超過30萬名MS患者獲益^[2]。

西尼莫德今年5月作為國家一類新藥獲得國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審批上市，幾乎與美國和歐盟實現(xiàn)同步上市。西尼莫德是目前全球首個且唯一對有進展的復發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）患者一方面實現(xiàn)外周和中樞抗炎，另一方面促進髓鞘再生，保護中樞神經(jīng)，從而延緩殘疾進展的口服DMT藥物^[3]，可延緩輪椅時間4.3年，填補有進展RMS治療領(lǐng)域的空白^[4]。

抓住“黃金治療窗口期” 識別“早期進展信號” 延緩“輪椅時間”

多發(fā)性硬化（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者自身免疫系統(tǒng)攻擊保護神經(jīng)的髓鞘，導致神經(jīng)功能損傷，大多數(shù)患者在20-40歲之間出現(xiàn)首次癥狀，是造成青壯年神經(jīng)功能殘疾最常見的原因之一。多發(fā)性硬化于2018年被列入《第一批罕見病目錄》，我國目前已診斷的MS患者約有30000多名^[5]。

85%多發(fā)性硬化患者屬于復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化。如果未能得到有效治療，隨著年齡增加、病程進展、髓鞘再生和修復作用減弱，患者或出現(xiàn)不可逆的神經(jīng)退行性變，殘疾逐漸加重，認知功能下降。

據(jù)統(tǒng)計，58%的復發(fā)緩解型患者每年發(fā)作≥1次，每次發(fā)作嚴重影響患者的日常工作和生活，發(fā)作產(chǎn)生的住院治療費用也給家庭和社會帶來了巨大的經(jīng)濟負擔。《2020中國多發(fā)性硬化患者社會調(diào)查報告》還顯示，受訪的656位MS患者中，超過43%的患者由于肢體殘疾生活不能自理，需要他人照顧，高達88.5%患者因疾病導致失業(yè)、失學；2018年全年平均自費醫(yī)療支出超過46000元，占家庭年收入的45%以上，超出了災(zāi)難性醫(yī)療支出的警戒線^[6]。

疾病修正治療（DMT）是國內(nèi)外指南及共識推薦的多發(fā)性硬化緩解期標準治療藥物，堅持長期規(guī)范治療能有效減少復發(fā)，延緩殘疾進展。在歐美，DMT的使用率已超過86%，我國目前使用率僅10%左右。患者疾病意識的不足以及治療費用較高是制約DMT使用最重要的原因。得益于國家對罕見病的重視以及不斷優(yōu)化的醫(yī)保政策，芬戈莫德和西尼莫德兩款創(chuàng)新藥物得以迅速進入醫(yī)保，打通了藥物從獲批到上市的‘最后一公里’，讓患者真正用得上藥，用得起藥，讓愛可及。

自今年8月醫(yī)保目錄確定擬談判藥品，經(jīng)過3個多月的遴選和談判，芬戈莫德和西尼莫德最終進入國家醫(yī)保目錄。各地市將于2021年起逐步執(zhí)行談判結(jié)果，期待隨著新醫(yī)保目錄的落地執(zhí)行，創(chuàng)新藥可盡快造福更多多發(fā)性硬化患者。