上海2021年4月25日 /美通社/ -- 武田中國近日宣布瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）正式上市，為用于確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期的人源性酶替代治療，將為中國法布雷?。é?半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者提供更多的長期酶替代治療選擇。在上市會上，武田中國同步宣布支持“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛計劃。該計劃由中國健康促進(jìn)基金會、中國初級衛(wèi)生保健基金會及無錫靈山慈善基金會共同參與，為中國法布雷患者提供從病例篩查、疾病管理及減輕疾病負(fù)擔(dān)的全方位解決方案。上海市罕見病防治基金會李定國教授、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科陳楠教授等眾多專家出席上市會，并圍繞法布雷病臨床診療經(jīng)驗及最新診療手段進(jìn)行了深入探討。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱等癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，諸如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如得不到有效治療將嚴(yán)重危及生命。 [1] 2018年，我國將法布雷病列入首批罕見病目錄。[2]
酶替代療法（ERT）是被國內(nèi)外權(quán)威指南/共識推薦為法布雷病的標(biāo)準(zhǔn)療法。該療法通過特異性地補充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少患者細(xì)胞內(nèi)GL3的沉積，有效減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩(wěn)定腎功能，從而改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。[1]
“法布雷患者多數(shù)在青少年時期就開始出現(xiàn)癥狀，并隨病程進(jìn)展而逐漸加重。規(guī)范化、足劑量的早期酶替代療法治療對于患者病情的改善、嚴(yán)重并發(fā)癥的預(yù)防都起著至關(guān)重要的作用。人源性酶替代療法的引入，將為中國法布雷病患者提供更多的治療選擇?！?strong>上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科陳楠教授表示。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科陳楠教授
作為人源性酶替代療法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可為法布雷病患者提供長期的心臟、腎臟保護(hù)[3], [4]。據(jù)一項10年的法布雷病結(jié)局調(diào)查（FOS）分析顯示，患者在接受瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）治療的10年期間，腎、心功能正常的患者可基本保持器官機能的穩(wěn)定；既往腎功能下降或患有左心室肥大的患者，其器官病變狀況可得到有效延緩[5]。目前，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）已在超過60個國家/地區(qū)上市，臨床應(yīng)用近20年[6]，全球有超過42,000患者獲益[7]。2018年3月，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）入選國家藥品監(jiān)管局藥品審評中心發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單，通過專門通道的加速審評和審批，并于2020年8月獲批，同年12月被納入山東大病保險保障范圍。
作為罕見病中的一種，法布雷病在中國目前還面臨疾病認(rèn)知率低、診斷率低、治療率低等眾多挑戰(zhàn)，患者的緊迫需求亟待滿足。秉承“以患者為先”的企業(yè)理念，武田中國在本次上市會上宣布將攜手各方共同推出“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛計劃，從三個維度為中國法布雷病患者提供解決方案：第一，通過精準(zhǔn)樣本檢測手段和專家的指導(dǎo)建議，幫助提高臨床醫(yī)生識別、診斷法布雷病的臨床技能，惠及更多患者；第二，由專職護(hù)士團隊為罕見病患者包括法布雷病患者提供非醫(yī)學(xué)診療的疾病管理服務(wù)，包含疾病知識、護(hù)理建議、心理支持、隨訪管理及個性化咨詢服務(wù)；第三，為降低患者疾病負(fù)擔(dān)，設(shè)立罕見病專項基金，基于“無畏救助”平臺，通過專業(yè)有效的慈善組織整合社會資源，最大化減輕患者的經(jīng)濟壓力。
武田中國總裁單國洪先生
“武田在罕見病領(lǐng)域深耕多年，擁有強大的研發(fā)團隊及豐富管線，在溶酶體疾病的療法開發(fā)上有著深厚的歷史傳承。我們很高興能夠?qū)⑷鹌占?sup>®（阿加糖酶α注射用濃溶液）加速引進(jìn)中國市場，為更多的中國法布雷病患者帶來治療新希望?！?strong> 武田中國總裁單國洪先生表示：“在加速引進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的同時，武田將繼續(xù)密切關(guān)注罕見病患者的實際需求，積極攜手各方共同探索罕見病領(lǐng)域的診治和保障解決方案，全方位實現(xiàn)患者關(guān)愛，為中國罕見病患者創(chuàng)造健康生活和美好未來?！?/p>
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[1] 中國法布里?。‵abry病）診治專家共識，中華醫(yī)學(xué)雜志2013年1月22日第93卷第4期
[2] 人民健康網(wǎng)，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html
[3] Kampmann et al. Orphanet J Rare Dis 2015;10:125.
[4] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[5] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[6] Replagal®. Summary of Product Characteristics. 2018.
[7] Takeda. Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (PBRER) 18 September 2020.
